Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe N-acetylocysteiny w zakrzepowej plamicy małopłytkowej (NACinTTP)

18 września 2017 zaktualizowane przez: Bloodworks

Badanie pilotażowe N-acetylocysteiny w przypadku podejrzenia zakrzepowej plamicy małopłytkowej

W tym badaniu badacze chcą ustalić, czy podawana dożylnie N-acetylocysteina (NAC) zmniejszy powikłania u pacjentów z zakrzepową plamicą małopłytkową (TTP), którzy otrzymują leczenie z terapeutyczną wymianą osocza (TPE). Badacze chcą ustalić, poprzez aktywność przeciwutleniającą, czy NAC będzie miał dodatkową skuteczność w TTP poprzez poprawę rozszczepiania VWF pacjentów przez ADAMTS13 i zapobieganie namnażaniu się łańcuchów płytek krwi/VWF. Przejawi się to szybszą poprawą liczby płytek krwi u pacjenta, zmniejszeniem liczby dni wymagających TPE oraz zmniejszeniem powikłań zakrzepowych mikronaczyniowych. Badacze dodatkowo: 1) Ocenią bezpieczeństwo NAC, oceniając pacjentów pod kątem zdarzeń niepożądanych i znaczących zdarzeń niepożądanych 2) Określą wpływ na TTP, mierząc wartości kliniczne i laboratoryjne 3) Określą działanie leku, mierząc wartości kliniczne i laboratoryjne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) jest rzadkim zaburzeniem hemostazy z zagrażającymi życiu konsekwencjami wtórnymi do zakrzepicy mikrokrążenia. Chociaż zastosowanie terapeutycznej wymiany osocza (TPE) znacznie poprawiło przeżywalność, u wielu pacjentów dochodzi do uszkodzeń narządów końcowych, oporności na terapię i nawrotów choroby. Ultra-duże multimery czynnika von Willebranda (ULVWF) są patogenne w TTP. Badacze odkryli, że N-acetylocysteina (NAC) rozszczepia ULVWF in vitro i in vivo u myszy z niedoborem ADAMTS13, u których występuje zwiększone ryzyko TTP. NAC jest dobrze tolerowany przez ludzi w dawkach dożylnych stosowanych w leczeniu przedawkowania acetaminofenu. To dawkowanie koreluje z tym, które daje efekt w badaniach na myszach opisanych powyżej, a zatem jest atrakcyjnym sposobem leczenia pacjentów z TTP. Poprzez rozszczepienie VWF i zapobieganie namnażaniu się łańcuchów płytek krwi/VWF, badacze wysuwają hipotezę, że leczenie NAC zmniejszy powikłania u pacjentów z TTP leczonych TPE. Przejawi się to szybszą poprawą liczby płytek krwi, zmniejszeniem liczby dni wymagających wymiany osocza oraz zmniejszeniem powikłań zakrzepowych mikronaczyniowych. Aby przygotować się do większego badania, badacze proponują badanie pilotażowe z udziałem 3 pacjentów z podejrzeniem TTP w Centrum Medycznym Uniwersytetu Waszyngtońskiego (UW). Badanie zostanie zatwierdzone przez IRB UW przed rozpoczęciem badania. Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na badanie, będą otrzymywali codzienne wlewy NAC począwszy od pierwszego TPE, w dawkach stosowanych przy przedawkowaniu acetaminofenu. Zostaną pobrane próbki krwi do badań laboratoryjnych w celu ustalenia optymalnego czasu pobrania próbek w większym badaniu wieloośrodkowym oraz w celu pilotażu formularzy zbierania danych. Badacze ocenią również bezpieczeństwo i tolerancję przez pacjentów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek >= 18 lat
  2. Rozpoznanie podejrzenia TTP (laboratoryjne dowody hemolizy, liczba płytek krwi
  3. Planuje lub właśnie rozpoczął terapeutyczną wymianę osocza (TPE) i przed 3. TPE
  4. Normalny wyjściowy czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT)
  5. Przewidywana TPE przez > 5 dni

Kryteria wyłączenia:

  1. Astma
  2. Oczekiwana długość życia < 1 tydzień
  3. Nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby (AlAT, bilirubina bezpośrednia > trzykrotność górnej granicy normy)
  4. Znana podstawowa skaza krwotoczna
  5. Ciąża lub karmienie piersią
  6. Znana alergia na NAC
  7. Obecne stosowanie inhibitorów fosfodiesterazy typu 5, nitrogliceryny lub karbamazepiny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: N-acetylocysteina
Dożylne podanie N-acetylocysteiny (Acetadot) w dawce 150 mg/kg w bolusie nasycającym przez 60 minut, a następnie 150 mg/kg w ciągu 17 godzin, jeśli dawka nasycająca była dobrze tolerowana.
Lek: N-acetylocysteina
Najpierw dożylne podanie N-acetylocysteiny w dawce 150 mg/kg przez 60 min, a następnie, jeśli jest dobrze tolerowane, 150 mb/kg przez 17 godzin
Inne nazwy:
  • Acetadot

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, spodziewany 1-2 tygodnie po infuzji.
Liczba płytek krwi będzie mierzona przed, codziennie przez 4 dni infuzji NAC, kolejne 3 dni oraz w dniu wypisu ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji. Zostaną zgłoszone zmiany liczby płytek krwi w czasie.
Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, spodziewany 1-2 tygodnie po infuzji.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Laboratoryjne pomiary aktywności VWF
Ramy czasowe: Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji
Poziomy VWF, utlenianie i aktywność będą mierzone przed, każdego dnia infuzji NAC, kolejnych 3 dni i przy wypisie ze szpitala, spodziewanego 1-2 tygodnie po infuzji. Zostaną zgłoszone zmiany wartości w czasie.
Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji
Laboratoryjne pomiary aktywności ADAMTS13
Ramy czasowe: Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji
Poziom ADAMTS13, utlenianie i aktywność będą mierzone przed, codziennie podczas infuzji NAC, przez 3 kolejne dni i przy wypisie ze szpitala, spodziewanym 1-2 tygodnie po infuzji. Zmiany w czasie będą zgłaszane.
Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji
Laboratoryjne pomiary hemolizy i utleniania krwinek czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji
Laboratoryjne markery hemolizy i oksydacji krwinek czerwonych będą mierzone przed, codziennie podczas wlewu NAC, przez 3 kolejne dni oraz przy wypisie ze szpitala, spodziewany 1-2 tygodnie po wlewie. Zostaną zgłoszone zmiany wartości w czasie.
Codziennie przez 7 dni i przy wypisie ze szpitala, który szacuje się na 1-2 tygodnie po infuzji
Bezpieczeństwo infuzji NAC
Ramy czasowe: W okresie studiów
Zdarzenia niepożądane będą zbierane codziennie podczas hospitalizacji, po 2 tygodniach i 8 tygodniach po infuzji.
W okresie studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bloodworks

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
University of Washington

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 września 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • N-Acetylcysteine in TTP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami