Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne tabletek o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny (DCCR) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego

30 sierpnia 2016 zaktualizowane przez: Essentialis, Inc.

Badanie miareczkowania dawki tabletki o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny (DCCR) u pacjentów z zespołem Pradera-Williego z podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym przedłużeniem odstawienia

• Jest to jednoośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, randomizowanym przedłużeniem okresu wycofania. Pacjentów rozpoczyna się od dawki DCCR wynoszącej około 1,5 mg/kg (maksymalna dawka początkowa 145 mg) i zwiększa się ją co 14 dni do około 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg i 5,1 mg/kg ( maksymalna dawka 507,5 mg). Te dawki DCCR są równoważne dawkom diazoksydu 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 i 3,52 mg/kg. Podawana dawka będzie tak bliska dawkowaniu w mg/kg, jak to możliwe dzięki dostępnym mocom dawki DCCR. Pacjenci będą zwiększani podczas każdej wizyty według uznania badacza. Wszyscy pacjenci będą kontynuowani w podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, randomizowanej fazie przedłużenia okresu odstawienia. Każdy pacjent, który wykazał wzrost spoczynkowego wydatku energetycznego i/lub zmniejszenie nadmiernego połykania od wartości początkowej do dnia 55 lub dnia 69, zostanie oznaczony jako odpowiadający, podczas gdy wszyscy pozostali zostaną uznani za niereagujących. Pacjenci, którzy odpowiedzieli na leczenie, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy kontynuującej aktywne leczenie w dawce, którą stosowali w dniu 69. lub do grupy odpowiadającej tej dawce placebo przez dodatkowe 4 tygodnie. Osoby, które nie odpowiedziały, będą kontynuować leczenie metodą otwartej próby podczas przedłużenia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92686
        • University of California, Irvine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 22 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci. młodzieży i młodych dorosłych z genetycznie potwierdzonym zespołem Pradera-Williego
  • Wiek ≥ 10 lat i ≤ 22 lata
  • Ogólnie zdrowy, udokumentowany wywiadem lekarskim, badaniem przedmiotowym, oceną parametrów życiowych, 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramem (EKG) i klinicznymi ocenami laboratoryjnymi
  • BMI przekracza 95. percentyl wartości BMI określonej dla wieku na wykresach CDC BMI
  • Stężenie glukozy na czczo ≤ 126 mg/dl
  • HbA1c ≤ 6,5%

Kryteria wyłączenia:

  • Podanie leków eksperymentalnych w ciągu 1 miesiąca przed wizytą przesiewową
  • Przewidywany wymóg stosowania zabronionych leków
  • Historia reakcji alergicznej lub znacznej nietolerancji na: diazoksyd, tiazydy lub sulfonamidy
  • Przewiduj zmiany w opiece nad dzieckiem z domu rodzinnego do domu grupowego lub inne podobne potencjalnie destrukcyjne zmiany
  • Zastoinowa niewydolność serca lub znana zmniejszona rezerwa sercowa
  • Każda inna klinicznie istotna choroba endokrynologiczna, sercowo-naczyniowa, płucna, neurologiczna, psychiatryczna, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa, hematologiczna, nerkowa lub dermatologiczna zakłócająca ocenę badanego leku, według badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Otwarta etykieta DCCR — podwójnie ślepa DCCR
Pacjentów rozpoczyna się od dawki DCCR wynoszącej około 1,5 mg/kg (maksymalna dawka początkowa 145 mg) i co 14 dni zwiększa się dawkę DCCR o 4 poziomy. Pacjenci będą zwiększani podczas każdej wizyty według uznania badacza. Randomizowani do kontynuacji DCCR, w tej samej dawce, jaką otrzymali w dniu 69, w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym rozszerzeniu wycofania
Lek: DCCR
Inne nazwy:
  • Tabletka o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny
Eksperymentalny: Otwarta etykieta DCCR — placebo podwójnie ślepe
Pacjentów rozpoczyna się od dawki DCCR wynoszącej około 1,5 mg/kg (maksymalna dawka początkowa 145 mg) i co 14 dni zwiększa się dawkę DCCR o 4 poziomy. Pacjenci będą zwiększani podczas każdej wizyty według uznania badacza. Przydzieleni losowo do otrzymywania placebo równoważnego dawce DCCR otrzymanej w dniu 69 w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym rozszerzeniu dotyczącym wycofywania
Lek: Placebo
Lek: DCCR
Inne nazwy:
  • Tabletka o kontrolowanym uwalnianiu diazoksydu choliny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Hiperfagia za pomocą kwestionariusza hiperfagii
Ramy czasowe: Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Spoczynkowy wydatek energetyczny
Ramy czasowe: Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Zmiana od dnia 69 do dnia 97

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Waga
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Waga
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97
Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97
Spoczynkowy wydatek energetyczny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Hiperfagia za pomocą kwestionariusza hiperfagii
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Procent tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana od wartości początkowej do dnia 69
Procent tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Zmiana od dnia 69 do dnia 97
Lipidy
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69 dla triglicerydów, cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL, cholesterolu HDL i cholesterolu innego niż HDL
Zmiana procentowa od wartości początkowej do dnia 69
Lipidy
Ramy czasowe: Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97
Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97 dla triglicerydów, cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL, cholesterolu HDL i cholesterolu innego niż HDL
Zmiana procentowa od dnia 69 do dnia 97

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Essentialis, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 sierpnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PC025

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami