Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MT2013-31: Allo HCT til stofskiftesygdomme og svær osteopetrose

5. januar 2026 opdateret af: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogen hæmatopoietisk celletransplantation for arvelige stofskiftesygdomme og svær osteopetrose efter konditionering med Busulfan (terapeutisk lægemiddelovervågning), Fludarabin +/- ATG

Dette fase II-studie med en enkelt institution er designet til at teste evnen til at opnå donorhæmatopoietisk engraftment og samtidig opretholde lave rater af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) ved brug af busulfan- og fludarabin-baserede konditioneringsregimer med busulfan terapeutisk lægemiddelmonitorering (TDM) for patienter med forskellige arvelige stofskiftesygdomme (IMD) og svær osteopetrose (OP).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
149

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Telefonnummer: 612-625-4185
  • E-mail: lundx072@umn.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 0 til 55 år
  • Tilstrækkelig graft tilgængelig
  • Tilstrækkelig organfunktion

  • Støtteberettigede sygdomme:

    • Mucopolysaccharidosis lidelser:

      • MPS IH (Hurler syndrom)
      • MPS II (Hunters syndrom), hvis patienten har ingen eller minimal tegn på symptomatisk neurologisk sygdom, men forventes at have en neurologisk fænotype
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
      • MPS VII (Sly syndrom)

    • Glycoprotein metaboliske forstyrrelser:

      • Alfa mannosidose
      • Fucosidosis
      • Aspartylglucosaminuri

    • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier:

      • Globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi
      • Niemann-Pick B-patienter (sphingomyelin-mangel)
      • Niemann-Pick C undertype 2

    • Peroxisomale lidelser:

      • Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
      • Zellwegers syndrom
      • Neonatal adrenoleukodystrofi
      • Infantil Refsum sygdom
      • Acyl-CoA-oxidase mangel
      • D-bifunktionel enzymmangel
      • Multifunktionel enzymmangel
      • Alpha-methylacyl-CoA Racmase-mangel (AMACRD)
      • Mitokondriel Neurogastrointestingal Encefalopati (MNGIE)
    • Svær osteopetrose (OP)
    • Arvelig leukoencefalopati med axonale sfæroider (HDLS; CSF1R mutation)
    • Andre arvelige metaboliske lidelser (IMD): Patienter vil også blive overvejet, som har andre livstruende, sjældne lysosomale, peroxisomale eller andre lignende arvelige lidelser karakteriseret ved hvid substans sygdom eller andre neurologiske manifestationer, for hvilke der er begrundelse for, at transplantation ville være en fordel. såsom visse patienter med Wolmans sygdom, GM1 gangliosidosis, I-celle sygdom, Tay-Sachs sygdom, Sandhoff sygdom eller andre.
    • Frivilligt skriftligt samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet - menstruerende kvinder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 14 dage efter studiebehandlingens start
  • Tidligere eksponering for myeloablativ kemoterapi inden for 4 måneder efter starten af ​​konditionering på denne protokol (patienter, der er udelukket af denne grund, kan være berettiget til andre institutionelle protokoller)
  • Ukontrollerede bakterie-, svampe- eller virusinfektioner inklusive HIV (herunder aktiv infektion med Aspergillus eller anden skimmelsvamp inden for 30 dage)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: IMD - Undtagen Haplo-identisk

Nedarvet metabolisk sygdom (IMD) - Undtagen haplo-identisk

Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Eksperimentel: OP - Undtagen Haplo-Identisk

Alvorlig osteoperose (OP) - Undtagen haplo-identisk

Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: Kun præparativt regime for osteopetrose
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Thiotepa
Eksperimentel: OP og IMD - Kun haplo-identisk

Alvorlig osteopetrose (OP) og inheriterede stofskiftesygdomme (IMD)

- Kun haplo-identisk

Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: Osteopetrose Haploidentisk Kun præparativt regime
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabin
Eksperimentel: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +28
Eksperimentel: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +56
Eksperimentel: cALD HR-C (Høj-risiko, regime C)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD HR-D (Højrisiko, regime C)
N-acetylcystein og celecoxib starter indlæggelsesdagen (før konditionering) og fortsætter til og med dag +100
Eksperimentel: cALD HR-D (Høj-risiko, regime D)
Se indsatsbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantation
Infusion givet på dag 0
Medicin: IMD forberedende regime
  • Anti-thymocyt globulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Medicin: cALD HR-D (Høj-risiko, regime D)
N-acetylcystein, celecoxib, vitamin E og alfa-liponsyre starter indlæggelsesdagen (før konditionering) og fortsætter til og med dag +100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår donorhæmatopoietisk engraftment på højt niveau
Tidsramme: Dag +42 efter transplantation
Defineret som neutrofil genopretning ved dag +42 efter transplantation og ≥ 80 % donorceller på den myeloide fraktion af perifert blod på dag +100 efter transplantation
Dag +42 efter transplantation
Procentdel af forsøgspersoner, der opnår donorhæmatopoietisk engraftment på højt niveau
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Defineret som ≥ 80 % donorceller på den myeloide fraktion af perifert blod på dag +100 efter transplantation
Dag +100 efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Graft-versus-host-sygdom
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Forekomst og sværhedsgrad af GvHD
Dag +100 efter transplantation
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Forekomst af TRM
Dag +100 efter transplantation
Regime-relateret toksicitet
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Defineret som infektion, akut nyresvigt, respirationssvigt, hjertesvigt og veno-okklusiv sygdom
Dag +100 efter transplantation
Post-HSCT ændringer i sygdom
Tidsramme: 1 år
Forekomst af radiografiske, fysiologiske, neuropsykologiske og/eller biokemiske aspekter af sygdommen vurderet på et sygdomsspecifikt grundlag
1 år
Post-HSCT ændringer i sygdom
Tidsramme: 2 år
Forekomst af radiografiske, fysiologiske, neuropsykologiske og/eller biokemiske aspekter af sygdommen vurderet på et sygdomsspecifikt grundlag
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juni 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2013LS104

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger