Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MT2013-31: Allo HCT for metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose

5. januar 2026 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogen hematopoetisk celletransplantasjon for arvelige metabolske forstyrrelser og alvorlig osteopetrose etter kondisjonering med busulfan (terapeutisk medikamentovervåking), Fludarabin +/- ATG

Denne fase II-studien med én institusjon er utformet for å teste evnen til å oppnå hematopoetisk engraftment hos donorer og samtidig opprettholde lave rater av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) ved bruk av busulfan- og fludarabinbaserte kondisjoneringsregimer med busulfan-terapeutisk medikamentovervåking (TDM) for pasienter med ulike arvelige metabolske forstyrrelser (IMD) og alvorlig osteopetrose (OP).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
149

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Troy Lund, M.D.Ph.D.
  • Telefonnummer: 612-625-4185
  • E-post: lundx072@umn.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 0 til 55 år
  • Tilstrekkelig graft tilgjengelig
  • Tilstrekkelig organfunksjon

  • Kvalifiserte sykdommer:

    • Mukopolysakkaridose lidelser:

      • MPS IH (Hurler syndrom)
      • MPS II (Hunters syndrom) hvis pasienten har ingen eller minimale tegn på symptomatisk nevrologisk sykdom, men forventes å ha en nevrologisk fenotype
      • MPS VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
      • MPS VII (Sly syndrom)

    • Glykoprotein metabolske forstyrrelser:

      • Alfa mannosidose
      • Fucosidosis
      • Aspartylglucosaminuri

    • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier:

      • Globoid celle leukodystrofi
      • Metakromatisk leukodystrofi
      • Niemann-Pick B-pasienter (sfingomyelinmangel)
      • Niemann-Pick C subtype 2

    • Peroksisomale lidelser:

      • Adrenoleukodystrofi med cerebral involvering
      • Zellwegers syndrom
      • Neonatal adrenoleukodystrofi
      • Infantil Refsum sykdom
      • Acyl-CoA-oksidase mangel
      • D-bifunksjonell enzymmangel
      • Multifunksjonell enzymmangel
      • Alfa-metylacyl-CoA Racmase-mangel (AMACRD)
      • Mitokondriell nevrogastrointestingal encefalopati (MNGIE)
    • Alvorlig osteopetrose (OP)
    • Arvelig leukoencefalopati med aksonale sfæroider (HDLS; CSF1R-mutasjon)
    • Andre arvelige stoffskiftesykdommer (IMD): Pasienter vil også bli vurdert som har andre livstruende, sjeldne lysosomale, peroksisomale eller andre lignende arvelige lidelser preget av sykdom i hvit substans eller andre nevrologiske manifestasjoner som det er begrunnelse for at transplantasjon vil være fordelaktig, slik som visse pasienter med Wolmans sykdom, GM1 gangliosidosis, I-cellesykdom, Tay-Sachs sykdom, Sandhoff sykdom eller andre.
    • Frivillig skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet - kvinner med menstruasjon må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 14 dager etter start av studiebehandlingen
  • Tidligere myeloablativ kjemoterapieksponering innen 4 måneder etter starten av kondisjonering på denne protokollen (pasienter ekskludert av denne grunn kan være kvalifisert for andre institusjonsprotokoller)
  • Ukontrollerte bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner inkludert HIV (inkludert aktiv infeksjon med Aspergillus eller annen mugg innen 30 dager)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: IMD - Unntatt Haplo-identisk

Arvelig metabolsk sykdom (IMD) - Unntatt haplo-identisk

Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Eksperimentell: OP - Unntatt Haplo-Identisk

Alvorlig osteoperose (OP) - Unntatt haplo-identisk

Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: Kun preparativt regime for osteopetrose
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
  • Thiotepa
Eksperimentell: OP og IMD - Kun haplo-identisk

Alvorlig osteopetrose (OP) og inherited metabolic disorders (IMD)

- Bare haplo-identisk

Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: Osteopetrose Haploidentisk Kun forberedende regime
  • Rituximab
  • Alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabin
Eksperimentell: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD SR-A (Standard-Risk, regime A)
N-acetylcystein start dag +1 til og med dag +28
Eksperimentell: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD SR-B (Standard-Risk, regime B)
N-acetylcystein startdag +1 til og med dag +56
Eksperimentell: cALD HR-C (høyrisiko, regime C)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD HR-D (høyrisiko, regime C)
N-acetylcystein og celecoxib starter innleggelsesdagen (før kondisjoneringsregime) og fortsetter gjennom dag +100
Eksperimentell: cALD HR-D (høyrisiko, regime D)
Se tiltaksbeskrivelser.
Biologisk: Stamcelletransplantasjon
Infusjon gitt på dag 0
Legemiddel: IMD forberedende regime
  • Anti-tymocyttglobulin (ATG)
  • Fludarabin
  • Busulfan
Legemiddel: cALD HR-D (høyrisiko, regime D)
N-acetylcystein, celecoxib, vitamin E og alfaliponsyre starter innleggelsesdagen (før kondisjoneringsregime) og fortsetter gjennom dag +100

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av forsøkspersoner som oppnår høynivå donor hematopoetisk engraftment
Tidsramme: Dag +42 etter transplantasjon
Definert som nøytrofilgjenoppretting innen dag +42 etter transplantasjon og ≥ 80 % donorceller på myeloidfraksjonen av perifert blod på dag +100 etter transplantasjon
Dag +42 etter transplantasjon
Prosent av forsøkspersoner som oppnår høynivå donor hematopoetisk engraftment
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Definert som ≥ 80 % donorceller på myeloidfraksjonen av perifert blod på dag +100 etter transplantasjon
Dag +100 etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Graft-versus-host-sykdom
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Forekomst og alvorlighetsgrad av GvHD
Dag +100 etter transplantasjon
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Forekomst av TRM
Dag +100 etter transplantasjon
Dietrelatert toksisitet
Tidsramme: Dag +100 etter transplantasjon
Definert som infeksjon, akutt nyresvikt, respirasjonssvikt, hjertesvikt og veno-okklusiv sykdom
Dag +100 etter transplantasjon
Post-HSCT endringer i sykdom
Tidsramme: 1 år
Forekomst av radiografiske, fysiologiske, nevropsykologiske og/eller biokjemiske aspekter ved sykdommen vurdert på en sykdomsspesifikk basis
1 år
Post-HSCT endringer i sykdom
Tidsramme: 2 år
Forekomst av radiografiske, fysiologiske, nevropsykologiske og/eller biokjemiske aspekter ved sykdommen vurdert på en sykdomsspesifikk basis
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
10. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
5. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
14. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. juni 2014

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. januar 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2013LS104

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger