Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky perorálního PRX-112

27. září 2016 aktualizováno: Protalix

Fáze 2a, otevřená studie se sekvenčním zvyšováním dávky k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky perorální PRX-112 (rostlinná rekombinantní lidská glukocerebrosidáza) u pacientů s Gaucherovou chorobou dosud neléčených enzymatickou substituční terapií

Toto je otevřená studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti perorálního PRX-112 a farmakokinetiky GCD u subjektů s Gaucherovou chorobou dosud neužívajících enzymovou substituční terapii. Úrovně dávek PRX-112 jsou 50 jednotek, 100 jednotek, 200 jednotek a 400 jednotek GCD. Subjektům bude jednou denně perorálně podáván PRX-112 po dobu 5 po sobě jdoucích dnů v každé dávkové hladině s 2denním vymývacím obdobím mezi dávkami.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena starší 18 let
  • Historická diagnostika Gaucherovy choroby nízkou hladinou aktivity GCD leukocytů
  • Hemoglobin ≥ 10 g/dl
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18 kg/m2-30 kg/m2 včetně
  • Subjekt je schopen poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Ženy ve fertilním věku nesmějí být těhotné nebo kojící s negativním výsledkem těhotenského testu z moči při screeningové návštěvě.
  • Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkami ve fertilním věku musí používat dvě metody antikoncepce po celou dobu studie, z nichž jedna musí být bariérová. Přijatelné metody antikoncepce jsou perorální antikoncepce, bariérové ​​metody (mužský kondom, ženský kondom, bránice, cervikální čepička, spermicid nebo nitroděložní tělísko), chirurgická sterilita (doložená lékařská zpráva o vasektomii, hysterektomii a/nebo bilaterální ooforektomii) a/nebo postmenopauzální stav ( definováno jako nejméně 1 rok bez menstruace, jak je prokázáno anamnézou nebo zprávou subjektu).
  • Negativní laboratorní testy na HIV, HBsAg a HCV při screeningové návštěvě
  • Nenaivní na žádnou předchozí ERT nebo podstoupili poslední léčbu ERT 12 měsíců před podpisem IC

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost gastrointestinálního (GI) onemocnění ovlivňujícího motilitu nebo absorpci
  • Subjekty s jakoukoli anamnézou alergické reakce na biologická léčiva nebo jiné alergie, které výzkumník považoval za klinicky významné
  • Hlášená anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog
  • Subjekt daroval krev během 3 měsíců před screeningem nebo subjekt dostal deriváty plazmy během 6 měsíců před screeningem
  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku nebo účast v jiném klinickém hodnocení během 3 měsíců před screeningem (zpráva subjektu)
  • Subjekty, které dříve dostaly ERT s pozitivními protilátkami proti lidským rostlinným rekombinantním GCD (prGCD)
  • Klinický důkaz jakéhokoli aktivního významného onemocnění, které by mohlo potenciálně ohrozit schopnost zkoušejícího vyhodnotit nebo interpretovat účinky zkoumané léčby na hodnocení bezpečnosti, čímž se riziko pro subjekt zvyšuje na nepřijatelnou úroveň
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval požadavky studie
  • Subjekt užil jakýkoli lék (kromě acetaminofenu nebo dyprionu) do 7 dnů od screeningu, včetně laxativ, čajů a potravinářských přídatných látek, o kterých je známo, že se používají k léčbě zácpy nebo průjmu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 50 jednotek
PRX-112 50 jednotek denně po dobu 5 dnů
Lék: PRX-112
Ostatní jména:
  • Mrkvové buňky exprimující rekombinantní lidskou glukocerebrozidázu
Experimentální: 100 jednotek
PRX-112 100 jednotek denně po dobu 5 dnů
Lék: PRX-112
Ostatní jména:
  • Mrkvové buňky exprimující rekombinantní lidskou glukocerebrozidázu
Experimentální: 200 jednotek
PRX-112 200 jednotek denně po dobu 5 dnů
Lék: PRX-112
Ostatní jména:
  • Mrkvové buňky exprimující rekombinantní lidskou glukocerebrozidázu
Experimentální: 400 jednotek
PRX-112 400 jednotek denně po dobu 5 dnů
Lék: PRX-112
Ostatní jména:
  • Mrkvové buňky exprimující rekombinantní lidskou glukocerebrozidázu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou
Časové okno: 24 hodin
Vzorky krve na hladinu GCD každé 2 hodiny po dobu 24 hodin
24 hodin
Nežádoucí příhody
Časové okno: 7 dní
Hlášení nežádoucích příhod shromažďovaných denně
7 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Protalix

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. září 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. září 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PB-112-02a

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení