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Eine offene Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und der Pharmakokinetik von oralem PRX-112

27. September 2016 aktualisiert von: Protalix

Eine Open-Label-Studie zur sequentiellen Dosiseskalation der Phase 2a zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem PRX-112 (pflanzenrekombinante humane Glucocerebrosidase) bei Probanden mit Gaucher-Krankheit, die keine Enzymersatztherapie erhalten haben

Dies ist eine offene Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit von oralem PRX-112 und der Pharmakokinetik von GCD bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die für eine Enzymersatztherapie naiv sind. Die Dosisniveaus von PRX-112 sind 50 Einheiten, 100 Einheiten, 200 Einheiten und 400 Einheiten GCD. Die Probanden erhalten einmal täglich orale Verabreichungen von PRX-112 für 5 aufeinanderfolgende Tage bei jeder Dosisstufe mit einer 2-tägigen Auswaschphase zwischen den Dosen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau ab 18 Jahren
  • Historische Diagnose der Gaucher-Krankheit durch niedrige Leukozyten-GCD-Aktivität
  • Hämoglobin ≥ 10 g/dl
  • Body-Mass-Index (BMI) von 18 kg/m2-30 kg/m2 inklusive
  • Das Subjekt ist in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter dürfen beim Screening-Besuch nicht schwanger sein oder stillen und ein negatives Ergebnis des Schwangerschaftstests im Urin aufweisen.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden mit gebärfähigen Partnerinnen müssen während der Studie jederzeit zwei Verhütungsmethoden anwenden, von denen eine eine Barrieremethode sein muss. Zulässige Verhütungsmethoden sind orale Kontrazeptiva, Barrieremethoden (Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Diaphragma, Portiokappe, Spermizid oder Intrauterinpessar), chirurgische Sterilität (dokumentierter ärztlicher Bericht über Vasektomie, Hysterektomie und/oder bilaterale Ovarektomie) und/oder postmenopausaler Status ( definiert als mindestens 1 Jahr ohne Menstruation, wie durch Krankengeschichte oder Probandenbericht belegt).
  • Negative Labortests für HIV, HBsAg und HCV beim Screening-Besuch
  • Naiv gegenüber einer früheren ERT oder die letzte ERT-Behandlung 12 Monate vor Unterzeichnung des IC erhalten haben

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer gastrointestinalen (GI) Erkrankung, die die Motilität oder Resorption beeinträchtigt
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf biologische Arzneimittel oder andere Allergien, die vom Ermittler als klinisch signifikant erachtet werden
  • Berichtete Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Das Subjekt hat in den 3 Monaten vor dem Screening Blut gespendet oder das Subjekt hat in den 6 Monaten vor dem Screening Plasmaderivate erhalten
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie in den 3 Monaten vor dem Screening (Bericht des Probanden)
  • Probanden, die zuvor eine ERT mit positiven rekombinanten Anti-Human-Pflanzen-GCD (prGCD)-Antikörpern erhalten haben
  • Klinischer Nachweis einer aktiven signifikanten Krankheit, die möglicherweise die Fähigkeit des Prüfarztes beeinträchtigen könnte, die Auswirkungen der Studienbehandlung auf die Sicherheitsbewertung zu bewerten oder zu interpretieren, wodurch das Risiko für den Probanden auf ein nicht akzeptables Niveau erhöht wird
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Compliance-Anforderungen der Studie beeinträchtigen würde
  • Das Subjekt hat innerhalb von 7 Tagen nach dem Screening Medikamente (außer Paracetamol oder Dyprion) verwendet, einschließlich Abführmittel, Tees und Lebensmittelzusatzstoffe, von denen bekannt ist, dass sie zur Behandlung von Verstopfung oder Durchfall verwendet werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: 50 Einheiten
PRX-112 50 Einheiten täglich für 5 Tage
Arzneimittel: PRX-112
Andere Namen:
  • Karottenzellen, die rekombinante menschliche Glucocerebrosidase exprimieren
Experimental: 100 Einheiten
PRX-112 100 Einheiten täglich für 5 Tage
Arzneimittel: PRX-112
Andere Namen:
  • Karottenzellen, die rekombinante menschliche Glucocerebrosidase exprimieren
Experimental: 200 Einheiten
PRX-112 200 Einheiten täglich für 5 Tage
Arzneimittel: PRX-112
Andere Namen:
  • Karottenzellen, die rekombinante menschliche Glucocerebrosidase exprimieren
Experimental: 400 Einheiten
PRX-112 400 Einheiten täglich für 5 Tage
Arzneimittel: PRX-112
Andere Namen:
  • Karottenzellen, die rekombinante menschliche Glucocerebrosidase exprimieren

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve
Zeitfenster: 24 Stunden
Blutproben für GCD-Level alle 2 Stunden für 24 Stunden
24 Stunden
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 7 Tage
Meldung von unerwünschten Ereignissen, die täglich gesammelt werden
7 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Protalix

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. April 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. September 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. September 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PB-112-02a

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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