Azacytydyna plus deferazyroks (ICL670) w zespołach mielodysplastycznych wysokiego ryzyka (MDS)

Zespoły mielodysplastyczne to powszechne zaburzenia krwi, które mogą dotknąć nawet jednego na 1000 Kanadyjczyków w wieku powyżej 65 lat. Charakteryzują się niską morfologią krwi, która wymaga częstych transfuzji krwi. Rozwój przeładowania żelazem u tych pacjentów jest nieunikniony. Złogi żelaza odkładają się w ważnych narządach, takich jak serce i wątroba, i mogą prowadzić do dysfunkcji narządów. Deferazyroks to dobrze przebadany lek, który pomaga usuwać żelazo z organizmu. Większość osób z tym zaburzeniem umiera z powodu progresji ich choroby do ostrej białaczki poprzez wiele mechanizmów. Wykazano, że przeciążenie żelazem u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wiąże się z krótszym przeżyciem i potencjalnie większą szansą na białaczkę. Wykazano, że w pewnej podgrupie pacjentów wysokiego ryzyka lek azacytydyna zmniejsza ryzyko progresji do białaczki i śmierci z jej powodu. Jest to więc obecnie standard opieki nad tymi pacjentami. Jednak 50% pacjentów z grupy podwyższonego ryzyka nadal nie reaguje na ten lek, pozostawiając dużą grupę pacjentów, dla których pilnie potrzebne są inne opcje leczenia. Biorąc pod uwagę, że duża część pacjentów z MDS wysokiego ryzyka nie reaguje na azacytydynę oraz dowody na to, że odkładanie żelaza może prowadzić do zwiększonej transformacji białaczkowej, chcielibyśmy zbadać, czy usuwanie żelaza z organizmu za pomocą deferazyroksu nasila wpływ azacytydyny na całkowite przeżycie , a także szansa transformacji białaczki. Kwestię tę należy rozwiązać w randomizowanym, kontrolowanym badaniu, a pierwszym krokiem jest badanie wstępne w celu ustalenia, czy połączenie azacytydyny i deferazyroksu ma jakikolwiek efekt biologiczny. Badanie to określi, czy to połączenie prowadzi do poprawy morfologii krwi w porównaniu z samą azacytydyną. Jeśli ta kombinacja leków ostatecznie okaże się bardziej użyteczna niż sama azacytydyna pod względem przeżycia, może to wpłynąć na opiekę nad dużą częścią pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi.