Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitory JAK2 RUXOLITINIB u pacientů s myelofibrózou

26. července 2022 aktualizováno: French Innovative Leukemia Organisation

Inhibitory JAK2 RUXOLITINIB u pacientů s vysokým nebo středním rizikem primární nebo sekundární myelofibrózy způsobilých pro alogenní transplantaci kmenových buněk: prospektivní multicentrická studie fáze II

Inhibitor JAK2 RUXOLITINIB před alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s primární nebo sekundární myelofibrózou: prospektivní fáze II

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Inhibitor JAK2 RUXOLITINIB před alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s primární nebo sekundární myelofibrózou

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

78

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • ROBIN

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk od 18 do 69 let

  • Žádná komorbidita kontraindikující transplantaci:

    • Těžké respirační selhání definované jako dušnost III nebo vyšší stupeň
    • Těžké srdeční selhání definované jako EF < nebo = 30 %
    • Závažné selhání ledvin definované jako clearance kreatininu < 30 ml/min nebo dialýza
    • Demence nebo neschopnost dát informovaný souhlas s protokolem
    • Velká změna výkonnostního stavu definovaná jako ECOG > 2
    • Závažné onemocnění jater definované jako cirhóza nebo bilirubin > 2 x ULN nebo AST/ALT > 5 x ULN
  • Primární nebo sekundární myelofibróza diagnostikovaná podle definice WHO (Tefferi, et al 2007)
  • Hmatatelná splenomegalie nebo splenomegalie měřená libovolným zobrazením (maximální velikost > 15 cm ultrazvukovým vyšetřením, magnetickou rezonancí nebo počítačovou tomografií)
  • Onemocnění se středním nebo vysokým rizikem podle zveřejněných kritérií a shrnuto takto:

Alespoň jedno z následujících kritérií:

  • Hemoglobin < 100 g/l (nesouvisí s toxicitou léků)
  • Leukocyty < 4 G/L (nesouvisí s toxicitou léků) nebo > 25 G/L
  • Špatná prognóza cytogenetiky: komplexní karyotyp, abnormality chromozomů 5, 7 nebo 17, +8, 12p-, inv(3), 11q23

Dvě kritéria z následujících kritérií:

  • Celkové příznaky (úbytek hmotnosti > 10 % za méně než 6 měsíců, noční útrapy, specifická horečka > 37,5 °C)
  • Nejméně dvakrát pozorována periferní blastóza > 1 %.
  • Trombocytopenie < 100 G/l (nesouvisející s toxicitou léčby)

Kritéria vyloučení:

  • Myelofibróza přeměněná na akutní leukémii s o 20 % více blastů v krvi nebo kostní dřeni
  • Předchozí léčba inhibitorem JAK2
  • Trombopenie < 50 G/L
  • Komorbidity kontraindikující transplantaci
  • Skóre komorbidity Sorror > 3
  • Těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RUXOLOTINIB
Ruxolotinib: pacient s dárcovskou HSCT o 4 měsíce později pacienti bez dárce: samotný ruxolotinib
Lék: Ruxolotinib
Dávky ruxolotinibu vypočítané s počtem krevních destiček a inhibitorem cytochromu P450 HSCT pro pacienty s dárcem
Ostatní jména:
  • Kakavi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DFS
Časové okno: 24 měsíců po zařazení
DFS je definován jako pravděpodobnost, že bude naživu a v remisi
24 měsíců po zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
HSCT
Časové okno: 24 měsíců po zařazení
  • Míra splenektomie před štěpem
  • Skóre komorbidity definované Sorrorem a kol. před RUXOLITINIBEM a po 4měsíční léčbě těsně před transplantací
  • Hematologické zotavení po štěpu: čas do přihojení neutrofilů, nezávislost krevních destiček a červených krvinek na transfuzi
  • Akutní výskyt GVHD stupně II-IV
  • Chronický výskyt GVHD
  • Celkové přežití, přežití bez onemocnění, mortalita bez relapsu
  • Zátěž a stav alely JAK2V617E při registraci, 3, 7, 16 měsíců po zařazení (centralizace)
24 měsíců po zařazení
CHARAKTERISTIKA PACIENTŮ
Časové okno: 24 měsíců po zařazení

Pacienti s dárcem a bez dárce

  • Podíl pacientů s dárcem, kteří profitují z transplantace:
  • Skóre komorbidity při registraci a po 3 měsících
  • Nezávislost na transfuzi krevních destiček a červených krvinek
  • Vývoj stavu výkonu (ECOG)
  • Celkové příznaky související s myelofibrózou (dotazník MF SAF)
  • Srovnání hematologické odpovědi u pacientů s dárcem nebo bez dárce
  • Vývoj velikosti sleziny
  • Srovnání kvality života u pacientů s a bez (dotazník EORTC)
  • Srovnání celkového přežití u pacientů s a bez dárce
  • Výskyt závažných infekcí
  • Měření cytokinů při registraci, 3 a 7 měsíců po zařazení (centralizace)
  • Stav MPL JAK (při registraci, centralizaci
24 měsíců po zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

French Innovative Leukemia Organisation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: MARIE ROBIN, MD, FIM/GOELAMS

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

21. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JAK ALLO STUDY

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

Klinické studie na Ruxolotinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit