Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška genové terapie AAV1-CMV-Serca2a u srdečního selhání (AGENT-HF)

28. srpna 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie 2. fáze přenosu genu SERCA2a u pacientů se závažným srdečním selháním

Účelem této studie je určit vliv intrakoronárního přenosu genu SERCA2a na srdeční objemy a funkci pomocí multimodálního srdečního zobrazování.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem genového přenosu SERCA2a je zlepšit systolickou a diastolickou funkci selhávající komory. Studie ukazují, že snížení SERCA2a v selhávající komoře je klíčovým faktorem při potlačení kontrakce a že obnovení hladin SERCA2a může zlepšit funkci a remodelaci levé komory. Cílem studie je prozkoumat účinek adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího kalciovou ATPázu sarkoplazmatického retikula (SERCA2a), řízenou promotorem CMV (AAV1-CMV-SERCA2a), na ventrikulární remodelaci pacientů s těžkým srdečním selháním pomocí multimodálního zobrazování srdce. Toto je monocentrická dvojitě slepá randomizovaná placebem kontrolovaná paralelní studie fáze 2. Do studie bude zařazeno 44 pacientů se symptomatickým srdečním selháním s NYHA IIIb/IV, s ejekční frakcí levé komory 35 % nebo méně, kteří dostávají optimální standardní léčebnou terapii. Primárně bude kontrolována nepřítomnost neutralizačních protilátek proti AAV1. Séronegativní pacienti budou randomizováni tak, aby dostali buď 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a nebo placebo jako jednu intrakoronární infuzi. Primárním cílovým parametrem bude vývoj end-systolického objemu levé komory během následujících 6 měsíců (měřeno pomocí CT skenu s 256 řezy před injekcí a 6 měsíců později). Sekundární cílové parametry budou zahrnovat změny v LVEF, diastolických objemech, VO2max, echokardiografická remodelace, BNP, srdeční hemodynamika a profil biologické bezpečnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • CHU Pitié-Salpétrière

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s těžkým srdečním selháním třídy NYHA III / IV ≥ 3 měsíce
  • Ischemický nebo neischemický původ
  • Ejekční frakce levé komory ≤ 35 %
  • Pacienti musí dostávat optimální (maximální tolerované dávky) medikamentózní léčbu (diuretika, blokátory systému renin-angiotenzin-aldosteron, betablokátory, ±Ivabradin) po dobu alespoň 1 měsíce (s výjimkou titrace dávky diuretika) a musí být stabilní.
  • Žádné dekompenzované městnavé srdeční selhání za poslední měsíc
  • S nebo bez ICD, pokud bylo ICD implantováno před více než 3 měsíci, s biventrikulární stimulací nebo bez ní, pokud bylo RCT implantováno před více než 6 měsíci
  • Všechny ženy ve fertilním věku musí mít před podáním hodnoceného léčivého přípravku negativní těhotenský test z moči
  • Pacient musí dát písemný informovaný souhlas s účastí na této studii

Kritéria vyloučení:

  • <18 nebo >80 let
  • Séropozitivita AAV1 (titr <1:2) za poslední 3 měsíce
  • Fibrilace síní při absenci permanentní komorové stimulace
  • Koronární revaskularizace nebo operace srdce nebo implantace kardiostimulátoru < 3 měsíce
  • Ischemická choroba srdeční bez alespoň jedné koronární tepny s průtokem TIMI-3
  • Restrikční kardiomyopatie, hypertrofická obstrukční kardiomyopatie, perikardiální onemocnění, srdeční amyloidóza
  • Transplantace srdce, již implantované nebo naléhavě nutné implantovat externí ventrikulární asistenční zařízení
  • Infarkt myokardu (STEMI nebo NSTEMI) < 3 měsíce
  • Léčba intravenózními pozitivně inotropními látkami nebo diuretiky v posledních 28 dnech
  • Těhotná nebo kojící pacientka
  • Pacientka v plodném věku bez účinné antikoncepce
  • Těžké selhání ledvin definované clearance kreatininu < 30 ml/min (poslední krevní test provedený méně než 6 měsíců)
  • Selhání jater, chronické onemocnění jater nebo laboratorní testy > 3 x N (AST, ALT, ALP)) (poslední krevní test provedený méně než 6 měsíců)
  • Trombocytopenie (<50 000/mm3
  • Pacient léčený imunosupresivy, má imunodeficienci nebo počet neutrofilů < 1000 mm3
  • Nedávná sepse (< 3 měsíce)
  • Aktivní neoplazie nebo léčená < 5 let
  • Žádné zdravotní pojištění
  • Pacient je zařazen do další randomizované studie
  • Pacient nerozumí postupům protokolu, sponzor má podezření na špatnou shodu s protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: MYDICAR – jednorázová intrakoronární infuze
Genetické / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
Genetický: MYDICAR – jednorázová intrakoronární infuze
AAV1/Serca2a
Ostatní jména:
  • 1x10e13 DRP; jednorázová intrakoronární infuze
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo; jednorázová intrakoronární infuze
Srovnávač placeba
Genetický: Placebo; jednorázová intrakoronární infuze
jednorázová intrakoronární infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
levý ventrikulární end-systolický objem měřený pomocí CT-Scan
Časové okno: v 6 měsících
end-systolický objem levé komory měřený pomocí CT-Scan / změny od výchozí hodnoty do 6 měsíců
v 6 měsících

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
CT-scan ostatní měření: enddiastolický objem levé komory
Časové okno: v 6 a 12 měsících
CT-scan ostatní měření: enddiastolický objem levé komory / změny od výchozí hodnoty do 6 a 12 měsíců
v 6 a 12 měsících
Srdeční objemy a funkce
Časové okno: v 6 a 12 měsících
Srdeční objemy a funkce / změny od výchozí hodnoty do 6 měsíců a 12 měsíců
v 6 a 12 měsících
Srdeční hemodynamické parametry
Časové okno: v 6 měsících
Srdeční hemodynamické parametry; změny od výchozího stavu do 6 měsíců
v 6 měsících
VO2 max
Časové okno: v 6 a 12 měsících
VO2 max; změny od výchozí hodnoty na 6 měsíců a 12 měsíců
v 6 a 12 měsících
Srdeční funkce hodnocená echokardiograficky
Časové okno: v 6 a 12 měsících
Změny od výchozího stavu do 6 a 12 měsíců v: Echokardiografická hodnocení
v 6 a 12 měsících
Kvalita života (skóre Kansas City)
Časové okno: ve 3,6,9,12 měsících
Změny z výchozí hodnoty na 3, 6, 9, 12 měsíců v: Kvalita života
ve 3,6,9,12 měsících
NT-ProBNP
Časové okno: v 6 a 12 měsících
Změny oproti výchozímu stavu na 6 a 12 měsíců u: NT-ProBNP
v 6 a 12 měsících
Čas do kardiovaskulární příhody
Časové okno: v 6 a 12 měsících
Doba do kardiovaskulární příhody (úmrtí ze všech příčin, transplantace srdce, implantace LVAD) - podávání do 12 měsíců
v 6 a 12 měsících
Počet hospitalizovaných pacientů pro zhoršení srdečního selhání
Časové okno: v 6 a 12 měsících
v 6 a 12 měsících
Srdeční objemy hodnocené echokardiografií
Časové okno: v 6 a 12 měsících
Změny od výchozího stavu do 6 a 12 měsíců v: Echokardiografická hodnocení
v 6 a 12 měsících
CT-scan ostatní měření: end-systolický objem levé komory
Časové okno: 12 měsíců
CT-scan ostatní měření: end-systolický objem levé komory / změny od výchozí hodnoty do 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Celladon Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. února 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. října 2013

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • P081252

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení