Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki doustnego PRX-112

27 września 2016 zaktualizowane przez: Protalix

Otwarte badanie fazy 2a z sekwencyjnym zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i farmakokinetyki doustnej PRX-112 (rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy roślinnej) u pacjentów z chorobą Gauchera, którzy wcześniej nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej

Jest to otwarte badanie z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa doustnego PRX-112 i farmakokinetyki GCD u pacjentów z chorobą Gauchera, którzy nie byli wcześniej leczeni enzymatyczną terapią zastępczą. Poziomy dawek PRX-112 wynoszą 50 jednostek, 100 jednostek, 200 jednostek i 400 jednostek GCD. Osobnicy będą otrzymywać doustne dawki PRX-112 raz dziennie przez 5 kolejnych dni na każdym poziomie dawki z 2-dniowym okresem wymywania pomiędzy dawkami.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starsza
  • Historyczne rozpoznanie choroby Gauchera na podstawie niskiego poziomu aktywności GCD leukocytów
  • Hemoglobina ≥ 10 g/dl
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 kg/m2 do 30 kg/m2 włącznie
  • Podmiot jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią z ujemnym wynikiem testu ciążowego moczu podczas wizyty przesiewowej.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą przez cały czas trwania badania stosować dwie metody antykoncepcji, z których jedna musi być metodą mechaniczną. Dopuszczalne metody antykoncepcji to doustne środki antykoncepcyjne, metody barierowe (prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, diafragma, kapturek naszyjkowy, środek plemnikobójczy lub wkładka domaciczna), bezpłodność chirurgiczna (udokumentowane zaświadczenie lekarskie o wazektomii, histerektomii i/lub obustronnym wycięciu jajników) i/lub stan po menopauzie ( zdefiniowana jako co najmniej 1 rok bez miesiączki, jak wykazano na podstawie wywiadu medycznego lub raportu pacjenta).
  • Ujemne wyniki badań laboratoryjnych w kierunku HIV, HBsAg i HCV podczas wizyty przesiewowej
  • Naiwny na jakimkolwiek wcześniejszym ERT lub otrzymał ostatnie leczenie ERT 12 miesięcy przed podpisaniem IC

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność choroby żołądkowo-jelitowej (GI) wpływającej na motorykę lub wchłanianie
  • Osoby z jakąkolwiek historią reakcji alergicznej na leki biologiczne lub inne alergie uznane przez Badacza za istotne klinicznie
  • Zgłoszona historia nadużywania alkoholu lub narkotyków
  • Uczestnik oddał krew w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub otrzymał pochodne osocza w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku lub udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (raport pacjenta)
  • Osoby, które wcześniej otrzymywały ERT z pozytywnym wynikiem przeciwciał przeciwko rekombinowanej roślinnej GCD (prGCD).
  • Dowody kliniczne jakiejkolwiek aktywnej istotnej choroby, która mogłaby potencjalnie zagrozić zdolności Badacza do oceny lub interpretacji wpływu badanego leku na ocenę bezpieczeństwa, zwiększając w ten sposób ryzyko dla uczestnika do niedopuszczalnego poziomu
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza zakłóciłby zgodność z wymaganiami badania
  • Uczestnik stosował jakiekolwiek leki (z wyjątkiem acetaminofenu lub dyprionu) w ciągu 7 dni od badania przesiewowego, w tym środki przeczyszczające, herbaty i dodatki do żywności, o których wiadomo, że są stosowane w leczeniu zaparć lub biegunki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: 50 jednostek
PRX-112 50 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę
Eksperymentalny: 100 jednostek
PRX-112 100 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę
Eksperymentalny: 200 jednostek
PRX-112 200 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę
Eksperymentalny: 400 jednostek
PRX-112 400 jednostek dziennie przez 5 dni
Lek: PRX-112
Inne nazwy:
  • Komórki marchwi wyrażające rekombinowaną ludzką glukocerebrozydazę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą
Ramy czasowe: 24 godziny
Próbki krwi na poziom GCD co 2 godziny przez 24 godziny
24 godziny
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 7 dni
Zgłaszanie zdarzeń niepożądanych zbierane codziennie
7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Protalix

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 września 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PB-112-02a

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami