Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MT2013-31: Allo HCT pro metabolické poruchy a těžkou osteopetrózu

5. ledna 2026 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Alogenní transplantace krvetvorných buněk pro dědičné metabolické poruchy a těžkou osteopetrózu po kondicionování busulfanem (terapeutické monitorování léků), fludarabin +/- ATG

Tato jednoinstituční studie fáze II je navržena tak, aby otestovala schopnost dosáhnout přihojení krve dárce při zachování nízké míry mortality související s transplantací (TRM) pomocí kondicionačních režimů na bázi busulfanu a fludarabinu s busulfanovým terapeutickým monitorováním léčiv (TDM) pro pacienty s různými dědičnými metabolickými poruchami (IMD) a těžkou osteopetrózou (OP).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
149

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Telefonní číslo: 612-625-4185
  • E-mail: lundx072@umn.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 0 až 55 let věku
  • K dispozici je adekvátní štěp
  • Přiměřená funkce orgánů

  • Způsobilá onemocnění:

    • Poruchy mukopolysacharidózy:

      • MPS IH (Hurlerův syndrom)
      • MPS II (Hunterův syndrom), pokud pacient nemá žádné nebo jen minimální známky symptomatického neurologického onemocnění, ale očekává se, že bude mít neurologický fenotyp
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
      • MPS VII (Sly syndrom)

    • Poruchy metabolismu glykoproteinů:

      • Alfa manosidóza
      • Fukosidóza
      • Aspartylglukosaminurii

    • Sfingolipidózy a recesivní leukodystrofie:

      • Globoidní buněčná leukodystrofie
      • Metachromatická leukodystrofie
      • Pacienti typu Niemann-Pick B (nedostatek sfingomyelinu)
      • Niemann-Pick C podtyp 2

    • Peroxizomální poruchy:

      • Adrenoleukodystrofie s postižením mozku
      • Zellwegerův syndrom
      • Novorozenecká adrenoleukodystrofie
      • Infantilní Refsumova nemoc
      • Nedostatek acyl-CoA-oxidázy
      • Nedostatek D-bifunkčního enzymu
      • Multifunkční nedostatek enzymů
      • Nedostatek alfa-methylacyl-CoA racmázy (AMACRD)
      • Mitochondriální neurogastrointestingální encefalopatie (MNGIE)
    • Těžká osteopetróza (OP)
    • Hereditární leukoencefalopatie s axonálními sféroidy (HDLS; CSF1R mutace)
    • Jiné dědičné metabolické poruchy (IMD): Budou také zvažováni pacienti, kteří mají jiné život ohrožující, vzácné lysozomální, peroxizomální nebo jiné podobné dědičné poruchy charakterizované onemocněním bílé hmoty nebo jinými neurologickými projevy, pro které existuje důvod, proč by transplantace byla přínosem, jako jsou někteří pacienti s Wolmanovou chorobou, GM1 gangliosidózou, I-buněčnou chorobou, Tay-Sachsovou chorobou, Sandhoffovou chorobou nebo jinými.
    • Dobrovolný písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství – menstruující ženy musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 14 dnů od zahájení studijní léčby
  • Předchozí expozice myeloablativní chemoterapii během 4 měsíců od zahájení přípravy podle tohoto protokolu (pacienti vyloučení z tohoto důvodu mohou být způsobilí pro jiné institucionální protokoly)
  • Nekontrolované bakteriální, plísňové nebo virové infekce včetně HIV (včetně aktivní infekce Aspergillus nebo jiné plísně během 30 dnů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: IMD - Kromě Haplo-identické

Dědičné metabolické onemocnění (IMD) – kromě Haplo-Identical

Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Experimentální: OP - Kromě Haplo-Identical

Těžká osteoperóza (OP) - kromě Haplo-Identical

Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: Preparativní režim pouze pro osteopetrózu
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
  • Thiotepa
Experimentální: OP a IMD -Haplo-Identical Only

Těžká osteopetróza (OP) a vrozené metabolické poruchy (IMD)

-Pouze haplo-identické

Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: Osteopetrosis Haploidentical Only Preparative Regiment
  • Rituximab
  • alemtuzumab
  • busulfan
  • fludarabin
Experimentální: cALD SR-A (standardní riziko, režim A)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD SR-A (standardní riziko, režim A)
N-acetylcystein počáteční den +1 až den +28
Experimentální: cALD SR-B (standardní riziko, režim B)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD SR-B (standardní riziko, režim B)
N-acetylcystein počáteční den +1 až den +56
Experimentální: cALD HR-C (vysoké riziko, režim C)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD HR-D (vysoké riziko, režim C)
N-acetylcystein a celekoxib začínají v den přijetí (před přípravným režimem) a pokračují přes den +100
Experimentální: cALD HR-D (vysoké riziko, režim D)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD HR-D (vysoké riziko, režim D)
N-acetylcystein, celekoxib, vitamín E a kyselina alfa-lipoová počáteční den přijetí (před kondičním režimem) a pokračují přes den +100

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů, které dosáhly dárcovského hematopoetického přihojení na vysoké úrovni
Časové okno: Den +42 po transplantaci
Definováno jako obnovení neutrofilů do dne +42 po transplantaci a ≥ 80 % dárcovských buněk na myeloidní frakci periferní krve v den +100 po transplantaci
Den +42 po transplantaci
Procento subjektů, které dosáhly dárcovského hematopoetického přihojení na vysoké úrovni
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Definováno jako ≥ 80 % dárcovských buněk na myeloidní frakci periferní krve v den +100 po transplantaci
Den +100 po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Výskyt a závažnost GvHD
Den +100 po transplantaci
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Výskyt TRM
Den +100 po transplantaci
Toxicita související s režimem
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Definováno jako infekce, akutní selhání ledvin, respirační selhání, srdeční selhání a venookluzivní onemocnění
Den +100 po transplantaci
Změny onemocnění po HSCT
Časové okno: 1 rok
Výskyt radiografických, fyziologických, neuropsychologických a/nebo biochemických aspektů onemocnění, jak je hodnoceno na základě specifického onemocnění
1 rok
Změny onemocnění po HSCT
Časové okno: 2 roky
Výskyt radiografických, fyziologických, neuropsychologických a/nebo biochemických aspektů onemocnění, jak je hodnoceno na základě specifického onemocnění
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2013LS104

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení