Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba terapii genowej AAV1-CMV-Serca2a w niewydolności serca (AGENT-HF)

28 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Badanie fazy 2 transferu genu SERCA2a u pacjentów z ciężką niewydolnością serca

Celem tego badania jest określenie wpływu wewnątrzwieńcowego transferu genu SERCA2a na objętość i funkcję serca przy użyciu multimodalnego obrazowania serca.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem transferu genu SERCA2a jest poprawa funkcji skurczowej i rozkurczowej niewydolnej komory. Badania pokazują, że redukcja SERCA2a w niewydolnej komorze jest kluczowym czynnikiem hamowania skurczu, a przywrócenie poziomów SERCA2a może poprawić funkcję lewej komory i przebudowę. Celem pracy jest zbadanie wpływu wektora wirusowego związanego z adenowirusami wykazującego ekspresję ATPazy wapniowej siateczki sarkoplazmatycznej (SERCA2a), kierowanej przez promotor CMV (AAV1-CMV-SERCA2a), na przebudowę komór u pacjentów z ciężką niewydolnością serca przy użyciu multimodalnego obrazowania serca. Jest to jednoośrodkowe, równoległe badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą, randomizowane i kontrolowane placebo. Do badania zostanie włączonych 44 pacjentów z objawową niewydolnością serca w klasie IIIb/IV według NYHA, z frakcją wyrzutową lewej komory wynoszącą 35% lub mniej, otrzymujących optymalną standardową terapię medyczną. Przede wszystkim sprawdzany będzie brak przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV1. Pacjenci seronegatywni zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 1x10e13 AAV1-CMV-Serca2a lub placebo w postaci pojedynczej infuzji dowieńcowej. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie ewolucja w ciągu następnych 6 miesięcy objętości końcowoskurczowej lewej komory (mierzonej za pomocą 256-przekładkowego tomografii komputerowej przed wstrzyknięciem i 6 miesięcy później). Drugorzędowe punkty końcowe będą obejmowały zmiany LVEF, objętości rozkurczowej, VO2max, przebudowę echokardiograficzną, BNP, hemodynamikę serca i profil bezpieczeństwa biologicznego.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • CHU Pitié-Salpétrière

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z ciężką niewydolnością serca klasy III/IV wg NYHA ≥ 3 miesiące
  • Pochodzenie niedokrwienne lub inne niż niedokrwienne
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≤35%
  • Pacjenci muszą otrzymywać optymalne (maksymalne tolerowane dawki) leczenie (leki moczopędne, blokery układu renina-angiotensyna-aldosteron, beta-adrenolityki, ±Iwabradyna) przez co najmniej 1 miesiąc (z wyjątkiem dostosowywania dawki leku moczopędnego) i muszą być stabilni.
  • Brak zdekompensowanej zastoinowej niewydolności serca w ciągu ostatniego miesiąca
  • Z lub bez ICD, jeśli ICD wszczepiono ponad 3 miesiące temu, ze stymulacją dwukomorową lub bez, jeśli RCT wszczepiono ponad 6 miesięcy temu
  • Przed podaniem badanego produktu leczniczego wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu
  • Pacjent musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w tym badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • <18 lub >80 lat
  • seropozytywność AAV1 (miano <1:2) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Migotanie przedsionków przy braku stałej stymulacji komorowej
  • Rewaskularyzacja wieńcowa lub operacja serca lub wszczepienie stymulatora serca < 3 miesiące
  • Choroba niedokrwienna serca bez co najmniej jednej tętnicy wieńcowej z przepływem TIMI-3
  • Kardiomiopatia restrykcyjna, kardiomiopatia przerostowa z obturacją, choroba osierdzia, amyloidoza serca
  • Przeszczep serca, już wszczepione lub wymagające pilnego wszczepienia zewnętrznego urządzenia wspomagającego komorę
  • Zawał mięśnia sercowego (STEMI lub NSTEMI) < 3 miesięcy
  • Leczenie dożylnymi lekami o działaniu inotropowym dodatnim lub lekami moczopędnymi w ciągu ostatnich 28 dni
  • Pacjentka w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjentka w wieku rozrodczym bez skutecznej metody antykoncepcji
  • Ciężka niewydolność nerek definiowana przez klirens kreatyniny < 30 ml/min (ostatnie badanie krwi wykonane mniej niż 6 miesięcy)
  • Niewydolność wątroby, przewlekła choroba wątroby lub wyniki badań laboratoryjnych > 3 x N (AspAT, ALT, ALP)) (ostatnie badanie krwi wykonane mniej niż 6 miesięcy)
  • Małopłytkowość (<50 000/mm3
  • Pacjent leczony lekami immunosupresyjnymi, z niedoborem odporności lub z liczbą neutrofili < 1000 mm3
  • Niedawno przebyta sepsa (< 3 miesiące)
  • Nowotwór czynny lub leczony < 5 lat
  • Brak ubezpieczenia medycznego
  • Pacjent jest włączony do innego randomizowanego badania
  • Pacjent nie rozumie procedur protokołu Sponsor podejrzewa słabe przestrzeganie protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: MYDICAR-pojedynczy wlew dowieńcowy
Genetyczne / AAV1 Serca2a (MYDICAR)
Genetyczny: MYDICAR-pojedynczy wlew dowieńcowy
AAV1/Serca2a
Inne nazwy:
  • 1x10e13 DRP; pojedynczy wlew dowieńcowy
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo; pojedynczy wlew dowieńcowy
Komparator placebo
Genetyczny: Placebo; pojedynczy wlew dowieńcowy
pojedynczy wlew dowieńcowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
objętość końcowoskurczowa lewej komory mierzona za pomocą tomografii komputerowej
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
objętość końcowoskurczowa lewej komory mierzona za pomocą tomografii komputerowej / zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy
w wieku 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Inne pomiary tomografii komputerowej: objętość końcoworozkurczowa lewej komory
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
Inne pomiary tomografii komputerowej: objętość końcoworozkurczowa lewej komory / zmiany od wartości wyjściowej do 6 i 12 miesięcy
w wieku 6 i 12 miesięcy
Objętość i funkcja serca
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
Objętość serca i funkcja / zmiany od wartości wyjściowej do 6 miesięcy i 12 miesięcy
w wieku 6 i 12 miesięcy
Parametry hemodynamiczne serca
Ramy czasowe: w wieku 6 miesięcy
Parametry hemodynamiczne serca; zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy
w wieku 6 miesięcy
VO2 maks
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
VO2 maks.; zmiany od wartości początkowej do 6 miesięcy i 12 miesięcy
w wieku 6 i 12 miesięcy
Czynność serca oceniana za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
Zmiany od wartości początkowej do 6 i 12 miesięcy w: ocenach echokardiograficznych
w wieku 6 i 12 miesięcy
Jakość życia (wynik miasta Kansas)
Ramy czasowe: w wieku 3,6,9,12 miesięcy
Zmiany od wartości wyjściowej do 3,6,9,12 miesięcy w: Jakość życia
w wieku 3,6,9,12 miesięcy
NT-ProBNP
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
Zmiany od wartości początkowej do 6 i 12 miesięcy w: NT-ProBNP
w wieku 6 i 12 miesięcy
Czas do zdarzenia sercowo-naczyniowego
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
Czas do zdarzenia sercowo-naczyniowego (zgon z jakiejkolwiek przyczyny, przeszczep serca, implantacja LVAD) - podawanie do 12 miesięcy
w wieku 6 i 12 miesięcy
Liczba pacjentów hospitalizowanych z powodu nasilenia niewydolności serca
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
w wieku 6 i 12 miesięcy
Objętości serca oceniane za pomocą echokardiografii
Ramy czasowe: w wieku 6 i 12 miesięcy
Zmiany od wartości początkowej do 6 i 12 miesięcy w: ocenach echokardiograficznych
w wieku 6 i 12 miesięcy
Inne pomiary tomografii komputerowej: objętość końcowoskurczowa lewej komory
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Inne pomiary tomografii komputerowej: objętość końcowoskurczowa lewej komory / zmiany od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Celladon Corporation

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Jean-Sébastien HULOT, MDPhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 października 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P081252

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami