Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MT2013-31: Allo HCT pro metabolické poruchy a těžkou osteopetrózu

5. ledna 2026 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Alogenní transplantace krvetvorných buněk pro dědičné metabolické poruchy a těžkou osteopetrózu po kondicionování busulfanem (terapeutické monitorování léků), fludarabin +/- ATG

Tato jednoinstituční studie fáze II je navržena tak, aby otestovala schopnost dosáhnout přihojení krve dárce při zachování nízké míry mortality související s transplantací (TRM) pomocí kondicionačních režimů na bázi busulfanu a fludarabinu s busulfanovým terapeutickým monitorováním léčiv (TDM) pro pacienty s různými dědičnými metabolickými poruchami (IMD) a těžkou osteopetrózou (OP).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

149

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 0 až 55 let věku
  • K dispozici je adekvátní štěp
  • Přiměřená funkce orgánů

  • Způsobilá onemocnění:

    • Poruchy mukopolysacharidózy:

      • MPS IH (Hurlerův syndrom)
      • MPS II (Hunterův syndrom), pokud pacient nemá žádné nebo jen minimální známky symptomatického neurologického onemocnění, ale očekává se, že bude mít neurologický fenotyp
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
      • MPS VII (Sly syndrom)

    • Poruchy metabolismu glykoproteinů:

      • Alfa manosidóza
      • Fukosidóza
      • Aspartylglukosaminurii

    • Sfingolipidózy a recesivní leukodystrofie:

      • Globoidní buněčná leukodystrofie
      • Metachromatická leukodystrofie
      • Pacienti typu Niemann-Pick B (nedostatek sfingomyelinu)
      • Niemann-Pick C podtyp 2

    • Peroxizomální poruchy:

      • Adrenoleukodystrofie s postižením mozku
      • Zellwegerův syndrom
      • Novorozenecká adrenoleukodystrofie
      • Infantilní Refsumova nemoc
      • Nedostatek acyl-CoA-oxidázy
      • Nedostatek D-bifunkčního enzymu
      • Multifunkční nedostatek enzymů
      • Nedostatek alfa-methylacyl-CoA racmázy (AMACRD)
      • Mitochondriální neurogastrointestingální encefalopatie (MNGIE)
    • Těžká osteopetróza (OP)
    • Hereditární leukoencefalopatie s axonálními sféroidy (HDLS; CSF1R mutace)
    • Jiné dědičné metabolické poruchy (IMD): Budou také zvažováni pacienti, kteří mají jiné život ohrožující, vzácné lysozomální, peroxizomální nebo jiné podobné dědičné poruchy charakterizované onemocněním bílé hmoty nebo jinými neurologickými projevy, pro které existuje důvod, proč by transplantace byla přínosem, jako jsou někteří pacienti s Wolmanovou chorobou, GM1 gangliosidózou, I-buněčnou chorobou, Tay-Sachsovou chorobou, Sandhoffovou chorobou nebo jinými.
    • Dobrovolný písemný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství – menstruující ženy musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 14 dnů od zahájení studijní léčby
  • Předchozí expozice myeloablativní chemoterapii během 4 měsíců od zahájení přípravy podle tohoto protokolu (pacienti vyloučení z tohoto důvodu mohou být způsobilí pro jiné institucionální protokoly)
  • Nekontrolované bakteriální, plísňové nebo virové infekce včetně HIV (včetně aktivní infekce Aspergillus nebo jiné plísně během 30 dnů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: IMD - Kromě Haplo-identické

Dědičné metabolické onemocnění (IMD) – kromě Haplo-Identical

Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Experimentální: OP - Kromě Haplo-Identical

Těžká osteoperóza (OP) - kromě Haplo-Identical

Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: Preparativní režim pouze pro osteopetrózu
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
  • Thiotepa
Experimentální: OP a IMD -Haplo-Identical Only

Těžká osteopetróza (OP) a vrozené metabolické poruchy (IMD)

-Pouze haplo-identické

Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: Osteopetrosis Haploidentical Only Preparative Regiment
  • Rituximab
  • alemtuzumab
  • busulfan
  • fludarabin
Experimentální: cALD SR-A (standardní riziko, režim A)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD SR-A (standardní riziko, režim A)
N-acetylcystein počáteční den +1 až den +28
Experimentální: cALD SR-B (standardní riziko, režim B)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD SR-B (standardní riziko, režim B)
N-acetylcystein počáteční den +1 až den +56
Experimentální: cALD HR-C (vysoké riziko, režim C)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD HR-D (vysoké riziko, režim C)
N-acetylcystein a celekoxib začínají v den přijetí (před přípravným režimem) a pokračují přes den +100
Experimentální: cALD HR-D (vysoké riziko, režim D)
Viz popisy zásahů.
Biologický: Transplantace kmenových buněk
Infuze podaná v den 0
Lék: IMD Preparativní režim
  • Anti-thymocytární globulin (ATG)
  • fludarabin
  • busulfan
Lék: cALD HR-D (vysoké riziko, režim D)
N-acetylcystein, celekoxib, vitamín E a kyselina alfa-lipoová počáteční den přijetí (před kondičním režimem) a pokračují přes den +100

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů, které dosáhly dárcovského hematopoetického přihojení na vysoké úrovni
Časové okno: Den +42 po transplantaci
Definováno jako obnovení neutrofilů do dne +42 po transplantaci a ≥ 80 % dárcovských buněk na myeloidní frakci periferní krve v den +100 po transplantaci
Den +42 po transplantaci
Procento subjektů, které dosáhly dárcovského hematopoetického přihojení na vysoké úrovni
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Definováno jako ≥ 80 % dárcovských buněk na myeloidní frakci periferní krve v den +100 po transplantaci
Den +100 po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Onemocnění štěpu proti hostiteli
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Výskyt a závažnost GvHD
Den +100 po transplantaci
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Výskyt TRM
Den +100 po transplantaci
Toxicita související s režimem
Časové okno: Den +100 po transplantaci
Definováno jako infekce, akutní selhání ledvin, respirační selhání, srdeční selhání a venookluzivní onemocnění
Den +100 po transplantaci
Změny onemocnění po HSCT
Časové okno: 1 rok
Výskyt radiografických, fyziologických, neuropsychologických a/nebo biochemických aspektů onemocnění, jak je hodnoceno na základě specifického onemocnění
1 rok
Změny onemocnění po HSCT
Časové okno: 2 roky
Výskyt radiografických, fyziologických, neuropsychologických a/nebo biochemických aspektů onemocnění, jak je hodnoceno na základě specifického onemocnění
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

5. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

14. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. června 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

23. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2013LS104

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hurlerův syndrom

Klinické studie na Transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Korea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit