Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog navlestrengsblodinfusion til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)

2. december 2019 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Denne undersøgelse er et prospektivt fase 1-enkeltcenterforsøg designet til at bestemme sikkerheden ved en enkelt intravenøs infusion af autologt navlestrengsblod til børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) og vurdere gennemførligheden af ​​forskellige udfaldsmål for at bestemme hvilke(t) foranstaltninger. kan bruges som primære og sekundære endepunkter for et fremtidigt randomiseret fase 2 klinisk forsøg. Alle forsøgspersoner vil modtage infusion af navlestrengsblodceller ved baseline med opfølgende vurderinger efter 6 og 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Autismespektrumforstyrrelse (ASD) er en neuroudviklingsforstyrrelse med tidligt debut i livet. I øjeblikket er tilgængelige behandlinger til patienter med ASD støttende, men ikke helbredende. Navlestrengsblod (UCB) har vist sig at mindske den kliniske og radiografiske virkning af hypoxisk hjerneskade og slagtilfælde i dyremodeller og hos spædbørn med hypoxisk iskæmisk encefalopati. UCB transplanterer og differentierer også i hjernen, hvilket letter reparation af neurale celler i dyremodeller og humane patienter med medfødte metabolismefejl, der gennemgår allogen, ikke-relateret donor-UCB-transplantation. Infusion af autolog UCB kræver ikke immunsuppression og har vist sig at være sikker hos små børn med hjerneskader såsom cerebral parese og slagtilfælde. I denne undersøgelse antager efterforskerne, at infusion af en patients egne navlestrengsblodceller (UCB) kan tilbyde neural beskyttelse/reparation i hjernen og reduktion af inflammation forbundet med denne lidelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 24 måneder til ≤ 72 måneder på besøgstidspunktet 1

  2. Bekræftet klinisk DSM-5 diagnose af autismespektrumforstyrrelse ved hjælp af alle tre af følgende foranstaltninger:

    • Autismediagnostisk observationsplan – småbørn eller generisk (ADOS)
    • Autismediagnostisk interview-revideret (ADI-R)
    • DSM-5 tjekliste
  3. IQ ≥ 35 på Stanford Binet Intelligence Scale eller lignende standardiseret test
  4. Autologt navlestrengsblod tilgængeligt fra en navlestrengsblodbank med en minimumsdosis af kerneceller på ≥ 1 x 107 celler/kilogram af forsøgspersonens vægt, der opfylder acceptkriterier skitseret i afsnit 6.0 med bekræftet HLA-matchning
  5. Stabil på nuværende medicin i mindst 2 måneder før infusion af navlestrengsblod
  6. Mulighed for at rejse til Duke University tre gange (0, 6, 12 mdr.), forælder/værge kan deltage i elektronisk kommunikationssporing to gange i undersøgelsen og foreløbige telefonundersøgelser hver 3. måned
  7. Forældres samtykke
  8. Emne og forælder/værge skal være engelsktalende

Ekskluderingskriterier:

  1. Uvillig til at forpligte sig til at følge op i et år
  2. Historie om tidligere celleterapi
  3. Brug af IVIG eller anden antiinflammatorisk medicin med undtagelse af NSAID'er
  4. Lægejournaler viser, at barnet har genetiske eller andre syndromer såsom skrøbelig X, neurofibromatose, Rett syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutation, cerebral parese, cystisk fibrose, muskeldystrofi, Crohns sygdom eller reumatoid sygdom
  5. Komorbid tilstand, der ville påvirke barnets præstationer i vurderinger.
  6. infektion i centralnervesystemet (CNS).
  7. Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrolleret anfaldssygdom, infantile spasmer, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom
  8. Kendt patogen kopiantal variation (CNV) (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Betydelig sensorisk (dvs. døvhed, blind) eller motorisk funktionsnedsættelse (CP) (hvis du bruger Language Environment Analysis (LENA), ingen ukorrigeret hørenedsættelse)
  10. Tilstedeværelse af tydelig fysisk dysmorfologi
  11. Gennemgang af lægejournaler indikerer, at ASD-diagnose ikke er sandsynlig, eller at der er andre alvorlige komplicerende genetiske eller medicinske tilstande
  12. Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL
  13. Klinisk signifikante abnormiteter i komplet blodtal (CBC): Hæmoglobin < 10,0 g/dL, hvidt blodtal (WBC) < 3,8 x 10e9, blodplader < 150x 10e9.
  14. Kendt metabolisk lidelse, mitokondriel dysfunktion
  15. Ukontrolleret infektion, tilstedeværelse af eller infektion med HIV
  16. Aktiv malignitet
  17. Makroencefali eller mikroencefali (>2 standardafvigelser i den relevante retning mellem hovedomkreds og højde)
  18. Ændring i den nuværende stabile brug af psykoaktive lægemidler; ifølge forældrerapport.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Autologt navlestrengsblod (UCB)
Alle deltagere vil modtage en enkelt intravenøs (ind i venen) infusion af autologe navlestrengsblodceller.
Biologisk: Autologt navlestrengsblod
Alle deltagere vil modtage autologe navlestrengsblodceller med en præ-cryopreservation celledosis på 1-5 x 10^7 Total Nucleated Cells (TNC)/kilogram af forsøgspersonens kropsvægt. Cellerne vil blive administreret som en enkelt intravenøs (ind i venen) infusion over 2 til 25 minutter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med ikke-alvorlige og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Det primære effektmål vil være ændring i Vineland Adaptive Behavior Scale-II
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i gennemgribende udviklingsforstyrrelse- adfærdsopgørelse
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i repetitiv adfærdsskala
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i sanseoplevelsesspørgeskema
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i adfærdsvurdering af børn
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i autismediagnostisk observationsskala
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i kliniske globale indtryk - sværhedsgrad og forbedringsskalaer
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i Stanford Binet Intelligence Scale eller anden standardiseret IQ-test
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i hyppigheden af ​​børns vokalisering/samtalevendinger
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i ekspressiv ét-ords billedordforrådstest
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i psykiatrisk vurdering i førskolealderen
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i afvigende adfærdstjekliste
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Udbredt og hændelse af GI-symptomer
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i forældrestressindeks
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder
Ændring i opmærksomhed på sociale stimuli vurderet via eye-tracking og elektroencefalografi (EEG)
Tidsramme: op til 12 måneder
op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Duke University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. juni 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Pro00052449

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger