Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af diazoxidcholin tabletter med kontrolleret frigivelse (DCCR) hos patienter med Prader-Willi syndrom

30. august 2016 opdateret af: Essentialis, Inc.

En dosistitreringsundersøgelse af diazoxidcholin-tablet med kontrolleret frigivelse (DCCR) hos patienter med Prader-Willi syndrom med en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret abstinensforlængelse

• Dette er et enkelt-center, åbent, enkeltarmsstudie med en dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret abstinens forlængelse. Patienterne påbegyndes med en DCCR-dosis på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdosis på 145 mg) og titreres hver 14. dag til ca. 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg og 5,1 mg/kg ( maksimal dosis på 507,5 mg). Disse DCCR-doser svarer til diazoxiddoser på 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 og 3,52 mg/kg. Den administrerede dosis vil være så tæt på mg/kg-doseringen, som kan opnås med de tilgængelige dosisstyrker af DCCR. Patienterne vil blive optitreret ved hvert besøg efter investigatorens skøn. Alle patienter fortsættes i den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede seponeringsforlængelse. Enhver patient, der viste en stigning i hvileenergiforbrug og/eller en reduktion i hyperfagi fra baseline til dag 55 eller dag 69, vil blive udpeget som en responder, mens alle andre vil blive udpeget som ikke-respondere. Respondanter vil blive randomiseret i et 1:1-forhold, enten til at fortsætte med aktiv behandling med den dosis, de blev behandlet med på dag 69, eller til placebo-ækvivalenten af ​​den dosis i yderligere 4 uger. Ikke-responderere vil fortsætte åben label-behandling under forlængelsen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92686
        • University of California, Irvine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år til 22 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn. unge og unge voksne med genetisk bekræftet Prader-Willi syndrom
  • Alder ved ≥ 10 år og ≤ 22 år
  • Generelt sund som dokumenteret af sygehistorien, fysisk undersøgelse, vurderinger af vitale tegn, 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) og kliniske laboratorievurderinger
  • BMI overstiger 95. percentilen af ​​den aldersspecifikke BMI-værdi på CDC BMI-diagrammerne
  • Fastende glukose ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Ekskluderingskriterier:

  • Administration af forsøgslægemidler inden for 1 måned før screeningsbesøg
  • Forventet krav om brug af forbudt medicin
  • Anamnese med allergisk reaktion eller betydelig intolerance over for: diazoxid, thiazider eller sulfonamider
  • Forudse overgange i deres omsorg fra familiehjem til gruppehjem eller andre lignende potentielt forstyrrende ændringer
  • Kongestiv hjertesvigt eller kendt kompromitteret hjertereserve
  • Enhver anden klinisk signifikant endokrin, kardiovaskulær, pulmonal, neurologisk, psykiatrisk, hepatisk, gastrointestinal, hæmatologisk, nyre- eller dermatologisk sygdom, der interfererer med vurderingerne af det forsøgsmedicinske lægemiddel, ifølge Investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Patienterne påbegyndes med en DCCR-dosis på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdosis på 145 mg) og titreres hver 14. dag gennem 4 dosisniveauer af DCCR. Patienterne vil blive optitreret ved hvert besøg efter investigatorens skøn. Randomiseret til at fortsætte DCCR, i samme dosis som de modtog på dag 69, i den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede tilbagetrækningsudvidelse
Medicin: DCCR
Andre navne:
  • Diazoxid-cholin tablet med kontrolleret frigivelse
Eksperimentel: DCCR Open Label - Placebo Double Blind
Patienterne påbegyndes med en DCCR-dosis på ca. 1,5 mg/kg (maksimal startdosis på 145 mg) og titreres hver 14. dag gennem 4 dosisniveauer af DCCR. Patienterne vil blive optitreret ved hvert besøg efter investigatorens skøn. Randomiseret til at modtage placebo svarende til DCCR-dosis modtaget på dag 69 i den dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede tilbagetrækningsforlængelse
Medicin: Placebo
Medicin: DCCR
Andre navne:
  • Diazoxid-cholin tablet med kontrolleret frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Hyperfagi ved hjælp af hyperfagi spørgeskema
Tidsramme: Skift fra dag 69 til dag 97
Skift fra dag 69 til dag 97
Hvile energiforbrug
Tidsramme: Skift fra dag 69 til dag 97
Skift fra dag 69 til dag 97

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vægt
Tidsramme: Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Vægt
Tidsramme: Procentvis ændring fra dag 69 til dag 97
Procentvis ændring fra dag 69 til dag 97
Hvile energiforbrug
Tidsramme: Skift fra baseline til dag 69
Skift fra baseline til dag 69
Hyperfagi ved hjælp af hyperfagi spørgeskema
Tidsramme: Skift fra baseline til dag 69
Skift fra baseline til dag 69
Procent kropsfedt
Tidsramme: Skift fra baseline til dag 69
Skift fra baseline til dag 69
Procent kropsfedt
Tidsramme: Skift fra dag 69 til dag 97
Skift fra dag 69 til dag 97
Lipider
Tidsramme: Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Procentvis ændring fra baseline til dag 69 for triglycerider, totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og ikke-HDL-kolesterol
Procentvis ændring fra baseline til dag 69
Lipider
Tidsramme: Procentvis ændring fra dag 69 til og med dag 97
Procentvis ændring fra dag 69 til dag 97 for triglycerider, totalt kolesterol, LDL-kolesterol, HDL-kolesterol og ikke-HDL-kolesterol
Procentvis ændring fra dag 69 til og med dag 97

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Essentialis, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. januar 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. august 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PC025

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger