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Autologe Nabelschnurblutinfusion für Kinder mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS)

2. Dezember 2019 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Diese Studie ist eine prospektive monozentrische Phase-1-Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit einer einzelnen intravenösen Infusion von autologem Nabelschnurblut bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (ASS) zu bestimmen und die Durchführbarkeit verschiedener Ergebnismessungen zu bewerten, um zu bestimmen, welche Maßnahme(n) können als primäre und sekundäre Endpunkte für eine zukünftige randomisierte klinische Phase-2-Studie verwendet werden. Alle Probanden erhalten zu Studienbeginn eine Infusion mit Nabelschnurblutzellen mit Nachuntersuchungen nach 6 und 12 Monaten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Autismus-Spektrum-Störung (ASS) ist eine neurologische Entwicklungsstörung mit frühem Beginn im Leben. Derzeit sind verfügbare Behandlungen für Patienten mit ASD unterstützend, aber nicht heilend. In Tiermodellen und bei Säuglingen mit hypoxischer ischämischer Enzephalopathie hat sich gezeigt, dass Nabelschnurblut (UCB) die klinischen und röntgenologischen Auswirkungen einer hypoxischen Hirnverletzung und eines Schlaganfalls verringert. UCB pflanzt sich auch in das Gehirn ein und differenziert sich, was die Reparatur neuraler Zellen in Tiermodellen und menschlichen Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen erleichtert, die sich einer allogenen, nicht verwandten Spender-UCB-Transplantation unterziehen. Die Infusion von autologem NSB erfordert keine Immunsuppression und hat sich bei Kleinkindern mit Hirnverletzungen wie Zerebralparese und Schlaganfall als sicher erwiesen. In dieser Studie stellen die Forscher die Hypothese auf, dass die Infusion von patienteneigenen Nabelschnurblutzellen (UCB) neuralen Schutz/Reparatur im Gehirn und eine Verringerung der mit dieser Erkrankung verbundenen Entzündung bieten kann.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
25

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 24 Monate bis ≤ 72 Monate zum Zeitpunkt des Besuchs 1

  2. Bestätigte klinische DSM-5-Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung unter Verwendung aller drei der folgenden Maßnahmen:

    • Autismus-Diagnose-Beobachtungsplan - Kleinkind oder generisch (ADOS)
    • Autismus-Diagnose-Interview – überarbeitet (ADI-R)
    • DSM-5-Checkliste
  3. IQ ≥ 35 auf der Stanford Binet Intelligence Scale oder einem ähnlichen standardisierten Test
  4. Autologes Nabelschnurblut, erhältlich von einer Nabelschnurblutbank mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von ≥ 1 x 107 Zellen/Kilogramm Gewicht des Probanden, das die in Abschnitt 6.0 beschriebenen Akzeptanzkriterien mit bestätigter HLA-Übereinstimmung erfüllt
  5. Stabil bei aktuellen Medikamenten für mindestens 2 Monate vor der Infusion von Nabelschnurblut
  6. Fähigkeit, dreimal an die Duke University zu reisen (0, 6, 12 Monate), Eltern/Erziehungsberechtigte können an der elektronischen Kommunikationsverfolgung zweimal in der Studie und zwischenzeitlichen telefonischen Umfragen alle 3 Monate teilnehmen
  7. Zustimmung der Eltern
  8. Betreff und Elternteil/Erziehungsberechtigter müssen Englisch sprechen

Ausschlusskriterien:

  1. Nicht bereit, sich für ein Jahr zur Nachverfolgung zu verpflichten
  2. Geschichte der früheren Zelltherapie
  3. Verwendung von IVIG oder anderen entzündungshemmenden Medikamenten mit Ausnahme von NSAIDs
  4. Aus medizinischen Aufzeichnungen geht hervor, dass das Kind genetische oder andere Syndrome wie fragiles X, Neurofibromatose, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose, PTEN-Mutation, Zerebralparese, zystische Fibrose, Muskeldystrophie, Morbus Crohn oder rheumatoide Erkrankungen hat
  5. Komorbider Zustand, der die Leistung des Kindes bei Bewertungen beeinflussen würde.
  6. Infektion des zentralen Nervensystems (ZNS).
  7. Vorgeschichte von instabiler Epilepsie oder unkontrollierter Anfallserkrankung, infantilen Spasmen, Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom
  8. Bekannte Variation der pathogenen Kopienzahl (CNV) (z. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Signifikante sensorische (d. h. Taubheit, Blindheit) oder motorische Beeinträchtigung (CP) (bei Verwendung der Language Environment Analysis (LENA) keine unkorrigierte Hörbehinderung)
  10. Vorhandensein einer offensichtlichen körperlichen Dysmorphologie
  11. Die Überprüfung der medizinischen Aufzeichnungen weist darauf hin, dass eine ASD-Diagnose unwahrscheinlich ist oder dass andere schwerwiegende erschwerende genetische oder medizinische Erkrankungen vorliegen
  12. Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl
  13. Klinisch signifikante Anomalien im kompletten Blutbild (CBC): Hämoglobin < 10,0 g/dl, weißes Blutbild (WBC) < 3,8 x 10e9, Blutplättchen < 150 x 10e9.
  14. Bekannte Stoffwechselstörung, mitochondriale Dysfunktion
  15. Unkontrollierte Infektion, Vorhandensein oder Infektion mit HIV
  16. Aktive Malignität
  17. Makro- oder Mikroenzephalie (>2 Standardabweichungen in der jeweiligen Richtung zwischen Kopfumfang und Körpergröße)
  18. Änderung der aktuellen stabilen Verwendung von psychoaktiven Medikamenten; laut Elternbericht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Autologes Nabelschnurblut (UCB)
Alle Teilnehmer erhalten eine einmalige intravenöse (in die Vene) Infusion von autologen Nabelschnurblutzellen.
Biologisch: Autologes Nabelschnurblut
Alle Teilnehmer erhalten autologe Nabelschnurblutzellen mit einer Zelldosis vor der Kryokonservierung von 1-5 x 10^7 kernhaltiger Gesamtzellen (TNC)/Kilogramm Körpergewicht des Probanden. Die Zellen werden als einzelne intravenöse (in die Vene) Infusion über 2 bis 25 Minuten verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Der primäre Wirksamkeitsmaßstab wird die Änderung der Vineland Adaptive Behavior Scale-II sein
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Pervasive Developmental Disorder – Behavior Inventory
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung des Wiederholungsverhaltens Scal
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Fragebogen zur Änderung der sensorischen Erfahrung
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Verhaltensänderungsbewertung von Kindern
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Autismus-Diagnose-Beobachtungsskala
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der klinischen Gesamteindrucksskalen – Schweregrad und Verbesserungsskalen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Stanford Binet Intelligence Scale oder eines anderen standardisierten IQ-Tests
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Häufigkeit der kindlichen Lautäußerungen/Gesprächswendungen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung des ausdrucksstarken Ein-Wort-Bildvokabulartests
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der psychiatrischen Beurteilung des Vorschulalters
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Prävalent und Vorkommen von GI-Symptomen
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung des Parenting Stress Index
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate
Änderung der Aufmerksamkeit auf soziale Reize, die durch Eye-Tracking und Elektroenzephalographie (EEG) bewertet werden
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Duke University

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Pro00052449

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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