Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie wpływu acetylo-L-karnityny na wyniki sercowo-naczyniowe w ataksji Friedreicha

11 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: Theresa Zesiewicz, University of South Florida
Celem tego badania jest poznanie, w jaki sposób leczenie acetylo-L-karnityną (ALCAR) wpłynie na serce pacjentów z ataksją Friedreicha, a także jak może wpłynąć na inne objawy ataksji Friedreicha, takie jak trudności z utrzymaniem równowagi, chodzeniem lub funkcja ramienia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To badanie jest otwartym, pilotażowym badaniem ALCAR u osób z FA. W tym badaniu 20 pacjentów z FA będzie otrzymywać ALCAR codziennie przez 24 miesiące. W punkcie końcowym badania uczestnicy zostaną poddani ocenie pod kątem zmian w wynikach sercowo-naczyniowych i objawów FA. Aby określić wpływ LC na zmiany w kardiomiopatii, obliczona zostanie echokardiografia z częstością odkształceń. Technika ta została potwierdzona w badaniach klinicznych i stosowana w innych badaniach pacjentów z FA w celu porównania regionalnej deformacji i grubości ściany mięśnia sercowego.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Theresa Zesiewicz, M.D.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci ambulatoryjni z Ataksją Friedreicha rozpoznaną przez specjalistę zaburzeń ruchu i potwierdzoną badaniami genetycznymi (pacjenta lub krewnego pierwszego stopnia pacjenta). Obiekt może nie poruszać się.
  2. Wiek od 18 lat do 80 lat.
  3. Stabilny stan zdrowia przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji i przed przystąpieniem do badania przedstawić negatywny wynik testu ciążowego.
  5. W przypadku przyjmowania leków nasercowych, takich jak beta-adrenolityki lub inhibitory ACE, pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę przez 6 miesięcy przed włączeniem do badania i przez cały czas trwania badania.
  6. Pacjenci z ataksją Friedreicha z dysfunkcją skurczową lub rozkurczową w badaniu echokardiograficznym mają frakcję wyrzutową między 35% a 65% podczas badania przesiewowego.
  7. Pacjenci z frakcją wyrzutową < 50% muszą być stabilni i stosować optymalną terapię niewydolności serca przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek niestabilna choroba lub współistniejący stan chorobowy, który w opinii badacza wyklucza udział w tym badaniu. Obejmuje to inne zaburzenia, które mogą wpływać na chód lub równowagę (udar, zapalenie stawów itp.).
  2. Ciąża lub laktacja.
  3. Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym, w którym wykorzystuje się badany produkt. Pacjenci, którzy są obecnie zapisani do badania Friedreich's Ataxia Clinical Outcome Measures Study w dowolnym ośrodku, również będą mogli wziąć udział w tym badaniu.
  4. Każde użycie badanego produktu w ciągu ostatnich 30 dni.
  5. Demencja lub inna choroba psychiczna, która uniemożliwia pacjentowi wyrażenie świadomej zgody (wynik w Mini Mental Status Exam poniżej 25).
  6. Niezdolność do czynności prawnych lub ograniczona zdolność do czynności prawnych.
  7. Historia udaru.
  8. Pacjenci z chorobą tarczycy w wywiadzie (niedoczynność tarczycy). Kliniczne laboratoryjne oceny poziomu hormonu tyreotropowego wykonane 3 miesiące przed badaniem lub podczas badania przesiewowego zostaną wykorzystane do potwierdzenia braku aktualnych problemów z tarczycą.
  9. Pacjenci z historią napadów padaczkowych.
  10. Osoby przyjmujące warfarynę lub acenokumarol.
  11. Obecność ciężkiej choroby nerek (szacowany klirens kreatyniny 2x razy normalny) (jak wykazano w laboratoriach zgłoszonych w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
  12. Klinicznie znacząco nieprawidłowa liczba białych krwinek, hemoglobiny lub płytek krwi (o czym świadczą wyniki badań laboratoryjnych w ciągu ostatnich 6 miesięcy).

  13. Osoby z badaniami krwi wykazującymi niedobór karnityny (

    -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Acetylo-L-karnityna
Otwarte podawanie acetylo-L-karnityny, do 2 g dziennie przez 24 miesiące.
Lek: Acetylo-L-karnityna
Acetylo-L-karnityna, 2 g/dzień, do 24 miesięcy.
Inne nazwy:
  • ALCAR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Obserwacja zmian w funkcjonowaniu serca u pacjentów z ataksją Friedreicha między punktem końcowym badania a wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Co 12 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 12 miesięcy, do 24 miesięcy
Ocena zmian w objawach i nasileniu ataksji Friedreicha (mierzonej za pomocą skal oceny klinicznej) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w ogólnym wrażeniu pacjenta na poprawę
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Zmiany w czasie 25-metrowy marsz
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Zmiany częstości i ciężkości działań niepożądanych
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Zmiany w jakości życia pacjentów (SF-36)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Zmiany w ogólnym wrażeniu klinicznym poprawy
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy
Co 6 miesięcy, do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of South Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 kwietnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALCAR-8499

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami