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Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei thrombotischer Thrombozytopenie Purpura (NACinTTP)

18. September 2017 aktualisiert von: Bloodworks

Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei Verdacht auf thrombotische Thrombozytopenie Purpura

In dieser Studie wollen die Forscher feststellen, ob intravenös verabreichtes N-Acetylcystein (NAC) die Komplikationen bei Patienten mit thrombotischer Thrombozytopenie purpura (TTP) verringert, die eine Behandlung mit therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) erhalten. Die Forscher wollen durch antioxidative Aktivität feststellen, ob NAC eine zusätzliche Wirksamkeit bei TTP haben wird, indem es die Spaltung des VWF der Patienten durch ADAMTS13 verbessert und die Ausbreitung von Blutplättchen/VWF-Stränge verhindert. Dies zeigt sich in einer schnelleren Verbesserung der Blutplättchenzahl des Patienten, einer Verringerung der Anzahl der Tage, die TPE erfordern, und einer Verringerung mikrovaskulärer thrombotischer Komplikationen. Die Prüfärzte werden zusätzlich: 1) die Sicherheit von NAC bewerten, indem sie Probanden auf unerwünschte Ereignisse und signifikante unerwünschte Ereignisse untersuchen. 2) die Auswirkungen auf TTP bestimmen, indem sie klinische und Forschungslaborwerte messen. 3) Arzneimittelwirkungen bestimmen, indem sie klinische und Forschungslaborwerte messen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene hämostatische Erkrankung mit lebensbedrohlichen Folgen als Folge einer mikrovaskulären Thrombose. Während der Einsatz von therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) das Überleben stark verbessert hat, treten bei vielen Patienten Endorganschäden, Therapieresistenz und Rückfälle auf. Ultra-Large-von-Willebrand-Faktor-Multimere (ULVWF) sind pathogen bei TTP. Die Forscher fanden heraus, dass N-Acetylcystein (NAC) ULVWF in vitro und in vivo bei ADAMTS13-defizienten Mäusen spaltet, die ein erhöhtes TTP-Risiko haben. NAC wird vom Menschen in intravenösen Dosen zur Behandlung einer Paracetamol-Überdosierung gut vertragen. Diese Dosierung korreliert mit derjenigen, die in den oben erwähnten Mäusestudien eine Wirkung hervorruft, und ist somit eine attraktive Behandlung für Patienten mit TTP. Durch die Spaltung von VWF und die Verhinderung der Ausbreitung von Blutplättchen-/VWF-Strängen nehmen die Forscher an, dass die NAC-Behandlung Komplikationen bei Patienten mit TTP verringern wird, die eine Behandlung mit TPE erhalten. Dies äußert sich in einer schnelleren Verbesserung der Blutplättchenzahl, einer Verringerung der Anzahl der Tage, die einen Plasmaaustausch erfordern, und einer Verringerung mikrovaskulärer thrombotischer Komplikationen. Zur Vorbereitung einer größeren Studie schlagen die Forscher eine Pilotstudie an 3 Patienten mit Verdacht auf TTP am Medical Center der University of Washington (UW) vor. Die Studie wird vor Beginn der Studie vom UW IRB genehmigt. Patienten, die der Studie zustimmen, erhalten beginnend nach dem ersten TPE tägliche NAC-Infusionen in Dosen, die für eine Paracetamol-Überdosis verwendet werden. Blutproben werden für Laboruntersuchungen entnommen, um den optimalen Zeitpunkt für die Probenentnahme in der größeren multizentrischen Studie zu bestimmen und die Datenerfassungsformulare zu testen. Die Ermittler werden auch die Sicherheit und Patientenverträglichkeit bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >= 18 Jahre
  2. Diagnose einer vermuteten TTP (Labornachweis einer Hämolyse, Thrombozytenzahl
  3. Pläne für oder gerade begonnenen therapeutischen Plasmaaustausch (TPE) und vor dem 3. TPE
  4. Normale Baseline-Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT)
  5. Voraussichtlich TPE für > 5 Tage

Ausschlusskriterien:

  1. Asthma
  2. Lebenserwartung < 1 Woche
  3. Abnormale Leberfunktionstests (ALT, direktes Bilirubin > dreifache obere Normalgrenze)
  4. Bekannte zugrunde liegende Blutungsstörung
  5. Schwangerschaft oder Stillzeit
  6. Bekannte Allergie gegen NAC
  7. Phosphodiesterase-Typ-5-Hemmer, Nitroglycerin oder Carbamazepin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: N-Acetylcystein
IV-Verabreichung von N-Acetadocystein (Acetadote) mit 150 mg/kg Ladebolus über 60 Minuten, gefolgt von 150 mg/kg über 17 Stunden, wenn die Ladedosis gut vertragen wurde.
Arzneimittel: N-Acetylcystein
IV-Verabreichung von N-Acetylcystein mit 150 mg/kg über 60 min zuerst, dann bei guter Verträglichkeit 150 mb/kg über 17 Stunden
Andere Namen:
  • Acetadot

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion.
Die Blutplättchenzahl wird vor, täglich während der 4 Tage der NAC-Infusion, den darauffolgenden 3 Tagen und am Tag der Krankenhausentlassung gemessen, was auf 1–2 Wochen nach der Infusion geschätzt wird. Änderungen der Thrombozytenzahl im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Labormessungen der VWF-Aktivität
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
VWF-Spiegel, Oxidation und Aktivität werden vor jedem Tag der NAC-Infusion, den folgenden 3 Tagen und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen. Änderungen der Werte im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Labormessungen der ADAMTS13-Aktivität
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
ADAMTS13-Spiegel, -Oxidation und -Aktivität werden vor, täglich während der NAC-Infusion, für die 3 nachfolgenden Tage und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen. Änderungen im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Labormessungen der Hämolyse und Oxidation roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Labormarker der Erythrozyten-Hämolyse und -Oxidation werden vor, täglich während der NAC-Infusion für 3 nachfolgende Tage und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen. Änderungen der Werte im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Sicherheit der NAC-Infusion
Zeitfenster: Über die Studienzeit
Nebenwirkungen werden täglich während des Krankenhausaufenthalts, 2 Wochen und 8 Wochen nach der Infusion erfasst.
Über die Studienzeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Bloodworks

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
University of Washington

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. März 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. September 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • N-Acetylcysteine in TTP

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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