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AAV1-CMV-Serca2a Gentherapie-Studie bei Herzinsuffizienz (AGENT-HF)

28. August 2017 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Phase-2-Studie zum SERCA2a-Gentransfer bei Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkung des intrakoronaren SERCA2a-Gentransfers auf das Herzvolumen und die Herzfunktion mittels multimodaler kardialer Bildgebung zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck des Gentransfers von SERCA2a ist die Verbesserung der systolischen und diastolischen Funktion des versagenden Ventrikels. Studien zeigen, dass die Reduktion von SERCA2a bei Herzinsuffizienz ein Schlüsselfaktor für die Kontraktionsdepression ist und dass die Wiederherstellung der SERCA2a-Spiegel die Funktion und den Umbau des linken Ventrikels verbessern kann. Ziel der Studie ist es, die Wirkung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors, der die vom CMV-Promotor (AAV1-CMV-SERCA2a) angetriebene Calcium-ATPase (SERCA2a) des sarkoplasmatischen Retikulums exprimiert, auf das ventrikuläre Remodeling von Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz zu untersuchen mit multimodaler kardialer Bildgebung. Dies ist eine monozentrische, doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Parallelstudie der Phase 2. In die Studie werden 44 Patienten mit symptomatischer Herzinsuffizienz mit NYHA IIIb/IV mit einer linksventrikulären Ejektionsfraktion von 35 % oder weniger aufgenommen, die eine optimale medizinische Standardtherapie erhalten. Das Fehlen von neutralisierenden Antikörpern gegen AAV1 wird primär überprüft. Seronegative Patienten werden randomisiert und erhalten entweder 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a oder ein Placebo als einzelne intrakoronare Infusion. Die Entwicklung des linksventrikulären endsystolischen Volumens während der nächsten 6 Monate (gemessen mit einem 256-Zeilen-CT-Scan vor der Injektion und 6 Monate später) wird der primäre Endpunkt sein. Zu den sekundären Endpunkten gehören Änderungen der LVEF, des diastolischen Volumens, der VO2max, der echokardiographischen Remodellierung, des BNP, der kardialen Hämodynamik und des biologischen Sicherheitsprofils.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • CHU Pitié-Salpétrière

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit schwerer Herzinsuffizienz der NYHA-Klassen III / IV ≥ 3 Monate
  • Ischämischer oder nicht-ischämischer Ursprung
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≤35 %
  • Die Patienten müssen eine optimale (maximal verträgliche Dosis) medizinische Behandlung (Diuretika, Blocker des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems, Betablocker, ±Ivabradin) für mindestens 1 Monat (mit Ausnahme der diuretischen Dosistitration) erhalten und stabil sein.
  • Keine dekompensierte dekompensierte Herzinsuffizienz innerhalb des letzten Monats
  • Mit oder ohne ICD, wenn der ICD vor mehr als 3 Monaten implantiert wurde, mit oder ohne biventrikuläre Stimulation, wenn der RCT vor mehr als 6 Monaten implantiert wurde
  • Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen vor der Verabreichung des Prüfpräparats einen negativen Schwangerschaftstest im Urin haben
  • Der Patient muss sein schriftliches Einverständnis zur Teilnahme an dieser Studie gegeben haben

Ausschlusskriterien:

  • <18 oder >80 Jahre alt
  • AAV1-Seropositivität (Titer <1:2) in den letzten 3 Monaten
  • Vorhofflimmern ohne permanente ventrikuläre Stimulation
  • Koronare Revaskularisation oder Herzchirurgie oder Schrittmacherimplantation < 3 Monate
  • Ischämische Herzkrankheit ohne mindestens eine Koronararterie mit einem TIMI-3-Fluss
  • Restriktive Kardiomyopathie, hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie, Perikarderkrankung, Herzamyloidose
  • Herztransplantation, ein bereits implantiertes oder dringend implantierbares externes Herzunterstützungssystem
  • Myokardinfarkt (STEMI oder NSTEMI) < 3 Monate
  • Behandlung mit intravenösen positiv inotropen Mitteln oder Diuretika in den letzten 28 Tagen
  • Schwangere oder stillende Patientin
  • Patientin im gebärfähigen Alter ohne wirksame Verhütungsmethoden
  • Schwere Niereninsuffizienz, definiert durch eine Kreatinin-Clearance von < 30 ml/min (letzte Blutuntersuchung vor weniger als 6 Monaten durchgeführt)
  • Leberversagen, chronische Lebererkrankung oder Labortests > 3 x N (AST, ALT, ALP)) (letzter Bluttest vor weniger als 6 Monaten)
  • Thrombozytopenie (<50.000/mm3
  • Patienten, die mit Immunsuppressiva behandelt werden, einen Immundefekt haben oder deren Neutrophilenzahl < 1000 mm3 beträgt
  • Kürzliche Sepsis (< 3 Monate)
  • Aktive Neoplasie oder < 5 Jahre behandelt
  • Keine Krankenversicherung
  • Der Patient ist in eine andere randomisierte Studie aufgenommen
  • Der Patient versteht die Protokollverfahren nicht Der Sponsor vermutet eine schlechte Einhaltung des Protokolls

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: MYDICAR-einzelne intrakoronare Infusion
Genetisch / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
Genetisch: MYDICAR-einzelne intrakoronare Infusion
AAV1/Serca2a
Andere Namen:
  • 1x10e13 DRP; einmalige intrakoronare Infusion
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo; einmalige intrakoronare Infusion
Placebo-Komparator
Genetisch: Placebo; einmalige intrakoronare Infusion
einmalige intrakoronare Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
linksventrikuläres endsystolisches Volumen, gemessen durch CT-Scan
Zeitfenster: mit 6 Monaten
linksventrikuläres endsystolisches Volumen, gemessen durch CT-Scan / Änderungen von der Grundlinie bis 6 Monate
mit 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CT-Scan andere Messungen: linksventrikuläres enddiastolisches Volumen
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
CT-Scan andere Messungen: linksventrikuläres enddiastolisches Volumen / Veränderungen von der Grundlinie zu 6 und 12 Monaten
mit 6 und 12 Monaten
Herzvolumen und -funktion
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
Herzvolumen und -funktion/Änderungen vom Ausgangswert nach 6 Monaten und 12 Monaten
mit 6 und 12 Monaten
Hämodynamische Parameter des Herzens
Zeitfenster: mit 6 Monaten
Hämodynamische Parameter des Herzens; Änderungen von der Grundlinie auf 6 Monate
mit 6 Monaten
VO2max
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
VO2max; Änderungen vom Ausgangswert auf 6 Monate und 12 Monate
mit 6 und 12 Monaten
Herzfunktion beurteilt durch Echokardiographie
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
Änderungen von der Baseline zu 6 und 12 Monaten in:Echokardiographische Beurteilungen
mit 6 und 12 Monaten
Lebensqualität (Kansas City Score)
Zeitfenster: bei 3,6,9,12 Monaten
Veränderungen vom Ausgangswert auf 3, 6, 9, 12 Monate in: Lebensqualität
bei 3,6,9,12 Monaten
NT-ProBNP
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
Änderungen von Baseline zu 6 und 12 Monaten in:NT-ProBNP
mit 6 und 12 Monaten
Zeit bis zum kardiovaskulären Ereignis
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
Zeit bis zum kardiovaskulären Ereignis (Tod jeglicher Ursache, Herztransplantation, LVAD-Implantation) – Verabreichung bis 12 Monate
mit 6 und 12 Monaten
Anzahl der hospitalisierten Patienten wegen Verschlechterung der Herzinsuffizienz
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
mit 6 und 12 Monaten
Herzvolumen durch Echokardiographie beurteilt
Zeitfenster: mit 6 und 12 Monaten
Änderungen von der Baseline zu 6 und 12 Monaten in:Echokardiographische Beurteilungen
mit 6 und 12 Monaten
CT-Scan andere Messungen: linksventrikuläres endsystolisches Volumen
Zeitfenster: 12 Monate
CT-Scan andere Messungen: linksventrikuläres endsystolisches Volumen / Änderungen von der Grundlinie bis 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Celladon Corporation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. September 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Oktober 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • P081252

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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