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Uno studio pilota sulla N-acetilcisteina nella porpora trombotica da trombocitopenia (NACinTTP)

18 settembre 2017 aggiornato da: Bloodworks

Uno studio pilota sulla N-acetilcisteina nella sospetta porpora trombotica da trombocitopenia

In questo studio, i ricercatori vogliono determinare se la N-acetilcisteina (NAC), somministrata per via endovenosa, ridurrà le complicanze nei pazienti con porpora trombotica da trombocitopenia (TTP) che stanno ricevendo un trattamento con plasmaferesi terapeutica (TPE). I ricercatori vogliono determinare, attraverso l'attività antiossidante, se la NAC avrà un'efficacia aggiuntiva nella TTP migliorando la scissione del VWF dei pazienti da parte di ADAMTS13 e prevenendo la propagazione delle stringhe piastriniche/VWF. Ciò si manifesterà con un più rapido miglioramento della conta piastrinica del paziente, diminuzione del numero di giorni che richiedono TPE e diminuzione delle complicanze trombotiche microvascolari. Gli investigatori inoltre: 1) Valuteranno la sicurezza del NAC valutando i soggetti per eventi avversi e eventi avversi significativi 2) Determinano gli effetti sul TTP misurando i valori clinici e di laboratorio di ricerca 3) Determinano gli effetti del farmaco misurando i valori clinici e di laboratorio di ricerca.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La porpora trombotica trombocitopenica (TTP) è una rara malattia emostatica con conseguenze potenzialmente letali secondarie alla trombosi microvascolare. Sebbene l'uso della plasmaferesi terapeutica (TPE) abbia notevolmente migliorato la sopravvivenza, in molti pazienti si verificano danni agli organi terminali, resistenza alla terapia e recidive. I multimeri del fattore di von Willebrand ultra-grandi (ULVWF) sono patogeni nella TTP. I ricercatori hanno scoperto che la N-acetilcisteina (NAC) scinde l'ULVWF in vitro e in vivo nei topi carenti di ADAMTS13 che sono a maggior rischio di TTP. NAC è ben tollerato nell'uomo a dosi endovenose utilizzate per il trattamento del sovradosaggio da paracetamolo. Questo dosaggio è correlato a quello che produce un effetto negli studi murini sopra indicati, e quindi è un trattamento interessante per i pazienti con TTP. Scindendo il VWF e prevenendo la propagazione delle stringhe piastriniche/VWF, i ricercatori ipotizzano che il trattamento con NAC ridurrà le complicanze nei pazienti con TTP che ricevono un trattamento con TPE. Ciò si manifesterà con un più rapido miglioramento della conta piastrinica, diminuzione del numero di giorni che richiedono uno scambio plasmatico e diminuzione delle complicanze trombotiche microvascolari. Per prepararsi a uno studio più ampio, i ricercatori propongono uno studio pilota su 3 pazienti con sospetta TTP presso il Medical Center dell'Università di Washington (UW). Lo studio sarà approvato dall'UW IRB prima dell'inizio dello studio. I pazienti che acconsentono allo studio riceveranno infusioni giornaliere di NAC a partire dal primo TPE, nelle dosi utilizzate per il sovradosaggio da paracetamolo. Saranno raccolti campioni di sangue per le analisi di laboratorio per determinare i tempi ottimali per la raccolta dei campioni nella più ampia sperimentazione multicentrica e per pilotare i moduli di raccolta dei dati. Gli investigatori valuteranno anche la sicurezza e la tollerabilità del paziente.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >= 18 anni
  2. Diagnosi di sospetta TTP (prove di laboratorio di emolisi, conta piastrinica
  3. Piani per o appena iniziato scambio plasmatico terapeutico (TPE) e prima del 3o TPE
  4. Tempo di protrombina (PT) al basale normale e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT)
  5. TPE previsto per > 5 giorni

Criteri di esclusione:

  1. Asma
  2. Aspettativa di vita < 1 settimana
  3. Test di funzionalità epatica anormali (ALT, bilirubina diretta > tre volte il limite normale superiore)
  4. Disturbo emorragico sottostante noto
  5. Gravidanza o allattamento
  6. Allergia nota al NAC
  7. Uso corrente di inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5, nitroglicerina o carbamazepina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: N-acetilcisteina
Somministrazione endovenosa di N-acetilcisteina (acetadoto) a 150 mg/Kg in bolo di carico per 60 minuti, seguita da 150 mg/Kg per 17 ore se la dose di carico è stata ben tollerata.
Droga: N-acetilcisteina
Prima somministrazione endovenosa di N-acetilcisteina a 150 mg/kg per 60 minuti, quindi, se ben tollerata, 150 mg/kg per 17 ore
Altri nomi:
  • Acetadoto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione.
La conta piastrinica verrà misurata prima, giornalmente durante i 4 giorni di infusione di NAC, i successivi 3 giorni e il giorno della dimissione ospedaliera che si stima sia 1-2 settimane dopo l'infusione. Verranno riportate le variazioni della conta piastrinica nel tempo.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di laboratorio dell'attività del VWF
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, che si stima avvenga 1-2 settimane dopo l'infusione
I livelli di VWF, l'ossidazione e l'attività saranno misurati prima, ogni giorno dell'infusione di NAC, i successivi 3 giorni e alla dimissione dall'ospedale, che dovrebbe essere 1-2 settimane dopo l'infusione. Verranno segnalate le variazioni dei valori nel tempo.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione ospedaliera, che si stima avvenga 1-2 settimane dopo l'infusione
Misure di laboratorio dell'attività di ADAMTS13
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
Il livello, l'ossidazione e l'attività di ADAMTS13 saranno misurati prima, giornalmente durante l'infusione di NAC, per i 3 giorni successivi e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione. Le modifiche nel tempo saranno segnalate.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
Misure di laboratorio dell'emolisi e dell'ossidazione dei globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
I marcatori di laboratorio dell'emolisi e dell'ossidazione dei globuli rossi saranno misurati prima, giornalmente durante l'infusione di NAC, per 3 giorni successivi e alla dimissione ospedaliera, prevista 1-2 settimane dopo l'infusione. Verranno segnalate le variazioni dei valori nel tempo.
Quotidianamente per 7 giorni e alla dimissione dall'ospedale, stimata a 1-2 settimane dopo l'infusione
Sicurezza dell'infusione di NAC
Lasso di tempo: Durante il periodo di studio
Gli eventi avversi saranno raccolti giornalmente durante il ricovero, a 2 settimane e 8 settimane dopo l'infusione.
Durante il periodo di studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bloodworks

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of Washington

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 marzo 2013

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 marzo 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • N-Acetylcysteine in TTP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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