Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

AAV1-CMV-Serca2a GENe Therapy Trial nell'insufficienza cardiaca (AGENT-HF)

28 agosto 2017 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studio di fase 2 sul trasferimento del gene SERCA2a in pazienti con insufficienza cardiaca grave

Lo scopo di questo studio è determinare l'effetto del trasferimento intracoronarico del gene SERCA2a sui volumi cardiaci e sulla funzione utilizzando l'imaging cardiaco multimodale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo del trasferimento genico di SERCA2a è migliorare la funzione sistolica e diastolica del ventricolo difettoso. Gli studi dimostrano che la riduzione di SERCA2a nel ventricolo in crisi è un fattore chiave nella depressione della contrazione e che il ripristino dei livelli di SERCA2a può migliorare la funzione e il rimodellamento del ventricolo sinistro. Lo scopo dello studio è quello di indagare l'effetto di un vettore virale adeno-associato che esprime l'ATPasi calcica del reticolo sarcoplasmatico (SERCA2a), guidato dal promotore del CMV (AAV1-CMV-SERCA2a), sul rimodellamento ventricolare di pazienti con insufficienza cardiaca grave utilizzando l'imaging cardiaco multimodale. Questo è uno studio parallelo di Fase 2 monocentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco. Lo studio arruolerà 44 pazienti con scompenso cardiaco sintomatico con NYHA IIIb/IV, con frazione di eiezione ventricolare sinistra del 35% o meno che ricevono una terapia medica standard ottimale. Verrà principalmente verificata l'assenza di anticorpi neutralizzanti contro AAV1. I pazienti sieronegativi saranno randomizzati per ricevere 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a o un placebo come singola infusione intracoronarica. L'evoluzione durante i successivi 6 mesi del volume telesistolico del ventricolo sinistro (misurato con una TAC a 256 strati prima dell'iniezione e 6 mesi dopo) sarà l'endpoint primario. Gli endpoint secondari includeranno cambiamenti nella LVEF, volumi diastolici, VO2max, rimodellamento ecocardiografico, BNP, emodinamica cardiaca e profilo di sicurezza biologica.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • CHU Pitié-Salpétrière

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con grave insufficienza cardiaca di classe NYHA III/IV ≥ 3 mesi
  • Origine ischemica o non ischemica
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≤35%
  • I pazienti devono ricevere cure mediche ottimali (dosi massime tollerate) (diuretici, bloccanti del sistema renina-angiotensina-aldosterone, beta-bloccanti, ±Ivabradina) per almeno 1 mese (con l'eccezione della titolazione della dose diuretica) e devono essere stabili.
  • Nessun scompenso cardiaco congestizio scompensato nell'ultimo mese
  • Con o senza ICD se l'ICD è stato impiantato più di 3 mesi fa, con o senza pacing biventricolare se l'RCT è stato impiantato più di 6 mesi fa
  • Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione del medicinale sperimentale
  • Il paziente deve aver dato il consenso informato scritto per partecipare a questo studio

Criteri di esclusione:

  • <18 o >80 anni
  • Sieropositività AAV1 (titolo <1:2) negli ultimi 3 mesi
  • Fibrillazione atriale in assenza di stimolazione ventricolare permanente
  • Rivascolarizzazione coronarica o cardiochirurgia o impianto di pacemaker < 3 mesi
  • Cardiopatia ischemica senza almeno un'arteria coronarica con un flusso TIMI-3
  • Cardiomiopatia restrittiva, cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, malattia del pericardio, amiloidosi cardiaca
  • Trapianto di cuore, dispositivo di assistenza ventricolare esterna già impiantato o che necessita di impianto urgente
  • Infarto del miocardio (STEMI o NSTEMI) < 3 mesi
  • Trattamento con agenti inotropi positivi per via endovenosa o diuretici negli ultimi 28 giorni
  • Paziente incinta o che allatta
  • Paziente di sesso femminile in età fertile senza mezzi contraccettivi efficaci
  • Grave insufficienza renale definita da una clearance della creatinina < 30 mL/min (ultimo esame del sangue eseguito meno di 6 mesi)
  • Insufficienza epatica, malattia epatica cronica o test di laboratorio > 3 x N (AST, ALT, ALP)) (ultimo esame del sangue eseguito meno di 6 mesi)
  • Trombocitopenia (<50.000/mm3
  • Paziente trattato con immunosoppressori, ha un'immunodeficienza o la cui conta dei neutrofili < 1000 mm3
  • Sepsi recente (< 3 mesi)
  • Neoplasia attiva o trattata < 5 anni
  • Nessuna assicurazione medica
  • Il paziente è arruolato in un altro studio randomizzato
  • Il paziente non comprende le procedure del protocollo, lo sponsor sospetta una scarsa aderenza al protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: MYDICAR-infusione intracoronarica singola
Genetica / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
Genetico: MYDICAR-infusione intracoronarica singola
AAV1/Serca2a
Altri nomi:
  • 1x10e13 DRP; singola infusione intracoronarica
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo; singola infusione intracoronarica
Comparatore placebo
Genetico: Placebo; singola infusione intracoronarica
singola infusione intracoronarica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
volume telesistolico del ventricolo sinistro misurato mediante TAC
Lasso di tempo: a 6 mesi
volume telesistolico del ventricolo sinistro misurato mediante TAC / variazioni rispetto al basale a 6 mesi
a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
TAC altre misurazioni: volume telediastolico del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
TAC altre misurazioni: volume telediastolico del ventricolo sinistro / variazioni dal basale a 6 e 12 mesi
a 6 e 12 mesi
Volumi e funzioni cardiache
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
Volumi cardiaci e funzione/modifiche dal basale a 6 mesi e 12 mesi
a 6 e 12 mesi
Parametri emodinamici cardiaci
Lasso di tempo: a 6 mesi
Parametri emodinamici cardiaci; variazioni dal basale a 6 mesi
a 6 mesi
VO2max
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
VO2 massimo; variazioni dal basale a 6 mesi e 12 mesi
a 6 e 12 mesi
Funzionalità cardiaca valutata mediante ecocardiografia
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
Variazioni dal basale a 6 e 12 mesi in: Valutazioni ecocardiografiche
a 6 e 12 mesi
Qualità della vita (punteggio Kansas City)
Lasso di tempo: a 3,6,9,12 mesi
Variazioni dal basale a 3,6,9,12 mesi in:Qualità della vita
a 3,6,9,12 mesi
NT-ProBNP
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
Variazioni dal basale a 6 e 12 mesi in: NT-ProBNP
a 6 e 12 mesi
Tempo all'evento cardiovascolare
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
Tempo all'evento cardiovascolare (morte per tutte le cause, trapianto di cuore, impianto di LVAD) - somministrazione fino a 12 mesi
a 6 e 12 mesi
Numero di pazienti ricoverati per insufficienza cardiaca in peggioramento
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
a 6 e 12 mesi
Volumi cardiaci valutati mediante ecocardiografia
Lasso di tempo: a 6 e 12 mesi
Variazioni dal basale a 6 e 12 mesi in: Valutazioni ecocardiografiche
a 6 e 12 mesi
TAC altre misurazioni: volume telesistolico del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: 12 mesi
TAC altre misurazioni: volume telesistolico del ventricolo sinistro / variazioni dal basale a 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Celladon Corporation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 ottobre 2013

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 agosto 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • P081252

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni