Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse af N-acetylcystein i trombotisk trombocytopeni Purpura (NACinTTP)

18. september 2017 opdateret af: Bloodworks

En pilotundersøgelse af N-acetylcystein ved mistanke om trombotisk trombocytopeni Purpura

I denne undersøgelse ønsker efterforskerne at afgøre, om N-acetylcystein (NAC), givet intravenøst, vil mindske komplikationer hos patienter med trombotisk trombocytopeni Purpura (TTP), som modtager behandling med terapeutisk plasmaudveksling (TPE). Efterforskerne ønsker gennem antioxidantaktivitet at bestemme, om NAC vil have yderligere effekt i TTP ved at forbedre spaltningen af ​​patienternes VWF med ADAMTS13 og forhindre udbredelse af blodplade-/VWF-strenge. Dette vil vise sig ved en hurtigere forbedring i patientens blodpladetal, et fald i antallet af dage, der kræver TPE, og et fald i mikrovaskulære trombotiske komplikationer. Efterforskerne vil desuden: 1) Vurdere sikkerheden af ​​NAC ved at evaluere forsøgspersoner for uønskede hændelser og væsentlige bivirkninger 2) Bestemme effekter på TTP ved at måle kliniske og forskningslaboratorieværdier 3) Bestemme lægemiddeleffekter ved at måle kliniske og forskningslaboratorieværdier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sjælden hæmostatisk lidelse med livstruende konsekvenser sekundært til mikrovaskulær trombose. Mens brugen af ​​terapeutisk plasmaudveksling (TPE) i høj grad har forbedret overlevelsen, forekommer endeorganskader, resistens mod terapi og tilbagefald hos mange patienter. Ultra-store von Willebrand faktor multimerer (ULVWF) er patogene i TTP. Forskerne har fundet ud af, at N-acetylcystein (NAC) spalter ULVWF in vitro og in vivo i de ADAMTS13-mangelfulde mus, der har øget risiko for TTP. NAC tolereres godt hos mennesker ved intravenøse doser, der anvendes til behandling af overdosis acetaminophen. Denne dosis korrelerer med den, der frembringer en effekt i de murine undersøgelser, der er nævnt ovenfor, og er således en attraktiv behandling for patienter med TTP. Ved at spalte VWF og forhindre spredning af blodplade-/VWF-strenge, antager efterforskerne, at NAC-behandling vil mindske komplikationer hos patienter med TTP, der modtager behandling med TPE. Dette vil vise sig ved en hurtigere forbedring i blodpladetal, et fald i antallet af dage, der kræver plasmaudskiftning, og et fald i mikrovaskulære trombotiske komplikationer. For at forberede sig på et større forsøg foreslår efterforskerne et pilotstudie med 3 patienter med formodet TTP ved University of Washington (UW) Medical Center. Undersøgelsen vil blive godkendt af UW IRB før studiestart. Patienter, der giver samtykke til undersøgelsen, vil modtage daglige NAC-infusioner, der begynder efter den første TPE, i doser, der anvendes til acetaminophen-overdosis. Blodprøver vil blive indsamlet til laboratorieanalyser for at bestemme optimal timing for prøveindsamling i det større multicenterforsøg og for at pilotere dataindsamlingsformerne. Efterforskerne vil også evaluere sikkerhed og patienttolerabilitet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder >= 18 år
  2. Diagnose af formodet TTP (lab bevis for hæmolyse, trombocyttal
  3. Planer for eller netop påbegyndt terapeutisk plasmaudveksling (TPE) og før 3. TPE
  4. Normal baseline protrombintid (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)
  5. Forventet TPE i > 5 dage

Ekskluderingskriterier:

  1. Astma
  2. Forventet levetid < 1 uge
  3. Unormale leverfunktionsprøver (ALAT, direkte bilirubin > tre gange øvre normalgrænse)
  4. Kendt underliggende blødningsforstyrrelse
  5. Graviditet eller amning
  6. Kendt allergi over for NAC
  7. Phosphodiesterase Type 5-hæmmere, nitroglycerin eller carbamazepin nuværende brug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: N-acetylcystein
IV administration af N-acetylcystein (Acetadote) ved 150 mg/kg belastningsbolus over 60 minutter efterfulgt af 150 mg/kg over 17 timer, hvis belastningsdosis var godt tolereret.
Medicin: N-acetylcystein
IV administration af N-acetylcystein ved 150 mg/kg over 60 minutter først, derefter, hvis det tolereres godt, 150 mb/kg over 17 timer
Andre navne:
  • Acetadot

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i blodpladetal
Tidsramme: Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, forventes at være 1-2 uger efter infusion.
Trombocyttallet vil blive målt før, dagligt i løbet af 4 dage med NAC-infusion, de efterfølgende 3 dage og på dagen for hospitalsudskrivelse, som skønnes at være 1-2 uger efter infusion. Ændringer i trombocyttal over tid vil blive rapporteret.
Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, forventes at være 1-2 uger efter infusion.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Laboratoriemålinger af VWF-aktivitet
Tidsramme: Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, hvilket skønnes at være 1-2 uger efter infusion
VWF-niveauer, oxidation og aktivitet vil blive målt før, hver dag med NAC-infusion, de efterfølgende 3 dage og ved hospitalsudskrivning, forventes at være 1-2 uger efter infusion. Ændringer i værdier over tid vil blive rapporteret.
Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, hvilket skønnes at være 1-2 uger efter infusion
Laboratoriemålinger af ADAMTS13-aktivitet
Tidsramme: Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, som skønnes at være 1-2 uger efter infusion
ADAMTS13-niveau, oxidation og aktivitet vil blive målt før, dagligt under NAC-infusionen, i de 3 efterfølgende dage og ved hospitalsudskrivning, forventes at være 1-2 uger efter infusion. Ændringer over tid vil blive rapporteret.
Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, som skønnes at være 1-2 uger efter infusion
Laboratoriemålinger af røde blodlegemer (RBC) hæmolyse og oxidation
Tidsramme: Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, som skønnes at være 1-2 uger efter infusion
Laboratoriemarkører for RBC-hæmolyse og oxidation vil blive målt før, dagligt under NAC-infusionen, i 3 efterfølgende dage og ved hospitalsudskrivning, forventet at være 1-2 uger efter infusion. Ændringer i værdier over tid vil blive rapporteret.
Dagligt i 7 dage og ved hospitalsudskrivning, som skønnes at være 1-2 uger efter infusion
Sikkerhed ved NAC-infusion
Tidsramme: I løbet af studietiden
Bivirkninger vil blive indsamlet dagligt under indlæggelsen, 2 uger og 8 uger efter infusion.
I løbet af studietiden

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bloodworks

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
University of Washington

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. marts 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. september 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • N-Acetylcysteine in TTP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger