Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie k vyhodnocení alogenních HSCT výsledků pro cerebrální adrenoleukodystrofii (CALD)

19. května 2020 aktualizováno: bluebird bio

Prospektivní a retrospektivní studie sběru dat k vyhodnocení výsledků u mužů ve věku ≤ 17 let podstupujících alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie

Studie ALD-103 bude vícemístná, globální, prospektivní a retrospektivní studie sběru dat, která je navržena tak, aby vyhodnotila výsledky allo-HSCT u mužů s CALD ≤17 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
59

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • University Hospital Leipzig
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Chlapci ve věku 17 let nebo mladší podstupující alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie prospektivně nebo částečně prospektivně/retrospektivně

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte informovaný souhlas od kompetentního opatrovnického rodiče nebo opatrovníka s právní způsobilostí k provedení souhlasu schváleného místní institucionální revizní radou (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC). Kromě toho bude vyžadován informovaný souhlas od schopných subjektů v souladu se směrnicí IRB/IEC instituce a všemi dalšími místními požadavky.
  2. Být muž a být ve věku ≤ 17 let v době léčby, pro retrospektivní a částečné prospektivní/retrospektivní subjekty, nebo v době souhlasu rodičů/opatrovníka a tam, kde je to vhodné, souhlasu subjektu, u potenciálních subjektů.
  3. Mít potvrzenou diagnózu CALD definovanou abnormálním profilem VLCFA a cerebrální lézí na MRI mozku.

  4. V závislosti na kohortě musí subjekt:

    • být naplánováno na hodnocení allo-HSCT v místě studie (pouze prospektivní kohorta),
    • Dostali infuzi allo-HSC a byli včas schváleni k dokončení návštěvy ve studii ve 24. měsíci (pouze částečná prospektivní/retrospektivní kohorta), nebo
    • Dostali poslední infuzi allo-HSC 1. ledna 2013 nebo později (pouze retrospektivní kohorta).

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí léčba přípravkem pro genovou terapii.
  2. Příjem experimentálního transplantačního postupu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Prospektivní Allo-HSCT
Subjekty, kterým bude udělen souhlas před tím, než obdrží infuzi allo-HSC. Budou schváleni a zapsáni do studie během období screeningu.
Genetický: Allo-HSCT
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Allo-HSCT částečná prospektivní/retrospektivní
Subjekty, které budou souhlasit poté, co dostali infuzi allo-HSC, ale předtím, než dosáhnou 24 měsíců po infuzi ve studii. Subjekty v této kohortě se budou prospektivně účastnit alespoň návštěvy v měsíci 24, aby získaly prospektivní data ze studie pro tuto a všechny návštěvy po 24. měsíci
Genetický: Allo-HSCT
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Retrospektiva Allo-HSCT
Subjekty, které dostaly allo-HSC infuzi 1. ledna 2013 nebo později a zemřely před sběrem dat ze studie.
Genetický: Allo-HSCT
Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence mortality související s transplantací (TRM).
Časové okno: Během 100 a 365 dnů po infuzi allo-HSC
TRM je definováno jako úmrtí v důsledku jakékoli jiné příčiny související s transplantací, než je progrese onemocnění.
Během 100 a 365 dnů po infuzi allo-HSC
Výskyt a načasování přihojení neutrofilů.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt a načasování přihojení krevních destiček
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt selhání štěpu nebo odmítnutí aloštěpu.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Incidence chimérismu odvozeného od primárního dárce ≥50 %.
Časové okno: do 100 dnů po infuzi allo-HSC
do 100 dnů po infuzi allo-HSC
Frekvence a závažnost kritérií pro nežádoucí příhody (CTCAE) AE ≥3. stupně, infekce CTCAE ≥3. stupně a všechny SAE.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Podíl subjektů, které prodělaly buď akutní GVHD ≥II. stupně (GVHD versus onemocnění štěpu) nebo chronickou GVHD.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt akutní GVHD ≥II. stupně.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Výskyt chronické GVHD.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Počet návštěv pohotovosti.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Počet a délka pobytu na jednotce intenzivní péče.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
Počet a doba hospitalizace na lůžku.
Časové okno: 1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 1) měsíců po infuzi allo-HSC

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt hlavních funkčních poruch (MFD).
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
MFD je definována jako kterákoli z následujících situací: ztráta komunikace, kortikální slepota, krmení sondou, úplná inkontinence, závislost na invalidním vozíku nebo úplná ztráta volního pohybu.
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Změna od základní linie ve skóre Loes
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Změna skóre neurologické funkce (NFS) od výchozí hodnoty
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Frekvence a načasování rozlišení zesílení gadolinia na MRI, pokud je to vhodné
Časové okno: 1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
1-48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Přežití bez MFD
Časové okno: 48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
Celkové přežití
Časové okno: 48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC
48 (± 2) měsíců po infuzi allo-HSC

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
bluebird bio

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
6. prosince 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
6. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. května 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALD-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení