Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Infuzja autologicznej krwi pępowinowej dla dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD)

2 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Niniejsze badanie jest prospektywnym, jednoośrodkowym badaniem fazy 1, mającym na celu określenie bezpieczeństwa pojedynczego dożylnego wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) oraz ocenę wykonalności różnych miar wyników w celu określenia, które środki można wykorzystać jako pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe w przyszłych randomizowanych badaniach klinicznych fazy 2. Wszyscy pacjenci otrzymają infuzję komórek krwi pępowinowej na początku badania z oceną kontrolną po 6 i 12 miesiącach.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) to zaburzenie neurorozwojowe, które pojawia się we wczesnym okresie życia. Obecnie dostępne terapie dla pacjentów z ASD są wspomagające, ale nie lecznicze. Wykazano, że krew pępowinowa (UCB) zmniejsza kliniczny i radiograficzny wpływ niedotlenienia mózgu i udaru mózgu na modelach zwierzęcych oraz u niemowląt z encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną. UCB wszczepia się i różnicuje również w mózgu, ułatwiając naprawę komórek nerwowych w modelach zwierzęcych i u ludzi z wrodzonymi błędami metabolizmu poddawanych allogenicznemu przeszczepowi UCB od niespokrewnionego dawcy. Wlew autologicznego UCB nie wymaga immunosupresji i wykazano, że jest bezpieczny u małych dzieci z urazami mózgu, takimi jak porażenie mózgowe i udar. W tym badaniu badacze postawili hipotezę, że wlew własnych komórek krwi pępowinowej (UCB) pacjenta może zapewnić ochronę/naprawę neuronów w mózgu i zmniejszyć stan zapalny związany z tym zaburzeniem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od ≥ 24 miesięcy do ≤72 miesięcy w momencie wizyty 1

  2. Potwierdzona kliniczna diagnoza DSM-5 zaburzeń ze spektrum autyzmu przy użyciu wszystkich trzech z następujących środków:

    • Harmonogram obserwacji w diagnostyce autyzmu — małe dziecko lub ogólny (ADOS)
    • Wywiad diagnostyczny autyzmu – poprawiony (ADI-R)
    • Lista kontrolna DSM-5
  3. IQ ≥ 35 w Skali Inteligencji Stanforda Bineta lub podobnym standaryzowanym teście
  4. Autologiczna krew pępowinowa dostępna z banku krwi pępowinowej o minimalnej całkowitej dawce komórek jądrzastych ≥ 1 x 107 komórek/kg masy ciała pacjenta, która spełnia kryteria akceptacji określone w sekcji 6.0 z potwierdzonym dopasowaniem HLA
  5. Stabilny na aktualnych lekach przez co najmniej 2 miesiące przed infuzją krwi pępowinowej
  6. Możliwość trzykrotnego wyjazdu na Duke University (0, 6, 12 mies.), rodzic/opiekun mógł uczestniczyć w śledzeniu komunikacji elektronicznej dwa razy w badaniu oraz w doraźnych ankietach telefonicznych co 3 miesiące
  7. Zgoda rodziców
  8. Uczestnik i rodzic/opiekun muszą mówić po angielsku

Kryteria wyłączenia:

  1. Nie chce zobowiązać się do kontynuacji przez rok
  2. Historia wcześniejszej terapii komórkowej
  3. Stosowanie IVIG lub innych leków przeciwzapalnych z wyjątkiem NLPZ
  4. Dokumentacja medyczna wskazuje, że dziecko ma genetyczne lub inne zespoły, takie jak zespół łamliwego chromosomu X, nerwiakowłókniakowatość, zespół Retta, stwardnienie guzowate, mutacja PTEN, porażenie mózgowe, mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa, choroba Leśniowskiego-Crohna lub choroba reumatoidalna
  5. Choroba współistniejąca, która miałaby wpływ na wyniki dziecka w ocenach.
  6. Infekcja ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  7. Niestabilna padaczka lub niekontrolowane napady padaczkowe w wywiadzie, skurcze niemowlęce, zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Draveta
  8. Znana patogenna zmienność liczby kopii (CNV) (np. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
  9. Znaczne upośledzenie czuciowe (tj. głuchota, ślepota) lub motoryczne (CP) (w przypadku korzystania z analizy środowiska językowego (LENA), brak nieskorygowanego upośledzenia słuchu)
  10. Obecność oczywistej dysmorfologii fizycznej
  11. Przegląd dokumentacji medycznej wskazuje, że diagnoza ASD jest mało prawdopodobna lub występuje inny poważny komplikujący stan genetyczny lub medyczny
  12. Upośledzona czynność nerek lub wątroby stwierdzona na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl
  13. Klinicznie istotne nieprawidłowości w pełnej morfologii krwi (CBC): Hemoglobina < 10,0 g/dl, liczba białych krwinek (WBC) < 3,8 x 10e9, płytki krwi < 150x 10e9.
  14. Znane zaburzenie metaboliczne, dysfunkcja mitochondriów
  15. Niekontrolowana infekcja, obecność lub zakażenie wirusem HIV
  16. Aktywny nowotwór
  17. Makroencefalia lub mikromózg (>2 odchylenia standardowe w odpowiednim kierunku między obwodem głowy a wzrostem)
  18. Zmiana aktualnego stabilnego stosowania leków psychoaktywnych; zgodnie z raportem rodzica.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Autologiczna krew pępowinowa (UCB)
Wszyscy uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny autologicznych komórek krwi pępowinowej.
Biologiczny: Autologiczna krew pępowinowa
Wszyscy uczestnicy otrzymają autologiczne komórki krwi pępowinowej z dawką komórek przed kriokonserwacją wynoszącą 1-5 x 10^7 całkowitej liczby komórek jądrzastych (TNC)/kilogram masy ciała pacjenta. Komórki zostaną podane w pojedynczym wlewie dożylnym (do żyły) trwającym od 2 do 25 minut

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepoważnymi i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Podstawową miarą skuteczności będzie zmiana w II Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w Całościowym Zaburzeniu Rozwojowym – Inwentarz Zachowania
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Skala zmiany powtarzalnego zachowania
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana w Kwestionariuszu Doświadczeń Zmysłowych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana oceny zachowania dzieci
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana w Skali Obserwacji Diagnostyki Autyzmu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana w skali globalnego wrażenia klinicznego — ciężkości i poprawy
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana w Skali Inteligencji Stanforda Bineta lub innym standaryzowanym teście IQ
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana częstotliwości wokalizacji/zwrotów konwersacyjnych dziecka
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana w ekspresyjnym teście słownictwa obrazkowego z jednym słowem
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiany w ocenie psychiatrycznej wieku przedszkolnego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Powszechne i incydentalne objawy żołądkowo-jelitowe
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana wskaźnika stresu rodzicielskiego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy
Zmiana uwagi na bodźce społeczne oceniana za pomocą śledzenia ruchu gałek ocznych i elektroencefalografii (EEG)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Duke University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Marcus Foundation
PerkinElmer, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Pro00052449

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami