Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af virkningerne af acetyl-L-carnitin på kardiovaskulære resultater i Friedreichs ataksi

11. april 2016 opdateret af: Theresa Zesiewicz, University of South Florida
Formålet med denne undersøgelse er at lære, hvordan behandling med acetyl-L-carnitin (ALCAR) vil påvirke hjerterne hos patienter med Friedreichs ataksi, samt hvordan det kan påvirke andre symptomer på Friedreichs ataksi såsom problemer med balance, gang eller øvre arm funktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en åben-label pilotundersøgelse af ALCAR i emner med FA. I denne undersøgelse vil 20 patienter med FA modtage ALCAR hver dag i 24 måneder. Ved undersøgelsens endepunkt vil forsøgspersoner blive vurderet for ændringer i kardiovaskulære udfald og FA-symptomer. For at bestemme virkningerne af LC på ændringer i kardiomyopati vil der blive beregnet ekkokardiografi med belastningshastighed. Denne teknik er blevet valideret i kliniske undersøgelser og brugt i andre undersøgelser af FA-patienter til sammenligning af regional deformation og myokardial vægtykkelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Theresa Zesiewicz, M.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Ambulante patienter med Friedreichs ataksi diagnosticeret af en bevægelsesforstyrrelsesspecialist og bekræftet ved genetisk testning (af patienten eller i en førstegradsslægtning til patienten). Emnet kan være ikke-ambulerende.
  2. Alder 18 år til 80 år.
  3. Stabil medicinsk tilstand i 3 måneder før screening.
  4. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode og skal give en negativ graviditetstest ved indgangen til undersøgelsen.
  5. Hvis de er på hjertemedicin såsom betablokkere eller ace-hæmmere, skal patienterne have en stabil dosis i 6 måneder før studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
  6. Friedreichs Ataxia-patienter med systolisk eller diastolisk dysfunktion til stede på ekkokardiogram og ejektionsfraktion mellem 35% - 65% ved screening.
  7. Forsøgspersoner med ejektionsfraktioner < 50 % skal være stabile og i optimal hjertesvigtsbehandling i mindst 2 uger før screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver ustabil sygdom eller samtidig medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening udelukker deltagelse i denne undersøgelse. Dette inkluderer andre lidelser, der kan påvirke gang eller balance (slagtilfælde, gigt osv.).
  2. Graviditet eller amning.
  3. Samtidig deltagelse i et andet klinisk studie, hvor der anvendes et forsøgsprodukt. Forsøgspersoner, der i øjeblikket er tilmeldt Friedreich's Ataxia Clinical Outcome Measures Study på et hvilket som helst sted, vil også få lov til at tilmelde sig denne undersøgelse.
  4. Enhver brug af forsøgsproduktet inden for de seneste 30 dage.
  5. Demens eller anden psykiatrisk sygdom, der forhindrer patienten i at give informeret samtykke (Mini Mental Status Exam score mindre end 25).
  6. Retlig inhabilitet eller begrænset retsevne.
  7. Historie om slagtilfælde.
  8. Personer med en historie med skjoldbruskkirtelsygdom (hypothyroidisme). Kliniske laboratorieevalueringer af thyreoideastimulerende hormonniveauer taget 3 måneder før undersøgelsen eller ved screening vil blive brugt til at bekræfte fravær af aktuelle skjoldbruskkirtelproblemer.
  9. Personer med en historie med anfald.
  10. Personer, der tager warfarin eller acenocoumarol.
  11. Tilstedeværelse af alvorlig nyresygdom (estimeret kreatininclearance 2 gange normal) (som påvist af laboratorier rapporteret inden for de seneste 6 måneder).
  12. Klinisk signifikant abnormt antal hvide blodlegemer, hæmoglobin eller blodplader (som påvist af laboratorier rapporteret inden for de seneste 6 måneder).

  13. Forsøgspersoner med blodprøver, der viser carnitin-mangel (

    -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Acetyl-L-carnitin
Open-label administration af Acetyl-L-Carnitin, op til 2 g/dag i 24 måneder.
Medicin: Acetyl-L-carnitin
Acetyl-L-Carnitin, 2 g/dag, op til 24 måneder.
Andre navne:
  • ALCAR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
At observere ændringerne i hjertefunktion hos patienter med Friedreichs ataksi mellem undersøgelsens endepunkt og baseline.
Tidsramme: Hver 12. måned, op til 24 måneder
Hver 12. måned, op til 24 måneder
At vurdere ændringerne i Friedreichs Ataxia-symptomer og sværhedsgrad (målt ved kliniske vurderingsskalaer) sammenlignet med baseline.
Tidsramme: Hver 6. måned, op til 24 måneder
Hver 6. måned, op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i patientens globale indtryk af forbedring
Tidsramme: Hver 6. måned, op til 24 måneder
Hver 6. måned, op til 24 måneder
Ændringer i tid 25-fods gang
Tidsramme: Hver 6. måned, op til 24 måneder
Hver 6. måned, op til 24 måneder
Ændringer i hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Hver 6. måned, op til 24 måneder
Hver 6. måned, op til 24 måneder
Ændringer i patientens livskvalitet (SF-36)
Tidsramme: Hver 6. måned, op til 24 måneder
Hver 6. måned, op til 24 måneder
Ændringer i det kliniske globale indtryk af forbedring
Tidsramme: Hver 6. måned, op til 24 måneder
Hver 6. måned, op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of South Florida

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2017

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. august 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. april 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALCAR-8499

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger