Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní infuze pupečníkové krve pro děti s poruchou autistického spektra (ASD)

2. prosince 2019 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Tato studie je prospektivní jednocentrická studie fáze 1 navržená tak, aby určila bezpečnost jedné intravenózní infuze autologní pupečníkové krve u dětí s poruchou autistického spektra (ASD) a posoudila proveditelnost různých výsledných opatření, aby bylo možné určit, která opatření mohou být použity jako primární a sekundární cílové parametry pro budoucí randomizovanou klinickou studii fáze 2. Všichni jedinci dostanou infuzi buněk pupečníkové krve na začátku s následným hodnocením po 6 a 12 měsících.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Porucha autistického spektra (ASD) je neurovývojová porucha s časným nástupem v životě. V současné době jsou dostupné léčby pro pacienty s PAS podpůrné, ale ne kurativní. Ukázalo se, že pupečníková krev (UCB) snižuje klinický a radiografický dopad hypoxického poškození mozku a cévní mozkové příhody na zvířecích modelech au kojenců s hypoxickou ischemickou encefalopatií. UCB se také štěpuje a diferencuje v mozku, což usnadňuje opravu nervových buněk na zvířecích modelech a lidských pacientech s vrozenými poruchami metabolismu, kteří podstupují alogenní transplantaci dárce UCB bez příbuzných. Infuze autologního UCB nevyžaduje imunosupresi a ukázalo se, že je bezpečná u malých dětí s poraněním mozku, jako je dětská mozková obrna a mozková mrtvice. V této studii vědci předpokládají, že infuze pacientových vlastních buněk z pupečníkové krve (UCB) může nabídnout neurální ochranu/opravu v mozku a snížení zánětu spojeného s touto poruchou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 24 měsíců až ≤ 72 měsíců v době návštěvy 1

  2. Potvrzená klinická diagnóza DSM-5 poruchy autistického spektra pomocí všech tří následujících opatření:

    • Plán diagnostických pozorování autismu – batole nebo generický (ADOS)
    • Autism Diagnostic Interview-Revided (ADI-R)
    • Kontrolní seznam DSM-5
  3. IQ ≥ 35 na Stanford Binet Intelligence Scale nebo podobném standardizovaném testu
  4. Autologní pupečníková krev dostupná z banky pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk ≥ 1 x 107 buněk/kilogram hmotnosti subjektu, která splňuje kritéria přijatelnosti uvedená v části 6.0 s potvrzenou shodou HLA
  5. Stabilní na současných lécích po dobu nejméně 2 měsíců před infuzí pupečníkové krve
  6. Schopnost cestovat na Duke University třikrát (0, 6, 12 měsíců), rodič/opatrovník se může účastnit sledování elektronické komunikace dvakrát ve studii a průběžných telefonických průzkumů každé 3 měsíce
  7. Souhlas rodičů
  8. Subjekt a rodič/zákonný zástupce musí mluvit anglicky

Kritéria vyloučení:

  1. Neochota se zavázat, že bude následovat rok
  2. Historie předchozí buněčné terapie
  3. Použití IVIG nebo jiných protizánětlivých léků s výjimkou NSAID
  4. Lékařské záznamy ukazují, že dítě má genetické nebo jiné syndromy, jako je fragilní X, neurofibromatóza, Rettův syndrom, tuberózní skleróza, PTEN mutace, dětská mozková obrna, cystická fibróza, svalová dystrofie, Crohnova choroba nebo revmatoidní onemocnění.
  5. Komorbidní stav, který by ovlivnil výkon dítěte v hodnocení.
  6. Infekce centrálního nervového systému (CNS).
  7. Anamnéza nestabilní epilepsie nebo nekontrolované záchvatové poruchy, kojenecké křeče, Lennox Gastautův syndrom, Dravetův syndrom
  8. Známá variace počtu patogenních kopií (CNV) (např. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Významné smyslové (tj. hluchota, slepota) nebo motorické poškození (CP) (při použití analýzy jazykového prostředí (LENA), žádné nekorigované poškození sluchu)
  10. Přítomnost zjevné fyzické dysmorfologie
  11. Kontrola lékařských záznamů naznačuje, že diagnóza ASD není pravděpodobná nebo je přítomen jiný závažný komplikující genetický nebo zdravotní stav
  12. Zhoršená funkce ledvin nebo jater stanovená podle sérového kreatininu > 1,5 mg/dl a/nebo celkového bilirubinu > 1,3 mg/dl
  13. Klinicky významné abnormality kompletního krevního obrazu (CBC): Hemoglobin < 10,0 g/dl, počet bílých krvinek (WBC) < 3,8 x 10e9, krevní destičky < 150 x 10e9.
  14. Známá metabolická porucha, mitochondriální dysfunkce
  15. Nekontrolovaná infekce, přítomnost nebo infekce HIV
  16. Aktivní malignita
  17. Makroencefalie nebo mikroencefalie (>2 standardní odchylky v příslušném směru mezi obvodem hlavy a výškou)
  18. Změna současného stabilního užívání psychoaktivních léků; podle zprávy rodičů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Autologní pupečníková krev (UCB)
Všichni účastníci dostanou jednorázovou intravenózní (do žíly) infuzi autologních buněk z pupečníkové krve.
Biologický: Autologní pupečníková krev
Všichni účastníci obdrží autologní buňky z pupečníkové krve s pre-kryokonzervační dávkou buněk 1-5 x 10^7 celkových jaderných buněk (TNC)/kilogram tělesné hmotnosti subjektu. Buňky budou podávány jako jedna intravenózní (do žíly) infuze po dobu 2 až 25 minut

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nezávažnými a závažnými nežádoucími příhodami.
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Primárním měřítkem účinnosti bude změna Vinelandovy škály adaptivního chování-II
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna pervazivní vývojové poruchy – inventář chování
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna stupnice opakujícího se chování
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v dotazníku o smyslových zkušenostech
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v hodnocení chování dětí
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v diagnostické pozorovací škále autismu
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v globálním klinickém dojmu – stupnice závažnosti a zlepšení
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna ve Stanford Binet Intelligence Scale nebo jiný standardizovaný IQ test
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna frekvence dětských vokalizací/konverzačních obratů
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v testu expresivní jednoslovné obrázkové slovní zásoby
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v psychiatrickém hodnocení předškolního věku
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v kontrolním seznamu aberantního chování
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Převládající a incidentní symptomy GI
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna indexu rodičovského stresu
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna pozornosti vůči sociálním podnětům hodnocená pomocí sledování očí a elektroencefalografie (EEG)
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Duke University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. prosince 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Pro00052449

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení