Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label, dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral PRX-112

27. september 2016 opdateret af: Protalix

Et fase 2a, åbent, sekventiel dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​oral PRX-112 (planterekombinant human glucocerebrosidase) i enzymerstatningsterapi-naive forsøgspersoner med Gauchers sygdom

Dette er et åbent, dosiseskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden af ​​oral PRX-112 og farmakokinetik af GCD hos personer med Gauchers sygdom, der er naive over for enzymerstatningsterapi. Dosisniveauerne af PRX-112 er 50 enheder, 100 enheder, 200 enheder og 400 enheder GCD. Forsøgspersoner vil modtage en gang daglig oral administration af PRX-112 i 5 på hinanden følgende dage på hvert dosisniveau med en 2-dages udvaskningsperiode mellem doserne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde på 18 år eller ældre
  • Historisk diagnose af Gauchers sygdom ved lavt leukocyt-GCD-aktivitetsniveau
  • Hæmoglobin ≥ 10 g/dL
  • Body mass index (BMI) på 18 kg/m2-30 kg/m2 inklusive
  • Forsøgspersonen er i stand til at give skriftligt informeret samtykke
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller ammende med et negativt resultat af uringraviditetstest ved screeningbesøget.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal bruge to præventionsmetoder på alle tidspunkter under undersøgelsen, hvoraf den ene skal være en barrieremetode. Acceptable præventionsmetoder er orale præventionsmidler, barrieremetoder (mandligt kondom, kvindeligt kondom, diafragma, cervikal hætte, spermicid eller intrauterin enhed), kirurgisk sterilitet (dokumenteret lægerapport om vasektomi, hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi) og/eller postmenopausal status ( defineret som mindst 1 år uden menstruation som vist ved sygehistorie eller forsøgsperson).
  • Negative laboratorietests for HIV, HBsAg og HCV ved screeningsbesøget
  • Naiv til enhver tidligere ERT eller har modtaget den sidste ERT-behandling 12 måneder før underskrivelse af IC

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en gastrointestinal (GI) sygdom, der påvirker motilitet eller absorption
  • Forsøgspersoner med nogen historie med allergisk respons på biologiske lægemidler eller andre allergier, som efterforskeren vurderer som klinisk signifikant
  • Rapporteret historie med alkohol- eller stofmisbrug
  • Forsøgspersonen har doneret blod i de 3 måneder forud for screeningen, eller forsøgspersonen har modtaget plasmaderivater i de 6 måneder forud for screeningen
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel eller deltagelse i et andet klinisk forsøg i de 3 måneder forud for screening (fagrapport)
  • Forsøgspersoner, der tidligere har modtaget ERT med positive anti-humane plante rekombinante GCD (prGCD) antistoffer
  • Klinisk evidens for enhver aktiv signifikant sygdom, der potentielt kunne kompromittere investigatorens evne til at evaluere eller fortolke virkningerne af undersøgelsesbehandlingen på sikkerhedsvurderingen og dermed øge risikoen for forsøgspersonen til uacceptable niveauer
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter efterforskerens vurdering ville forstyrre undersøgelsens overholdelseskrav
  • Forsøgspersonen har brugt nogen form for medicin (undtagen acetaminophen eller dyprion) inden for 7 dage efter screening, inklusive afføringsmidler, te og fødevaretilsætningsstoffer, der vides at blive brugt til behandling af forstoppelse eller diarré

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 50 enheder
PRX-112 50 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase
Eksperimentel: 100 enheder
PRX-112 100 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase
Eksperimentel: 200 enheder
PRX-112 200 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase
Eksperimentel: 400 enheder
PRX-112 400 enheder dagligt i 5 dage
Medicin: PRX-112
Andre navne:
  • Gulerodsceller, der udtrykker rekombinant human glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven
Tidsramme: 24 timer
Blodprøver for GCD-niveau hver anden time i 24 timer
24 timer
Uønskede hændelser
Tidsramme: 7 dage
Indberetning af uønskede hændelser indsamlet dagligt
7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Protalix

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. april 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. september 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PB-112-02a

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger