Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie účinků acetyl-L-karnitinu na kardiovaskulární výsledky u Friedreichovy ataxie

11. dubna 2016 aktualizováno: Theresa Zesiewicz, University of South Florida
Účelem této studie je zjistit, jak léčba acetyl-L-karnitinem (ALCAR) ovlivní srdce pacientů s Friedreichovou ataxií a jak může ovlivnit další příznaky Friedreichovy ataxie, jako jsou potíže s rovnováhou, chůzí nebo horními končetinami. funkce paže.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je otevřenou pilotní studií ALCAR u subjektů s FA. V této studii bude 20 pacientů s FA dostávat ALCAR každý den po dobu 24 měsíců. Na konci studie budou subjekty hodnoceny na změny v kardiovaskulárních výsledcích a symptomech FA. Pro stanovení účinků LC na změny v kardiomyopatii bude vypočtena echokardiografie s rychlostí deformace. Tato technika byla ověřena v klinických studiích a použita v dalších studiích pacientů s FA pro srovnání regionální deformace a tloušťky stěny myokardu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Theresa Zesiewicz, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ambulantní pacienti s Friedreichovou ataxií diagnostikovanou specialistou na poruchy hybnosti a potvrzenou genetickým vyšetřením (pacienta nebo prvního stupně příbuzného pacienta). Subjekt může být ambulantní.
  2. Věk od 18 let do 80 let.
  3. Stabilní zdravotní stav po dobu 3 měsíců před screeningem.
  4. Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce a musí předložit negativní těhotenský test při vstupu do studie.
  5. Pokud pacienti užívají léky na srdce, jako jsou beta-blokátory nebo ace inhibitory, musí mít stabilní dávku po dobu 6 měsíců před vstupem do studie a po dobu trvání studie.
  6. Pacienti s Friedreichovou ataxií se systolickou nebo diastolickou dysfunkcí na echokardiogramu a ejekční frakci mezi 35 % - 65 % při screeningu.
  7. Subjekty s ejekčními frakcemi < 50 % musí být stabilní a na optimální terapii srdečního selhání po dobu alespoň 2 týdnů před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakékoli nestabilní onemocnění nebo doprovodný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího vylučuje účast v této studii. To zahrnuje další poruchy, které mohou ovlivnit chůzi nebo rovnováhu (mrtvice, artritida atd.).
  2. Těhotenství nebo kojení.
  3. Souběžná účast v jiné klinické studii, kde se používá hodnocený přípravek. Subjekty, které jsou v současné době zapsány do studie Friedreich's Ataxia Clinical Outcome Measures Study na kterémkoli místě, se také budou moci zapsat do této studie.
  4. Jakékoli použití hodnoceného přípravku během posledních 30 dnů.
  5. Demence nebo jiné psychiatrické onemocnění, které pacientovi brání udělit informovaný souhlas (skóre Mini Mental Status Exam nižší než 25).
  6. Právní nezpůsobilost nebo omezená způsobilost k právním úkonům.
  7. Historie mrtvice.
  8. Subjekty s anamnézou onemocnění štítné žlázy (hypotyreóza). Klinická laboratorní hodnocení hladin hormonu stimulujícího štítnou žlázu odebraná 3 měsíce před studií nebo při screeningu budou použita k potvrzení nepřítomnosti současných problémů se štítnou žlázou.
  9. Subjekty s anamnézou záchvatů.
  10. Subjekty užívající warfarin nebo acenokumarol.
  11. Přítomnost těžkého onemocnění ledvin (odhadovaná clearance kreatininu 2x vyšší než je normální) (jak dokládají laboratoře hlášené během posledních 6 měsíců).
  12. Klinicky významně abnormální počet bílých krvinek, hemoglobinu nebo krevních destiček (jak dokládají laboratoře hlášené během posledních 6 měsíců).

  13. Subjekty s krevním obrazem vykazujícím nedostatek karnitinu (

    -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Acetyl-L-karnitin
Otevřené podávání acetyl-L-karnitinu, až 2 g/den po dobu 24 měsíců.
Lék: Acetyl-L-karnitin
Acetyl-L-karnitin, 2 g/den, až 24 měsíců.
Ostatní jména:
  • ALCAR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Pozorovat změny ve funkci srdce u pacientů s Friedreichovou ataxií mezi koncovým bodem studie a výchozím bodem.
Časové okno: Každých 12 měsíců, maximálně 24 měsíců
Každých 12 měsíců, maximálně 24 měsíců
Posoudit změny symptomů a závažnosti Friedreichovy ataxie (měřeno klinickými hodnotícími stupnicemi) ve srovnání s výchozí hodnotou.
Časové okno: Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Každých 6 měsíců až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změny v celkovém dojmu pacienta o zlepšení
Časové okno: Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Změny v čase 25 stop chůze
Časové okno: Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Změny frekvence a závažnosti nežádoucích účinků
Časové okno: Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Změny v kvalitě života pacientů (SF-36)
Časové okno: Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Změny v klinickém globálním dojmu zlepšení
Časové okno: Každých 6 měsíců až 24 měsíců
Každých 6 měsíců až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of South Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. srpna 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. dubna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALCAR-8499

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení