- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02171104
MT2013-31: Allo HCT pro metabolické poruchy a těžkou osteopetrózu
2. listopadu 2023 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
MT2013-31: Alogenní transplantace krvetvorných buněk pro dědičné metabolické poruchy a těžkou osteopetrózu po kondicionování busulfanem (terapeutické monitorování léků), fludarabin +/- ATG
Tato jednoinstituční studie fáze II je navržena tak, aby otestovala schopnost dosáhnout přihojení krve dárce při zachování nízké míry mortality související s transplantací (TRM) pomocí kondicionačních režimů na bázi busulfanu a fludarabinu s busulfanovým terapeutickým monitorováním léčiv (TDM) pro pacienty s různými dědičnými metabolickými poruchami (IMD) a těžkou osteopetrózou (OP).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
- Hurlerův syndrom
- Sfingolipidózy
- Peroxizomální poruchy
- Metachromatická leukodystrofie
- Alfa-mannosidóza
- Hunterův syndrom
- Poruchy mukopolysacharidózy
- Syndrom Maroteaux Lamy
- Sly syndrom
- Fukosidóza
- Aspartylglukosaminurii
- Metabolické poruchy glykoproteinu
- Recesivní leukodystrofie
- Globoidní buněčná leukodystrofie
- Niemann-Pick B
- Niemann-Pick C podtyp 2
- Deficit sfingomyelinu
- Adrenoleukodystrofie s postižením mozku
- Zellwegerův syndrom
- Novorozenecká adrenoleukodystrofie
- Infantilní Refsumova nemoc
- Nedostatek acyl-CoA oxidázy
- Nedostatek D-bifunkčního enzymu
- Multifunkční nedostatek enzymů
- Deficit alfa-methylacyl-CoA racmázy
- Mitochondriální neurogastrointestingální encefalopatie
- Těžká osteopetróza
- Hereditární leukoencefalopatie s axonálními sféroidy (HDLS; mutace CSF1R)
- Dědičné metabolické poruchy
Intervence / Léčba
- Biologický: Transplantace kmenových buněk
- Lék: IMD Preparativní režim
- Lék: Preparativní režim pouze pro osteopetrózu
- Lék: Osteopetrosis Haploidentical Only Preparative Regiment
- Lék: cALD SR-A (standardní riziko, režim A)
- Lék: cALD SR-B (standardní riziko, režim B)
- Lék: cALD HR-D (vysoké riziko, režim C)
- Lék: cALD HR-D (vysoké riziko, režim D)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
100
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Troy Lund, M.D.Ph.D.
- Telefonní číslo: 612-625-4185
- E-mail: lundx072@umn.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Lisa Burke
- Telefonní číslo: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
Studijní místa
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Nábor
- Masonic Cancer Center, University of Minnesota
-
Kontakt:
- Lisa Burke
- Telefonní číslo: 612-273-8482
- E-mail: lburke3@Fairview.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 55 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 0 až 55 let věku
- K dispozici je adekvátní štěp
- Přiměřená funkce orgánů
Způsobilá onemocnění:
Poruchy mukopolysacharidózy:
- MPS IH (Hurlerův syndrom)
- MPS II (Hunterův syndrom), pokud pacient nemá žádné nebo jen minimální známky symptomatického neurologického onemocnění, ale očekává se, že bude mít neurologický fenotyp
- MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
- MPS VII (Sly syndrom)
Poruchy metabolismu glykoproteinů:
- Alfa manosidóza
- Fukosidóza
- Aspartylglukosaminurii
Sfingolipidózy a recesivní leukodystrofie:
- Globoidní buněčná leukodystrofie
- Metachromatická leukodystrofie
- Pacienti typu Niemann-Pick B (nedostatek sfingomyelinu)
- Niemann-Pick C podtyp 2
Peroxizomální poruchy:
- Adrenoleukodystrofie s postižením mozku
- Zellwegerův syndrom
- Novorozenecká adrenoleukodystrofie
- Infantilní Refsumova nemoc
- Nedostatek acyl-CoA-oxidázy
- Nedostatek D-bifunkčního enzymu
- Multifunkční nedostatek enzymů
- Nedostatek alfa-methylacyl-CoA racmázy (AMACRD)
- Mitochondriální neurogastrointestingální encefalopatie (MNGIE)
- Těžká osteopetróza (OP)
- Hereditární leukoencefalopatie s axonálními sféroidy (HDLS; CSF1R mutace)
- Jiné dědičné metabolické poruchy (IMD): Budou také zvažováni pacienti, kteří mají jiné život ohrožující, vzácné lysozomální, peroxizomální nebo jiné podobné dědičné poruchy charakterizované onemocněním bílé hmoty nebo jinými neurologickými projevy, pro které existuje důvod, proč by transplantace byla přínosem, jako jsou někteří pacienti s Wolmanovou chorobou, GM1 gangliosidózou, I-buněčnou chorobou, Tay-Sachsovou chorobou, Sandhoffovou chorobou nebo jinými.
- Dobrovolný písemný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství – menstruující ženy musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 14 dnů od zahájení studijní léčby
- Předchozí expozice myeloablativní chemoterapii během 4 měsíců od zahájení přípravy podle tohoto protokolu (pacienti vyloučení z tohoto důvodu mohou být způsobilí pro jiné institucionální protokoly)
- Nekontrolované bakteriální, plísňové nebo virové infekce včetně HIV (včetně aktivní infekce Aspergillus nebo jiné plísně během 30 dnů)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: IMD - Kromě Haplo-identické
Dědičné metabolické onemocnění (IMD) – kromě Haplo-Identical Viz popisy zásahů. |
Infuze podaná v den 0
|
Experimentální: OP - Kromě Haplo-Identical
Těžká osteoperóza (OP) - kromě Haplo-Identical Viz popisy zásahů. |
Infuze podaná v den 0
|
Experimentální: OP a IMD -Haplo-Identical Only
Těžká osteopetróza (OP) a vrozené metabolické poruchy (IMD) -Pouze haplo-identické Viz popisy zásahů. |
Infuze podaná v den 0
|
Experimentální: cALD SR-A (standardní riziko, režim A)
Viz popisy zásahů.
|
Infuze podaná v den 0
N-acetylcystein počáteční den +1 až den +28
|
Experimentální: cALD SR-B (standardní riziko, režim B)
Viz popisy zásahů.
|
Infuze podaná v den 0
N-acetylcystein počáteční den +1 až den +56
|
Experimentální: cALD HR-C (vysoké riziko, režim C)
Viz popisy zásahů.
|
Infuze podaná v den 0
N-acetylcystein a celekoxib začínají v den přijetí (před přípravným režimem) a pokračují přes den +100
|
Experimentální: cALD HR-D (vysoké riziko, režim D)
Viz popisy zásahů.
|
Infuze podaná v den 0
N-acetylcystein, celekoxib, vitamín E a kyselina alfa-lipoová počáteční den přijetí (před kondičním režimem) a pokračují přes den +100
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Procento subjektů, které dosáhly dárcovského hematopoetického přihojení na vysoké úrovni
Časové okno: Den +42 po transplantaci
|
Definováno jako obnovení neutrofilů do dne +42 po transplantaci a ≥ 80 % dárcovských buněk na myeloidní frakci periferní krve v den +100 po transplantaci
|
Den +42 po transplantaci
|
Procento subjektů, které dosáhly dárcovského hematopoetického přihojení na vysoké úrovni
Časové okno: Den +100 po transplantaci
|
Definováno jako ≥ 80 % dárcovských buněk na myeloidní frakci periferní krve v den +100 po transplantaci
|
Den +100 po transplantaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: Den +100 po transplantaci
|
Výskyt a závažnost GvHD
|
Den +100 po transplantaci
|
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: Den +100 po transplantaci
|
Výskyt TRM
|
Den +100 po transplantaci
|
Toxicita související s režimem
Časové okno: Den +100 po transplantaci
|
Definováno jako infekce, akutní selhání ledvin, respirační selhání, srdeční selhání a venookluzivní onemocnění
|
Den +100 po transplantaci
|
Změny onemocnění po HSCT
Časové okno: 1 rok
|
Výskyt radiografických, fyziologických, neuropsychologických a/nebo biochemických aspektů onemocnění, jak je hodnoceno na základě specifického onemocnění
|
1 rok
|
Změny onemocnění po HSCT
Časové okno: 2 roky
|
Výskyt radiografických, fyziologických, neuropsychologických a/nebo biochemických aspektů onemocnění, jak je hodnoceno na základě specifického onemocnění
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. července 2014
Primární dokončení (Odhadovaný)
14. července 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
14. července 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. června 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. června 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
23. června 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
3. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Onemocnění endokrinního systému
- Choroba
- Vrozené vady
- Onemocnění jater
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci pojivové tkáně
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Onemocnění periferního nervového systému
- Nemoci kostí
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Malformace nervového systému
- Abnormality, vícenásobné
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Nemoci kostí, vývojové
- Onemocnění nadledvinek
- Osteochondrodysplazie
- Polyneuropatie
- Dědičná demyelinizační onemocnění centrálního nervového systému
- Nedostatek adrenalinu
- Sulfatidóza
- Osteoskleróza
- Dědičná senzorická a motorická neuropatie
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Syndrom
- Mukopolysacharidóza II
- Mukopolysacharidózy
- Mukopolysacharidóza I
- Onemocnění mozku
- Metabolické choroby
- Peroxizomální poruchy
- Leukoencefalopatie
- Adrenoleukodystrofie
- Leukodystrofie, metachromatická
- Leukodystrophy, Globoid Cell
- Sfingolipidózy
- Onemocnění z nedostatku manosidázy
- alfa-mannosidóza
- Osteopetróza
- Refsumova nemoc
- Zellwegerův syndrom
- Fukosidóza
- Refsumova nemoc, Infantilní
- Mukopolysacharidóza VI
- Mukopolysacharidóza VII
- Aspartylglukosaminurii
Další identifikační čísla studie
- 2013LS104
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hurlerův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica de... a další spolupracovníciNeznámýSyndrom křehkých starších lidí | Křehkost | Syndrom křehkostiPolsko, Španělsko, Švédsko
Klinické studie na Transplantace kmenových buněk
-
SURGE TherapeuticsNáborNeinvazivní rakovina močového měchýřeSpojené státy
-
Keller Army Community HospitalNeznámýRekonstrukce bolesti a předního zkříženého vazuSpojené státy
-
Dana-Farber Cancer InstituteZápis na pozvánkuStres | Posttraumatická stresová porucha | Stres související s pracíSpojené státy
-
Yonsei UniversityNational Research Foundation of KoreaDokončeno
-
Rothman Institute OrthopaedicsNeznámýJednostupňová bilaterální totální náhrada kyčleSpojené státy
-
Imbioray (Hangzhou) Biomedicine Co., Ltd.The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityZatím nenabíráme
-
Imbioray (Hangzhou) Biomedicine Co., Ltd.Nábor
-
University of AlbertaSernova CorpUkončeno
-
EutilexNáborPokročilý hepatocelulární karcinomKorejská republika
-
Oxford ImmunotecDokončenoTuberkulózaSpojené státy, Jižní Afrika