Azacitidin Plus Deferasirox (ICL670) u myelodysplastických syndromů s vyšším rizikem (MDS)

Myelodysplastické syndromy jsou běžné krevní poruchy, které mohou postihnout až jednoho z 1000 Kanaďanů starších 65 let. Vyznačují se nízkým krevním obrazem, který vyžaduje časté krevní transfuze. Rozvoj přetížení železem u těchto pacientů je nevyhnutelný. Železo se ukládá v životně důležitých orgánech, jako je srdce a játra, a může vést k dysfunkci orgánů. Deferasirox je dobře prozkoumaný lék, který pomáhá odstraňovat železo z těla. Většina lidí s touto poruchou umírá v důsledku progrese jejich onemocnění do akutní leukémie prostřednictvím více mechanismů. Ukázalo se, že přetížení železem u pacientů s myelodysplastickými syndromy je spojeno s kratším přežitím a potenciálně vyšší pravděpodobností leukémie. U určité podskupiny pacientů s vyšším rizikem bylo prokázáno, že lék azacitidin snižuje možnost progrese do leukémie a úmrtí na ni. V současné době se tedy jedná o standardní péči o tyto pacienty. 50 % pacientů s vyšším rizikem však na tuto medikaci stále nereaguje, takže velká skupina pacientů je naléhavě potřebná pro jiné možnosti léčby. Vzhledem k tomu, že velká část pacientů s MDS s vyšším rizikem nereaguje na azacitidin, a důkazy, že ukládání železa může vést ke zvýšené leukemické transformaci, bychom rádi prozkoumali, zda odstranění železa z těla deferasiroxem zesiluje účinky azacitidinu na celkové přežití , stejně jako šance na transformaci leukémie. Tuto otázku je třeba řešit v randomizované kontrolované studii a prvním krokem je předběžná studie, která má určit, zda má kombinace azacitidinu a deferasiroxu nějaký biologický účinek. Tato studie určí, zda tato kombinace vede ke zlepšení krevního obrazu oproti samotnému azacitidinu. Pokud se tato kombinace léků nakonec ukáže jako užitečnější než samotný azacitidin, pokud jde o přežití, má to potenciál ovlivnit péči o velkou část pacientů s myelodysplastickými syndromy.