Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MT2013-31: Allo HCT w leczeniu zaburzeń metabolicznych i ciężkiej osteopetrozy

5 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogeniczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych w przypadku dziedzicznych zaburzeń metabolicznych i ciężkiej osteopetrozy po kondycjonowaniu busulfanem (monitorowanie leków terapeutycznych), fludarabiną +/- ATG

To jednoośrodkowe badanie fazy II ma na celu przetestowanie możliwości uzyskania przeszczepu hematopoetycznego dawcy przy jednoczesnym utrzymaniu niskich wskaźników śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) przy użyciu schematów kondycjonowania opartych na busulfanie i fludarabinie z monitorowaniem leku terapeutycznego busulfanem (TDM) u pacjentów z różnymi dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD) i ciężką osteopetrozą (OP).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
149

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Numer telefonu: 612-625-4185
  • E-mail: lundx072@umn.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • od 0 do 55 lat
  • Dostępny odpowiedni przeszczep
  • Odpowiednia funkcja narządów

  • Kwalifikujące się choroby:

    • Zaburzenia mukopolisacharydozy:

      • MPS IH (zespół Hurlera)
      • MPS II (zespół Huntera), jeśli u pacjenta nie występują objawy objawowej choroby neurologicznej lub występują one w minimalnym stopniu, ale oczekuje się, że będzie miał fenotyp neurologiczny
      • MPS VI (zespół Maroteaux-Lamy'ego)
      • MPS VII (zespół Sly'a)

    • Zaburzenia metabolizmu glikoprotein:

      • Mannozydoza alfa
      • Fukozydoza
      • Aspartyloglukozaminuria

    • Sfingolipidozy i leukodystrofie recesywne:

      • Leukodystrofia komórek globoidalnych
      • Leukodystrofia metachromatyczna
      • Pacjenci Niemanna-Picka B (niedobór sfingomieliny)
      • Podtyp Niemanna-Picka C 2

    • Zaburzenia peroksysomalne:

      • Adrenoleukodystrofia z zajęciem mózgu
      • Zespół Zellwegera
      • Adrenoleukodystrofia noworodków
      • Dziecięca choroba Refsuma
      • Niedobór acylo-CoA-oksydazy
      • Niedobór enzymu D-dwufunkcyjnego
      • Wielofunkcyjny niedobór enzymów
      • Niedobór rakmazy alfa-metyloacylo-CoA (AMACRD)
      • Mitochondrialna encefalopatia neurogastro-jelitowa (MNGIE)
    • Ciężka osteopetroza (OP)
    • Dziedziczna leukoencefalopatia ze sferoidami aksonalnymi (HDLS; mutacja CSF1R)
    • Inne wrodzone zaburzenia metaboliczne (IMD): Pacjenci z innymi zagrażającymi życiu, rzadkimi zaburzeniami lizosomalnymi, peroksysomalnymi lub innymi podobnymi dziedzicznymi zaburzeniami charakteryzującymi się chorobą istoty białej lub innymi objawami neurologicznymi, w przypadku których istnieje uzasadnienie, że przeszczep byłby korzystny, będą brani pod uwagę, takich jak niektórzy pacjenci z chorobą Wolmana, gangliozydozą GM1, chorobą komórek I, chorobą Tay-Sachsa, chorobą Sandhoffa lub innymi.
    • Dobrowolna pisemna zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża — miesiączkujące kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 14 dni od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem
  • Wcześniejsza ekspozycja na chemioterapię mieloablacyjną w ciągu 4 miesięcy od rozpoczęcia kondycjonowania według tego protokołu (pacjenci wykluczeni z tego powodu mogą kwalifikować się do innych protokołów instytucjonalnych)
  • Niekontrolowane infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe, w tym HIV (w tym aktywne zakażenie Aspergillus lub inną pleśnią w ciągu 30 dni)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: IMD – z wyjątkiem haplo-identycznych

Dziedziczna choroba metaboliczna (IMD) – z wyjątkiem haplo-identycznych

Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Eksperymentalny: OP - z wyjątkiem haplo-identycznych

Ciężka Osteoperoza (OP) - Z wyjątkiem Haplo-Identycznego

Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Osteopetroza Tylko schemat preparatywny
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
  • tiotepa
Eksperymentalny: OP i IMD - tylko haplo-identyczne

Ciężka osteopetroza (OP) i wrodzone zaburzenia metaboliczne (IMD)

-Tylko identyczne haplo

Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Osteopetroza Haploidentyczny schemat tylko preparatywny
  • Rytuksymab
  • alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabina
Eksperymentalny: cALD SR-A (standardowe ryzyko, schemat A)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD SR-A (standardowe ryzyko, schemat A)
N-acetylocysteina zaczyna się od dnia +1 do dnia +28
Eksperymentalny: cALD SR-B (standardowe ryzyko, schemat B)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD SR-B (standardowe ryzyko, schemat B)
N-acetylocysteina zaczyna się od dnia +1 do dnia +56
Eksperymentalny: cALD HR-C (wysokie ryzyko, schemat C)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD HR-D (wysokie ryzyko, schemat C)
N-acetylocysteina i celekoksyb rozpoczynają się w dniu przyjęcia (przed schematem kondycjonującym) i trwają do dnia +100
Eksperymentalny: cALD HR-D (wysokie ryzyko, schemat D)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD HR-D (wysokie ryzyko, schemat D)
N-acetylocysteina, celekoksyb, witamina E i kwas alfa-liponowy rozpoczynają się w dniu przyjęcia (przed schematem kondycjonującym) i kontynuują przez cały dzień +100

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, które osiągnęły wysoki stopień wszczepienia układu krwiotwórczego dawcy
Ramy czasowe: Dzień +42 po przeszczepie
Zdefiniowane jako powrót granulocytów obojętnochłonnych do dnia +42 po przeszczepie i ≥ 80% komórek dawcy we frakcji mieloidalnej krwi obwodowej w dniu +100 po przeszczepie
Dzień +42 po przeszczepie
Odsetek osób, które osiągnęły wysoki stopień wszczepienia układu krwiotwórczego dawcy
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Zdefiniowane jako ≥ 80% komórek dawcy we frakcji mieloidalnej krwi obwodowej w dniu +100 po przeszczepie
Dzień +100 po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Choroba przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Częstość występowania i ciężkość GvHD
Dzień +100 po przeszczepie
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Występowanie TRM
Dzień +100 po przeszczepie
Toksyczność związana z reżimem
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Definiowane jako infekcja, ostra niewydolność nerek, niewydolność oddechowa, niewydolność serca i choroba zarostowa żył
Dzień +100 po przeszczepie
Zmiany chorobowe po HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
Częstość występowania radiologicznych, fizjologicznych, neuropsychologicznych i/lub biochemicznych aspektów choroby, oceniana na podstawie konkretnej choroby
1 rok
Zmiany chorobowe po HSCT
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania radiologicznych, fizjologicznych, neuropsychologicznych i/lub biochemicznych aspektów choroby, oceniana na podstawie konkretnej choroby
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
14 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2013LS104

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami