Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní infuze pupečníkové krve pro děti s poruchou autistického spektra (ASD)

2. prosince 2019 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Tato studie je prospektivní jednocentrická studie fáze 1 navržená tak, aby určila bezpečnost jedné intravenózní infuze autologní pupečníkové krve u dětí s poruchou autistického spektra (ASD) a posoudila proveditelnost různých výsledných opatření, aby bylo možné určit, která opatření mohou být použity jako primární a sekundární cílové parametry pro budoucí randomizovanou klinickou studii fáze 2. Všichni jedinci dostanou infuzi buněk pupečníkové krve na začátku s následným hodnocením po 6 a 12 měsících.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Porucha autistického spektra (ASD) je neurovývojová porucha s časným nástupem v životě. V současné době jsou dostupné léčby pro pacienty s PAS podpůrné, ale ne kurativní. Ukázalo se, že pupečníková krev (UCB) snižuje klinický a radiografický dopad hypoxického poškození mozku a cévní mozkové příhody na zvířecích modelech au kojenců s hypoxickou ischemickou encefalopatií. UCB se také štěpuje a diferencuje v mozku, což usnadňuje opravu nervových buněk na zvířecích modelech a lidských pacientech s vrozenými poruchami metabolismu, kteří podstupují alogenní transplantaci dárce UCB bez příbuzných. Infuze autologního UCB nevyžaduje imunosupresi a ukázalo se, že je bezpečná u malých dětí s poraněním mozku, jako je dětská mozková obrna a mozková mrtvice. V této studii vědci předpokládají, že infuze pacientových vlastních buněk z pupečníkové krve (UCB) může nabídnout neurální ochranu/opravu v mozku a snížení zánětu spojeného s touto poruchou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 24 měsíců až ≤ 72 měsíců v době návštěvy 1

  2. Potvrzená klinická diagnóza DSM-5 poruchy autistického spektra pomocí všech tří následujících opatření:

    • Plán diagnostických pozorování autismu – batole nebo generický (ADOS)
    • Autism Diagnostic Interview-Revided (ADI-R)
    • Kontrolní seznam DSM-5
  3. IQ ≥ 35 na Stanford Binet Intelligence Scale nebo podobném standardizovaném testu
  4. Autologní pupečníková krev dostupná z banky pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk ≥ 1 x 107 buněk/kilogram hmotnosti subjektu, která splňuje kritéria přijatelnosti uvedená v části 6.0 s potvrzenou shodou HLA
  5. Stabilní na současných lécích po dobu nejméně 2 měsíců před infuzí pupečníkové krve
  6. Schopnost cestovat na Duke University třikrát (0, 6, 12 měsíců), rodič/opatrovník se může účastnit sledování elektronické komunikace dvakrát ve studii a průběžných telefonických průzkumů každé 3 měsíce
  7. Souhlas rodičů
  8. Subjekt a rodič/zákonný zástupce musí mluvit anglicky

Kritéria vyloučení:

  1. Neochota se zavázat, že bude následovat rok
  2. Historie předchozí buněčné terapie
  3. Použití IVIG nebo jiných protizánětlivých léků s výjimkou NSAID
  4. Lékařské záznamy ukazují, že dítě má genetické nebo jiné syndromy, jako je fragilní X, neurofibromatóza, Rettův syndrom, tuberózní skleróza, PTEN mutace, dětská mozková obrna, cystická fibróza, svalová dystrofie, Crohnova choroba nebo revmatoidní onemocnění.
  5. Komorbidní stav, který by ovlivnil výkon dítěte v hodnocení.
  6. Infekce centrálního nervového systému (CNS).
  7. Anamnéza nestabilní epilepsie nebo nekontrolované záchvatové poruchy, kojenecké křeče, Lennox Gastautův syndrom, Dravetův syndrom
  8. Známá variace počtu patogenních kopií (CNV) (např. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Významné smyslové (tj. hluchota, slepota) nebo motorické poškození (CP) (při použití analýzy jazykového prostředí (LENA), žádné nekorigované poškození sluchu)
  10. Přítomnost zjevné fyzické dysmorfologie
  11. Kontrola lékařských záznamů naznačuje, že diagnóza ASD není pravděpodobná nebo je přítomen jiný závažný komplikující genetický nebo zdravotní stav
  12. Zhoršená funkce ledvin nebo jater stanovená podle sérového kreatininu > 1,5 mg/dl a/nebo celkového bilirubinu > 1,3 mg/dl
  13. Klinicky významné abnormality kompletního krevního obrazu (CBC): Hemoglobin < 10,0 g/dl, počet bílých krvinek (WBC) < 3,8 x 10e9, krevní destičky < 150 x 10e9.
  14. Známá metabolická porucha, mitochondriální dysfunkce
  15. Nekontrolovaná infekce, přítomnost nebo infekce HIV
  16. Aktivní malignita
  17. Makroencefalie nebo mikroencefalie (>2 standardní odchylky v příslušném směru mezi obvodem hlavy a výškou)
  18. Změna současného stabilního užívání psychoaktivních léků; podle zprávy rodičů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Autologní pupečníková krev (UCB)
Všichni účastníci dostanou jednorázovou intravenózní (do žíly) infuzi autologních buněk z pupečníkové krve.
Biologický: Autologní pupečníková krev
Všichni účastníci obdrží autologní buňky z pupečníkové krve s pre-kryokonzervační dávkou buněk 1-5 x 10^7 celkových jaderných buněk (TNC)/kilogram tělesné hmotnosti subjektu. Buňky budou podávány jako jedna intravenózní (do žíly) infuze po dobu 2 až 25 minut

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nezávažnými a závažnými nežádoucími příhodami.
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Primárním měřítkem účinnosti bude změna Vinelandovy škály adaptivního chování-II
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna pervazivní vývojové poruchy – inventář chování
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna stupnice opakujícího se chování
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v dotazníku o smyslových zkušenostech
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v hodnocení chování dětí
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v diagnostické pozorovací škále autismu
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v globálním klinickém dojmu – stupnice závažnosti a zlepšení
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna ve Stanford Binet Intelligence Scale nebo jiný standardizovaný IQ test
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna frekvence dětských vokalizací/konverzačních obratů
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v testu expresivní jednoslovné obrázkové slovní zásoby
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v psychiatrickém hodnocení předškolního věku
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna v kontrolním seznamu aberantního chování
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Převládající a incidentní symptomy GI
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna indexu rodičovského stresu
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců
Změna pozornosti vůči sociálním podnětům hodnocená pomocí sledování očí a elektroencefalografie (EEG)
Časové okno: až 12 měsíců
až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Spolupracovníci

The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

27. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00052449

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na Autologní pupečníková krev

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit