Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AAV1-CMV-Serca2a GENterapiforsøg ved hjertesvigt (AGENT-HF)

28. august 2017 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fase 2-undersøgelse af SERCA2a-genoverførsel hos patienter med svær hjertesvigt

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effekten af ​​intrakoronar SERCA2a-genoverførsel på hjertevolumener og funktion ved hjælp af multimodal hjertebilleddannelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med genoverførsel af SERCA2a er at forbedre den systoliske og diastoliske funktion af den svigtende ventrikel. Undersøgelser viser, at reduktion af SERCA2a i svigtende ventrikel er en nøglefaktor i depression af kontraktion, og at genoprettelse af SERCA2a-niveauer kan forbedre venstre ventrikelfunktion og ombygning. Formålet med undersøgelsen er at undersøge effekten af ​​en adeno-associeret viral vektor, der udtrykker den sarkoplasmatiske reticulum calcium ATPase (SERCA2a), drevet af CMV-promotoren (AAV1-CMV-SERCA2a), på den ventrikulære remodeling af patienter med svær hjertesvigt ved hjælp af multimodal hjertebilleddannelse. Dette er et fase 2 monocenter dobbeltblindt randomiseret placebokontrolleret, parallelt studie. Undersøgelsen vil inkludere 44 symptomatisk hjertesvigtspatienter med NYHA IIIb/IV, med venstre ventrikulær ejektionsfraktion på 35 % eller mindre, som modtager en optimal standard medicinsk behandling. Fraværet af neutraliserende antistoffer mod AAV1 vil primært blive kontrolleret. Seronegative patienter vil blive randomiseret til at modtage enten 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a eller en placebo som en enkelt intrakoronar infusion. Udvikling i løbet af de næste 6 måneder af det venstre ventrikulære endesystoliske volumen (målt med en 256-slice CT-scanning før injektion og 6 måneder senere) vil være det primære endepunkt. Sekundære endepunkter vil omfatte ændringer i LVEF, diastoliske volumener, VO2max, ekkokardiografisk remodellering, BNP, hjertehæmodynamik og biologisk sikkerhedsprofil.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • CHU Pitié-Salpétrière

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med NYHA klasse III/IV alvorlig hjertesvigt ≥ 3 måneder
  • Iskæmisk eller ikke-iskæmisk oprindelse
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≤35 %
  • Patienter skal have optimal (maksimalt tolererede doser) medicinsk behandling (diuretika, renin-angiotensin-aldosteron-systemblokkere, betablokkere, ±Ivabradin) i mindst 1 måned (med undtagelse af diuretika-dosistitrering) og skal være stabil.
  • Ingen dekompenseret kongestiv hjerteinsufficiens inden for den seneste måned
  • Med eller uden ICD, hvis ICD'en blev implanteret for over 3 måneder siden, med eller uden biventrikulær pacing, hvis RCT'en blev implanteret for over 6 måneder siden
  • Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest før administration af forsøgslægemidlet
  • Patienten skal have givet skriftligt informeret samtykke for at deltage i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • <18 eller >80 år
  • AAV1 seropositivitet (titer <1:2) i de sidste 3 måneder
  • Atrieflimren i fravær af permanent ventrikulær pacing
  • Koronar revaskularisering eller hjerteoperation eller pacemakerimplantation < 3 måneder
  • Iskæmisk hjertesygdom uden mindst en kranspulsåre med et TIMI-3 flow
  • Restriktiv kardiomyopati, hypertrofisk obstruktiv kardiomyopati, perikardiesygdom, hjerteamyloidose
  • Hjertetransplantation, en allerede implanteret eller akut behov for at implantere ekstern ventrikulær hjælpeanordning
  • Myokardieinfarkt (STEMI eller NSTEMI) < 3 måneder
  • Behandling med intravenøse positive inotrope midler eller diuretika inden for de seneste 28 dage
  • Gravid eller ammende patient
  • Kvindelig patient i den fødedygtige alder uden effektiv prævention
  • Alvorligt nyresvigt defineret ved en kreatininclearance på < 30 ml/min (sidste blodprøve udført mindre end 6 måneder)
  • Leversvigt, kronisk leversygdom eller laboratorieprøver > 3 x N (AST, ALT, ALP) (sidste blodprøver udført mindre end 6 måneder)
  • Trombocytopeni (<50.000/mm3
  • Patient behandlet med immunsuppressiva, har en immundefekt eller hvis neutrofiltal < 1000 mm3
  • Seneste sepsis (< 3 måneder)
  • Aktiv neoplasi eller behandlet < 5 år
  • Ingen sygeforsikring
  • Patienten er optaget i en anden randomiseret undersøgelse
  • Patienten forstår ikke protokolprocedurerne sponsor har mistanke om dårlig overholdelse af protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: MYDICAR-enkelt intrakoronar infusion
Genetisk / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
Genetisk: MYDICAR-enkelt intrakoronar infusion
AAV1/Serca2a
Andre navne:
  • 1x10e13 DRP; enkelt intrakoronar infusion
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo; enkelt intrakoronar infusion
Placebo komparator
Genetisk: Placebo; enkelt intrakoronar infusion
enkelt intrakoronar infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
venstre ventrikel end-systolisk volumen målt ved CT-Scan
Tidsramme: ved 6 måneder
venstre ventrikel end-systolisk volumen målt ved CT-scanning / ændringer fra baseline til 6 måneder
ved 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CT-scanning andre målinger: venstre ventrikel ende-diastolisk volumen
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
CT-scanning andre målinger: venstre ventrikel end-diastolisk volumen / ændringer fra baseline til 6 og 12 måneder
ved 6 og 12 måneder
Hjertevolumener og funktion
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
Hjertevolumener og funktion/ændringer fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
ved 6 og 12 måneder
Hjertets hæmodynamiske parametre
Tidsramme: ved 6 måneder
Hjerte hæmodynamiske parametre; ændringer fra baseline til 6 måneder
ved 6 måneder
VO2 max
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
VO2 max; ændringer fra baseline til 6 måneder og 12 måneder
ved 6 og 12 måneder
Hjertefunktion vurderet ved ekkokardiografi
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
Ændringer fra baseline til 6 og 12 måneder i: Ekkokardiografiske vurderinger
ved 6 og 12 måneder
Livskvalitet (Kansas city score)
Tidsramme: på 3,6,9,12 måneder
Ændringer fra baseline til 3,6,9,12 måneder i:Livskvalitet
på 3,6,9,12 måneder
NT-ProBNP
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
Ændringer fra baseline til 6 og 12 måneder i:NT-ProBNP
ved 6 og 12 måneder
Tid til kardiovaskulær begivenhed
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
Tid til kardiovaskulær hændelse (dødsfald af alle årsager, hjertetransplantation, LVAD-implantation) - administration til 12 måneder
ved 6 og 12 måneder
Antal indlagte patienter for forværret hjertesvigt
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
ved 6 og 12 måneder
Hjertevolumener vurderet ved ekkokardiografi
Tidsramme: ved 6 og 12 måneder
Ændringer fra baseline til 6 og 12 måneder i: Ekkokardiografiske vurderinger
ved 6 og 12 måneder
CT-scanning andre målinger: venstre ventrikel end-systolisk volumen
Tidsramme: 12 måneder
CT-scanning andre målinger: venstre ventrikel end-systolisk volumen / ændringer fra baseline til 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Celladon Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. oktober 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P081252

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger