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Eine offene Studie über die Auswirkungen von Acetyl-L-Carnitin auf kardiovaskuläre Ergebnisse bei Friedreich-Ataxie

11. April 2016 aktualisiert von: Theresa Zesiewicz, University of South Florida
Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, wie sich die Behandlung mit Acetyl-L-Carnitin (ALCAR) auf das Herz von Patienten mit Friedreich-Ataxie auswirkt und wie sie andere Symptome der Friedreich-Ataxie wie Gleichgewichts-, Geh- oder Oberkörperprobleme beeinflussen kann Armfunktion.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Unbekannt

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine Open-Label-Pilotstudie zu ALCAR bei Patienten mit FA. In dieser Studie erhalten 20 Patienten mit FA 24 Monate lang täglich ALCAR. Am Studienende werden die Probanden auf Veränderungen der kardiovaskulären Ergebnisse und FA-Symptome untersucht. Um die Auswirkungen von LC auf Veränderungen der Kardiomyopathie zu bestimmen, wird eine Echokardiographie mit Belastungsrate berechnet. Diese Technik wurde in klinischen Studien validiert und in anderen Studien mit FA-Patienten zum Vergleich der regionalen Verformung und der Myokardwanddicke verwendet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Theresa Zesiewicz, M.D.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Ambulante Patienten mit Friedreich-Ataxie, die von einem Spezialisten für Bewegungsstörungen diagnostiziert und durch Gentests (des Patienten oder eines Verwandten ersten Grades des Patienten) bestätigt wurden. Das Subjekt kann nicht gehfähig sein.
  2. Alter 18 Jahre bis 80 Jahre.
  3. Stabiler Gesundheitszustand für 3 Monate vor dem Screening.
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden und bei Eintritt in die Studie einen negativen Schwangerschaftstest vorlegen.
  5. Patienten, die Herzmedikamente wie Betablocker oder Ace-Hemmer einnehmen, müssen 6 Monate vor Studienbeginn und für die Dauer der Studie eine stabile Dosis einnehmen.
  6. Friedreich-Ataxie-Patienten mit systolischer oder diastolischer Dysfunktion weisen im Echokardiogramm eine Ejektionsfraktion zwischen 35 % und 65 % beim Screening auf.
  7. Probanden mit Ejektionsfraktionen < 50 % müssen stabil sein und mindestens 2 Wochen vor dem Screening eine optimale Herzinsuffizienztherapie erhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede instabile Krankheit oder Begleiterkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an dieser Studie ausschließt. Dazu gehören andere Störungen, die den Gang oder das Gleichgewicht beeinträchtigen können (Schlaganfall, Arthritis usw.).
  2. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  3. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, bei der ein Prüfpräparat verwendet wird. Probanden, die derzeit in die Friedreich-Ataxie-Studie zu klinischen Ergebnismessungen an einem beliebigen Standort eingeschrieben sind, dürfen sich ebenfalls in diese Studie einschreiben.
  4. Jede Verwendung des Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage.
  5. Demenz oder eine andere psychiatrische Erkrankung, die den Patienten daran hindert, seine Einverständniserklärung abzugeben (Mini-Mental-Status-Prüfungsergebnis unter 25).
  6. Geschäftsunfähigkeit oder beschränkte Geschäftsfähigkeit.
  7. Geschichte des Schlaganfalls.
  8. Patienten mit einer Schilddrüsenerkrankung (Hypothyreose) in der Vorgeschichte. Klinische Laboruntersuchungen der Schilddrüsen-stimulierenden Hormonspiegel, die 3 Monate vor der Studie oder beim Screening durchgeführt wurden, werden verwendet, um das Fehlen aktueller Schilddrüsenprobleme zu bestätigen.
  9. Themen mit einer Vorgeschichte von Anfällen.
  10. Probanden, die Warfarin oder Acenocoumarol einnehmen.
  11. Vorliegen einer schweren Nierenerkrankung (geschätzte Kreatinin-Clearance 2x mal normal) (wie durch Laborberichte der letzten 6 Monate belegt).
  12. Klinisch signifikant abnormale Anzahl weißer Blutkörperchen, Hämoglobin oder Blutplättchen (wie durch Laborberichte der letzten 6 Monate belegt).

  13. Patienten mit Blutuntersuchungen, die einen Carnitinmangel zeigen (

    -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Acetyl-L-Carnitin
Open-Label-Verabreichung von Acetyl-L-Carnitin, bis zu 2 g/Tag für 24 Monate.
Arzneimittel: Acetyl-L-Carnitin
Acetyl-L-Carnitin, 2 g/Tag, bis zu 24 Monate.
Andere Namen:
  • ALCAR

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beobachtung der Veränderungen der Herzfunktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie zwischen Studienendpunkt und Ausgangswert.
Zeitfenster: Alle 12 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 12 Monate, bis zu 24 Monate
Bewertung der Veränderungen der Symptome und des Schweregrades der Friedreich-Ataxie (gemessen anhand klinischer Bewertungsskalen) im Vergleich zum Ausgangswert.
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen des allgemeinen Eindrucks der Verbesserung durch den Patienten
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Änderungen in der Zeit 25-Fuß-Gehweg
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Änderungen in der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Veränderungen der Lebensqualität der Patienten (SF-36)
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Veränderungen des klinischen Gesamteindrucks der Besserung
Zeitfenster: Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate
Alle 6 Monate, bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of South Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2013

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. August 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. April 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. April 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALCAR-8499

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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