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Infusione di sangue del cordone ombelicale autologo per bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD)

2 dicembre 2019 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Questo studio è uno studio prospettico monocentrico di fase 1 progettato per determinare la sicurezza di una singola infusione endovenosa di sangue del cordone ombelicale autologo nei bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) e valutare la fattibilità di varie misure di esito per determinare quale misura(e) possono essere utilizzati come endpoint primari e secondari per un futuro studio clinico randomizzato di fase 2. Tutti i soggetti riceveranno infusione di cellule del sangue del cordone ombelicale al basale con valutazioni di follow-up a 6 e 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è un disturbo del neurosviluppo con esordio precoce nella vita. Attualmente, i trattamenti disponibili per i pazienti con ASD sono di supporto, ma non curativi. È stato dimostrato che il sangue del cordone ombelicale (UCB) riduce l'impatto clinico e radiografico della lesione cerebrale ipossica e dell'ictus nei modelli animali e nei neonati con encefalopatia ipossico ischemica. UCB si innesta e si differenzia anche nel cervello, facilitando la riparazione delle cellule neurali in modelli animali e pazienti umani con errori congeniti del metabolismo sottoposti a trapianto allogenico di UCB da donatore non imparentato. L'infusione di UCB autologo non richiede immunosoppressione e si è dimostrato sicuro nei bambini piccoli con lesioni cerebrali come paralisi cerebrale e ictus. In questo studio, i ricercatori ipotizzano che l'infusione delle cellule del sangue del cordone ombelicale (UCB) di un paziente possa offrire protezione/riparazione neurale nel cervello e riduzione dell'infiammazione associata a questo disturbo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da ≥ 24 mesi a ≤72 mesi al momento della visita 1

  2. Diagnosi clinica DSM-5 confermata di disturbo dello spettro autistico utilizzando tutte e tre le seguenti misure:

    • Programma di osservazione diagnostica dell'autismo - Bambino o generico (ADOS)
    • Colloquio diagnostico sull'autismo rivisto (ADI-R)
    • Lista di controllo del DSM-5
  3. QI ≥ 35 su Stanford Binet Intelligence Scale o test standardizzato simile
  4. Sangue autologo del cordone ombelicale disponibile presso una banca del sangue del cordone ombelicale con una dose totale minima di cellule nucleate di ≥ 1 x 107 cellule/chilogrammo di peso del soggetto che soddisfi i criteri di accettazione descritti nella sezione 6.0 con corrispondenza HLA confermata
  5. Stabile con i farmaci attuali per almeno 2 mesi prima dell'infusione di sangue cordonale
  6. Possibilità di recarsi alla Duke University tre volte (0, 6, 12 mesi), genitore/tutore in grado di partecipare al monitoraggio delle comunicazioni elettroniche due volte nello studio e sondaggi telefonici intermedi ogni 3 mesi
  7. Consenso dei genitori
  8. Il soggetto e il genitore/tutore devono parlare inglese

Criteri di esclusione:

  1. Non disposto a impegnarsi a seguire per un anno
  2. Storia della precedente terapia cellulare
  3. Uso di IVIG o altri farmaci antinfiammatori ad eccezione dei FANS
  4. Le cartelle cliniche indicano che il bambino ha sindromi genetiche o di altro tipo come X fragile, neurofibromatosi, sindrome di Rett, sclerosi tuberosa, mutazione PTEN, paralisi cerebrale, fibrosi cistica, distrofia muscolare, morbo di Crohn o malattia reumatoide
  5. Condizione di comorbilità che influenzerebbe le prestazioni del bambino nelle valutazioni.
  6. Infezione del sistema nervoso centrale (SNC).
  7. Storia di epilessia instabile o disturbo convulsivo incontrollato, spasmi infantili, sindrome di Lennox Gastaut, sindrome di Dravet
  8. Variazione nota del numero di copie patogene (CNV) (ad es. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Significativa compromissione sensoriale (ad es. sordità, cecità) o motoria (PC) (se si utilizza l'analisi dell'ambiente linguistico (LENA), nessuna compromissione dell'udito non corretta)
  10. Presenza di evidenti dismorfologie fisiche
  11. La revisione delle cartelle cliniche indica che la diagnosi di ASD non è probabile o che è presente un'altra grave condizione genetica o medica complicante
  12. Funzionalità renale o epatica compromessa, determinata da creatinina sierica >1,5 mg/dL e/o bilirubina totale >1,3 mg/dL
  13. Anomalie clinicamente significative nella conta ematica completa (CBC): emoglobina < 10,0 g/dL, conta dei globuli bianchi (WBC) < 3,8 x 10e9, piastrine < 150 x 10e9.
  14. Disturbo metabolico noto, disfunzione mitocondriale
  15. Infezione incontrollata, presenza o infezione da HIV
  16. Malignità attiva
  17. Macroencefalia o microencefalia (>2 deviazioni standard nella relativa direzione tra circonferenza cranica e altezza)
  18. Cambiamento nell'attuale uso stabile di farmaci psicoattivi; come da rapporto dei genitori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sangue autologo del cordone ombelicale (UCB)
Tutti i partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (nella vena) di cellule autologhe del sangue del cordone ombelicale.
Biologico: Sangue autologo del cordone ombelicale
Tutti i partecipanti riceveranno cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe con una dose cellulare pre-crioconservazione di 1-5 x 10 ^ 7 cellule nucleate totali (TNC) / chilogrammo di peso corporeo del soggetto. Le cellule verranno somministrate come una singola infusione endovenosa (nella vena) da 2 a 25 minuti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi non gravi e gravi.
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
La misura primaria dell'efficacia sarà il cambiamento nella Vineland Adaptive Behavior Scale-II
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento nel disturbo pervasivo dello sviluppo - Inventario del comportamento
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nel comportamento ripetitivo Scal
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nell'esperienza sensoriale Questionario
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nella valutazione del comportamento dei bambini
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nella scala di osservazione diagnostica dell'autismo
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nell'impressione globale clinica: scale di gravità e miglioramento
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Modifica della Stanford Binet Intelligence Scale o di altri test QI standardizzati
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nella frequenza della vocalizzazione del bambino/turni di conversazione
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Modifica nel test espressivo del vocabolario con immagini di una parola
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Cambiamento nella valutazione psichiatrica in età prescolare
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Modifica nella lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Sintomi prevalenti e incidenti di GI
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Variazione dell'indice di stress genitoriale
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi
Variazione dell'attenzione agli stimoli sociali valutata tramite eye-tracking ed elettroencefalografia (EEG)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Duke University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 dicembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Pro00052449

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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