Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie N-acetylcysteinu u trombotické trombocytopenie Purpura (NACinTTP)

18. září 2017 aktualizováno: Bloodworks

Pilotní studie N-acetylcysteinu u suspektní trombotické trombocytopenie Purpura

V této studii chtějí vědci zjistit, zda N-acetylcystein (NAC), podávaný intravenózně, sníží komplikace u pacientů s trombotickou trombocytopenií Purpura (TTP), kteří jsou léčeni terapeutickou výměnou plazmy (TPE). Výzkumníci chtějí prostřednictvím antioxidační aktivity určit, zda bude mít NAC další účinnost v TTP zlepšením štěpení VWF pacientů pomocí ADAMTS13 a zabráněním množení řetězců krevních destiček/VWF. To se projeví rychlejším zlepšením počtu krevních destiček pacienta, snížením počtu dní vyžadujících TPE a snížením mikrovaskulárních trombotických komplikací. Vyšetřovatelé dále: 1) Posoudí bezpečnost NAC hodnocením subjektů z hlediska nežádoucích účinků a významných nežádoucích účinků 2) Stanoví účinky na TTP měřením klinických a výzkumných laboratorních hodnot 3) Stanoví účinky léků měřením klinických a výzkumných laboratorních hodnot.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácná hemostatická porucha se život ohrožujícími následky sekundárními k mikrovaskulární trombóze. I když použití terapeutické výměny plazmy (TPE) výrazně zlepšilo přežití, u mnoha pacientů dochází k poškození konečných orgánů, odolnosti vůči terapii a relapsům. Ultra velké multimery von Willebrandova faktoru (ULVWF) jsou patogenní u TTP. Výzkumníci zjistili, že N-acetylcystein (NAC) štěpí ULVWF in vitro a in vivo u myší s deficitem ADAMTS13, které jsou vystaveny zvýšenému riziku TTP. NAC je u lidí dobře snášen při intravenózních dávkách používaných k léčbě předávkování acetaminofenem. Tato dávka koreluje s dávkou vyvolávající účinek ve studiích na myších uvedených výše, a je tedy atraktivní léčbou pro pacienty s TTP. Štěpením VWF a prevencí propagace řetězců krevních destiček/VWF vědci předpokládají, že léčba NAC sníží komplikace u pacientů s TTP léčených TPE. To se projeví rychlejším zlepšením počtu krevních destiček, snížením počtu dní vyžadujících výměnu plazmy a snížením mikrovaskulárních trombotických komplikací. Pro přípravu na větší studii navrhují výzkumníci pilotní studii u 3 pacientů s podezřením na TTP v lékařském centru University of Washington (UW). Studie bude před zahájením studie schválena IRB UW. Pacienti, kteří souhlasí se studií, budou dostávat denně infuze NAC počínaje prvním TPE v dávkách používaných při předávkování acetaminofenem. Vzorky krve budou odebírány pro laboratorní testy, aby se určilo optimální načasování odběru vzorků ve větší multicentrické studii a aby se pilotovaly formuláře pro sběr dat. Vyšetřovatelé budou také hodnotit bezpečnost a snášenlivost pacientem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >= 18 let
  2. Diagnóza suspektní TTP (laboratorní průkaz hemolýzy, počet krevních destiček
  3. Plánuje nebo právě zahájenou terapeutickou výměnu plazmy (TPE) a před 3. TPE
  4. Normální výchozí protrombinový čas (PT) a aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT)
  5. Předpokládaná TPE po dobu > 5 dnů

Kritéria vyloučení:

  1. Astma
  2. Předpokládaná délka života < 1 týden
  3. Abnormální jaterní testy – (ALT, přímý bilirubin > trojnásobek horní normální hranice)
  4. Známá základní porucha krvácení
  5. Těhotenství nebo kojení
  6. Známá alergie na NAC
  7. Současné použití inhibitorů fosfodiesterázy typu 5, nitroglycerinu nebo karbamazepinu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: N-acetylcystein
IV podání N-acetylcysteinu (Acetadote) v nasycovacím bolusu 150 mg/kg po dobu 60 minut a následně 150 mg/kg po dobu 17 hodin, pokud byla nasycovací dávka dobře tolerována.
Lék: N-acetylcystein
IV podání N-acetylcysteinu v dávce 150 mg/kg nejprve po dobu 60 minut, poté, pokud je dobře tolerováno, 150 mb/kg po dobu 17 hodin
Ostatní jména:
  • Acetadote

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny počtu krevních destiček
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, očekává se 1-2 týdny po infuzi.
Počet krevních destiček bude měřen před, denně během 4 dnů infuze NAC, následující 3 dny a v den propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi. Budou hlášeny změny v počtu krevních destiček v průběhu času.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, očekává se 1-2 týdny po infuzi.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorní měření aktivity VWF
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Hladiny VWF, oxidace a aktivita budou měřeny před, každý den infuze NAC, následující 3 dny a při propuštění z nemocnice, očekává se, že to bude 1-2 týdny po infuzi. Změny hodnot v průběhu času budou hlášeny.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Laboratorní měření aktivity ADAMTS13
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Hladina, oxidace a aktivita ADAMTS13 budou měřeny před infuzí NAC, denně během ní, po 3 následující dny a při propuštění z nemocnice, přičemž se očekává, že to bude 1–2 týdny po infuzi. Změny v průběhu času budou hlášeny.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Laboratorní měření hemolýzy a oxidace červených krvinek (RBC).
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Laboratorní markery hemolýzy a oxidace červených krvinek budou měřeny před, denně během infuze NAC, po dobu 3 následujících dnů a při propuštění z nemocnice, očekává se, že to bude 1-2 týdny po infuzi. Změny hodnot v průběhu času budou hlášeny.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Bezpečnost infuze NAC
Časové okno: Během studijního období
Nežádoucí účinky budou shromažďovány denně během hospitalizace, 2 týdny a 8 týdnů po infuzi.
Během studijního období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bloodworks

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University of Washington

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • N-Acetylcysteine in TTP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení