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Klinische Studie zu Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung (DCCR) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

30. August 2016 aktualisiert von: Essentialis, Inc.

Eine Dosistitrationsstudie von Diazoxid-Cholin-Tabletten mit kontrollierter Freisetzung (DCCR) bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom mit einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung

• Dies ist eine monozentrische, unverblindete, einarmige Studie mit einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Verlängerung des Absetzens. Die Patienten werden mit einer DCCR-Dosis von etwa 1,5 mg/kg (maximale Anfangsdosis von 145 mg) begonnen und alle 14 Tage auf etwa 2,4 mg/kg, 3,3 mg/kg, 4,2 mg/kg und 5,1 mg/kg titriert ( Höchstdosis von 507,5 mg). Diese DCCR-Dosen entsprechen Diazoxid-Dosen von 1,03, 1,66, 2,28, 2,9 und 3,52 mg/kg. Die verabreichte Dosis wird so nahe an der mg/kg-Dosierung liegen, wie dies mit den verfügbaren Dosisstärken von DCCR erreicht werden kann. Die Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes bei jedem Besuch hochtitriert. Alle Patienten werden in der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung fortgesetzt. Jeder Patient, der einen Anstieg des Energieverbrauchs im Ruhezustand und/oder eine Verringerung der Hyperphagie von Baseline bis Tag 55 oder Tag 69 zeigte, wird als Responder bezeichnet, während alle anderen als Non-Responder bezeichnet werden. Responder werden in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert, um entweder die aktive Behandlung mit der Dosis fortzusetzen, mit der sie an Tag 69 behandelt wurden, oder mit dem Placebo-Äquivalent dieser Dosis für weitere 4 Wochen. Non-Responder werden während der Verlängerung offen behandelt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
13

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92686
        • University of California, Irvine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre bis 22 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder. Jugendliche und junge Erwachsene mit genetisch bestätigtem Prader-Willi-Syndrom
  • Alter bei ≥ 10 Jahren und ≤ 22 Jahren
  • Allgemein gesund, wie durch Anamnese, körperliche Untersuchung, Vitalzeichenbeurteilungen, 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) und klinische Laborbeurteilungen dokumentiert
  • Der BMI übersteigt das 95. Perzentil des altersspezifischen BMI-Werts in den CDC-BMI-Diagrammen
  • Nüchternglukose ≤ 126 mg/dL
  • HbA1c ≤ 6,5 %

Ausschlusskriterien:

  • Verabreichung von Prüfpräparaten innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch
  • Voraussichtliche Anforderung für die Verwendung verbotener Medikamente
  • Vorgeschichte einer allergischen Reaktion oder signifikanten Intoleranz gegenüber: Diazoxid, Thiaziden oder Sulfonamiden
  • Rechnen Sie mit Übergängen in ihrer Pflege vom Familienheim zum Gruppenheim oder anderen ähnlichen potenziell störenden Veränderungen
  • Herzinsuffizienz oder bekanntermaßen eingeschränkte Herzreserve
  • Alle anderen klinisch signifikanten endokrinen, kardiovaskulären, pulmonalen, neurologischen, psychiatrischen, hepatischen, gastrointestinalen, hämatologischen, renalen oder dermatologischen Erkrankungen, die die Beurteilung des Prüfpräparats beeinträchtigen, so der Prüfarzt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: DCCR Open Label - DCCR Double Blind
Die Patienten werden mit einer DCCR-Dosis von etwa 1,5 mg/kg (maximale Anfangsdosis von 145 mg) begonnen und alle 14 Tage durch 4 DCCR-Dosierungsstufen titriert. Die Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes bei jedem Besuch hochtitriert. Randomisiert, um DCCR mit derselben Dosis fortzusetzen, die sie an Tag 69 in der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung erhalten hatten
Arzneimittel: DCCR
Andere Namen:
  • Diazoxid-Cholin-Tablette mit kontrollierter Freisetzung
Experimental: DCCR Open Label – Placebo Double Blind
Die Patienten werden mit einer DCCR-Dosis von etwa 1,5 mg/kg (maximale Anfangsdosis von 145 mg) begonnen und alle 14 Tage durch 4 DCCR-Dosierungsstufen titriert. Die Patienten werden nach Ermessen des Prüfarztes bei jedem Besuch hochtitriert. Randomisiert, um ein Placebo zu erhalten, das der DCCR-Dosis entspricht, die an Tag 69 in der doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Entzugsverlängerung erhalten wurde
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: DCCR
Andere Namen:
  • Diazoxid-Cholin-Tablette mit kontrollierter Freisetzung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Hyperphagie mit Hyperphagie-Fragebogen
Zeitfenster: Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Energieverbrauch im Ruhezustand
Zeitfenster: Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Wechsel von Tag 69 bis Tag 97

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gewicht
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Gewicht
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97
Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97
Energieverbrauch im Ruhezustand
Zeitfenster: Wechsel von Baseline bis Tag 69
Wechsel von Baseline bis Tag 69
Hyperphagie mit Hyperphagie-Fragebogen
Zeitfenster: Wechsel von Baseline bis Tag 69
Wechsel von Baseline bis Tag 69
Prozent Körperfett
Zeitfenster: Wechsel von Baseline bis Tag 69
Wechsel von Baseline bis Tag 69
Prozent Körperfett
Zeitfenster: Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Wechsel von Tag 69 bis Tag 97
Lipide
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Tag 69 für Triglyceride, Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin, HDL-Cholesterin und Nicht-HDL-Cholesterin
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 69
Lipide
Zeitfenster: Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97
Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97 für Triglyceride, Gesamtcholesterin, LDL-Cholesterin, HDL-Cholesterin und Nicht-HDL-Cholesterin
Prozentuale Veränderung von Tag 69 bis Tag 97

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Essentialis, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Virginia Kimonis, MD, University of California, Irvine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. September 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. August 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PC025

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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