Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie Diazoxide Cholin Tablet s řízeným uvolňováním (DCCR) u pacientů s Prader-Williho syndromem

30. srpna 2016 aktualizováno: Essentialis, Inc.

Studie titrace dávky diazoxidcholinových tablet s řízeným uvolňováním (DCCR) u pacientů s Prader-Williho syndromem s dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným, randomizovaným prodloužením vysazení

• Toto je jednocentrová, otevřená, jednoramenná studie s dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným, randomizovaným prodloužením vysazení. Pacienti jsou zahajováni dávkou DCCR přibližně 1,5 mg/kg (maximální počáteční dávka 145 mg) a každých 14 dní jsou titrováni na přibližně 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg a 5,1 mg/kg ( maximální dávka 507,5 mg). Tyto dávky DCCR jsou ekvivalentní dávkám diazoxidu 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 a 3,52 mg/kg. Podaná dávka se bude co nejvíce blížit dávce mg/kg, jak ji lze dosáhnout dostupnými dávkami DCCR. Pacienti budou titrováni při každé návštěvě podle uvážení zkoušejícího. Všichni pacienti budou pokračovat ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném, randomizovaném prodloužení. Každý pacient, který vykazoval zvýšení klidového energetického výdeje a/nebo snížení hyperfagie od výchozího stavu do dne 55 nebo dne 69, bude označen jako respondér, zatímco všichni ostatní budou označeni jako osoby, které nereagují. Respondenti budou randomizováni v poměru 1:1 buď tak, aby pokračovali v aktivní léčbě dávkou, kterou byli léčeni v den 69, nebo s ekvivalentem placeba této dávky po další 4 týdny. Osoby, které nereagují, budou během prodloužení pokračovat v otevřeném zacházení.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92686
        • University of California, Irvine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 22 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti. dospívajících a mladých dospělých s geneticky potvrzeným Prader-Williho syndromem
  • Věk ≥ 10 let a ≤ 22 let
  • Obecně zdravý, jak dokládá anamnéza, fyzikální vyšetření, hodnocení životních funkcí, 12svodový elektrokardiogram (EKG) a klinická laboratorní vyšetření
  • BMI překračuje 95. percentil věkově specifické hodnoty BMI v tabulkách CDC BMI
  • Glukóza nalačno ≤ 126 mg/dl
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Kritéria vyloučení:

  • Podávání zkoumaných léků během 1 měsíce před screeningovou návštěvou
  • Předpokládaný požadavek na užívání zakázaných léků
  • Anamnéza alergické reakce nebo významné intolerance na: diazoxid, thiazidy nebo sulfonamidy
  • Předvídat přechody v jejich péči z rodinného domu do skupinového domova nebo jiné podobné potenciálně rušivé změny
  • Městnavé srdeční selhání nebo známá narušená srdeční rezerva
  • Jakékoli jiné klinicky významné endokrinní, kardiovaskulární, plicní, neurologické, psychiatrické, jaterní, gastrointestinální, hematologické, ledvinové nebo dermatologické onemocnění narušující hodnocení hodnoceného léku podle zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Pacienti jsou zahajováni dávkou DCCR přibližně 1,5 mg/kg (maximální počáteční dávka 145 mg) a jsou titrováni každých 14 dní prostřednictvím 4 dávkových úrovní DCCR. Pacienti budou titrováni při každé návštěvě podle uvážení zkoušejícího. Randomizováno pro pokračování DCCR ve stejné dávce, jakou dostávali 69. den, ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném a randomizovaném prodloužení
Lék: DCCR
Ostatní jména:
  • Diazoxid Cholin Tableta s řízeným uvolňováním
Experimentální: DCCR Open Label - Placebo Double Blind
Pacienti jsou zahajováni dávkou DCCR přibližně 1,5 mg/kg (maximální počáteční dávka 145 mg) a jsou titrováni každých 14 dní prostřednictvím 4 dávkových úrovní DCCR. Pacienti budou titrováni při každé návštěvě podle uvážení zkoušejícího. Randomizováno pro příjem placeba ekvivalentního dávce DCCR přijaté 69. den ve dvojitě zaslepeném, placebem kontrolovaném a randomizovaném prodloužení
Lék: Placebo
Lék: DCCR
Ostatní jména:
  • Diazoxid Cholin Tableta s řízeným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Hyperfagie pomocí hyperfagického dotazníku
Časové okno: Změna ze dne 69 na den 97
Změna ze dne 69 na den 97
Výdej energie v klidu
Časové okno: Změna ze dne 69 na den 97
Změna ze dne 69 na den 97

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hmotnost
Časové okno: Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Hmotnost
Časové okno: Procentuální změna od 69. dne do 97. dne
Procentuální změna od 69. dne do 97. dne
Výdej energie v klidu
Časové okno: Změna od základního stavu do dne 69
Změna od základního stavu do dne 69
Hyperfagie pomocí hyperfagického dotazníku
Časové okno: Změna od základního stavu do dne 69
Změna od základního stavu do dne 69
Procento tělesného tuku
Časové okno: Změna od základního stavu do dne 69
Změna od základního stavu do dne 69
Procento tělesného tuku
Časové okno: Změna ze dne 69 na den 97
Změna ze dne 69 na den 97
Lipidy
Časové okno: Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 69. dne pro triglyceridy, celkový cholesterol, LDL cholesterol, HDL cholesterol a non-HDL cholesterol
Procentuální změna od výchozího stavu do dne 69
Lipidy
Časové okno: Procentuální změna od 69. dne do 97. dne
Procentuální změna od 69. dne do 97. dne pro triglyceridy, celkový cholesterol, LDL cholesterol, HDL cholesterol a non-HDL cholesterol
Procentuální změna od 69. dne do 97. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Essentialis, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. srpna 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PC025

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení