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Uno studio di aumento della dose in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del PRX-112 orale

27 settembre 2016 aggiornato da: Protalix

Uno studio di fase 2a, in aperto, di aumento sequenziale della dose per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del PRX-112 orale (glucocerebrosidasi umana ricombinante vegetale) in soggetti naïve alla terapia enzimatica sostitutiva con malattia di Gaucher

Si tratta di uno studio in aperto di aumento della dose per valutare la sicurezza del PRX-112 orale e la farmacocinetica del GCD in soggetti con malattia di Gaucher naive alla terapia enzimatica sostitutiva. I livelli di dose di PRX-112 sono 50 unità, 100 unità, 200 unità e 400 unità GCD. I soggetti riceveranno somministrazioni orali una volta al giorno di PRX-112 per 5 giorni consecutivi a ciascun livello di dose con un periodo di sospensione di 2 giorni tra le dosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Shaare Zedek Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi storica della malattia di Gaucher mediante basso livello di attività GCD dei leucociti
  • Emoglobina ≥ 10 g/dL
  • Indice di massa corporea (BMI) di 18 kg/m2-30 kg/m2 inclusi
  • Il soggetto è in grado di fornire il consenso informato scritto
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento con un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine alla visita di screening.
  • I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile con partner di sesso femminile in età fertile devono utilizzare sempre due metodi di contraccezione durante lo studio, uno dei quali deve essere un metodo di barriera. Metodi contraccettivi accettabili sono contraccettivi orali, metodi di barriera (preservativo maschile, preservativo femminile, diaframma, cappuccio cervicale, spermicida o dispositivo intrauterino), sterilità chirurgica (rapporto medico documentato di vasectomia, isterectomia e/o ovariectomia bilaterale) e/o stato postmenopausale ( definito come almeno 1 anno senza mestruazioni come dimostrato dall'anamnesi o dal referto del soggetto).
  • Test di laboratorio negativi per HIV, HBsAg e HCV alla visita di screening
  • Naïve a qualsiasi precedente ERT o ha ricevuto l'ultimo trattamento ERT 12 mesi prima di firmare IC

Criteri di esclusione:

  • Presenza di una malattia gastrointestinale (GI) che colpisce la motilità o l'assorbimento
  • - Soggetti con anamnesi di risposta allergica a farmaci biologici o altre allergie ritenute clinicamente significative dallo sperimentatore
  • Storia segnalata di abuso di alcol o droghe
  • Il soggetto ha donato sangue nei 3 mesi precedenti lo screening o il soggetto ha ricevuto plasmaderivati ​​nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale o partecipazione a un altro studio clinico nei 3 mesi precedenti lo screening (rapporto del soggetto)
  • - Soggetti che hanno ricevuto in precedenza ERT con anticorpi anti GCD ricombinante vegetale umano (prGCD) positivi
  • Evidenza clinica di qualsiasi malattia significativa attiva che potrebbe potenzialmente compromettere la capacità dello sperimentatore di valutare o interpretare gli effetti del trattamento in studio sulla valutazione della sicurezza, aumentando così il rischio per il soggetto a livelli inaccettabili
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con i requisiti di conformità dello studio
  • Il soggetto ha utilizzato qualsiasi farmaco (esclusi paracetamolo o diprione) entro 7 giorni dallo screening, inclusi lassativi, tè e additivi alimentari noti per essere utilizzati per il trattamento della stitichezza o della diarrea

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: 50 Unità
PRX-112 50 Unità al giorno per 5 giorni
Droga: PRX-112
Altri nomi:
  • Cellule di carota che esprimono glucocerebrosidasi umana ricombinante
Sperimentale: 100 Unità
PRX-112 100 Unità al giorno per 5 giorni
Droga: PRX-112
Altri nomi:
  • Cellule di carota che esprimono glucocerebrosidasi umana ricombinante
Sperimentale: 200 Unità
PRX-112 200 Unità al giorno per 5 giorni
Droga: PRX-112
Altri nomi:
  • Cellule di carota che esprimono glucocerebrosidasi umana ricombinante
Sperimentale: 400 Unità
PRX-112 400 Unità al giorno per 5 giorni
Droga: PRX-112
Altri nomi:
  • Cellule di carota che esprimono glucocerebrosidasi umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva
Lasso di tempo: 24 ore
Campioni di sangue per il livello di GCD ogni 2 ore per 24 ore
24 ore
Eventi avversi
Lasso di tempo: 7 giorni
Segnalazione di eventi avversi raccolti giornalmente
7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Protalix

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 settembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PB-112-02a

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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