Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havainnointitutkimus aivoadrenoleukodystrofian (CALD) allogeenisten HSCT-tulosten arvioimiseksi

tiistai 19. toukokuuta 2020 päivittänyt: bluebird bio

Prospektiivinen ja retrospektiivinen tiedonkeruututkimus tulosten arvioimiseksi ≤17-vuotiailla miehillä, joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto aivoadrenoleukodystrofian hoitoon

Tutkimus ALD-103 on monipaikkainen, globaali, prospektiivinen ja retrospektiivinen tiedonkeruututkimus, joka on suunniteltu arvioimaan allo-HSCT:n tuloksia miehillä, joiden CALD on ≤17-vuotias.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
59

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital Austral
  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa
        • University Hospital Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

17-vuotiaat tai nuoremmat pojat, jotka saavat allogeenistä hematopoieettista kantasolusiirtoa aivoadrenoleukodystrofian hoitoon prospektiivisesti tai osittain prospektiivisena/retrospektiivisenä

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Anna toimivaltaisen huoltajavanhemman tai huoltajan tietoinen suostumus, jolla on oikeuskelpoisuus suorittaa paikallisen Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymä suostumus. Lisäksi päteviltä henkilöiltä pyydetään tietoon perustuva suostumus laitoksen IRB/IEC:n ohjeiden ja kaikkien muiden paikallisten vaatimusten mukaisesti.
  2. Ole mies ja ≤17-vuotias hoidon aikana, retrospektiivisten ja osittaisten mahdollisten/retrospektiivisten koehenkilöiden osalta tai vanhempien/huoltajan suostumuksella ja tarvittaessa tutkittavan suostumuksella mahdollisten koehenkilöiden osalta.
  3. Sinulla on vahvistettu CALD-diagnoosi, joka on määritelty epänormaalin VLCFA-profiilin ja aivovaurion perusteella aivojen magneettikuvauksessa.

  4. Kohortista riippuen aiheen tulee:

    • Ole ajoitettu allo-HSCT-arviointiin tutkimuspaikalla (vain mahdollinen kohortti),
    • olet saanut allo-HSC-infuusion ja saanut ajoissa suostumuksen 24 kuukauden tutkimuskäynnin suorittamiseen (vain osittainen prospektiivinen/retrospektiivinen kohortti) tai
    • He ovat saaneet viimeisimmän allo-HSC-infuusion 1. tammikuuta 2013 tai sen jälkeen (vain retrospektiivinen kohortti).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi hoito geeniterapiatuotteella.
  2. Kuitti kokeellisesta elinsiirtotoimenpiteestä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Muut

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä/Kohortti

Ryhmä tai alaryhmä havainnointitutkimuksen osallistujia, jonka biolääketieteelliset tai terveydelliset tulokset arvioidaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Allo-HSCT mahdollinen
Koehenkilöt, joille annetaan suostumus ennen allo-HSC-infuusion saamista. Heille annetaan suostumus ja heidät kirjataan tutkimukseen seulontajakson aikana.
Geneettinen: Allo-HSCT
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Allo-HSCT osittainen prospektiivinen/retrospektiivinen
Koehenkilöt, joille annetaan suostumus sen jälkeen, kun he ovat saaneet allo-HSC-infuusion, mutta ennen kuin he saavuttavat 24 kuukautta tutkimuksen infuusion jälkeen. Tämän kohortin koehenkilöt osallistuvat tulevaisuuteen vähintään 24 kuukauden vierailuun saadakseen mahdollisia opiskelutietoja tälle ja kaikille 24 kuukauden jälkeisille vierailuille
Geneettinen: Allo-HSCT
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto
Allo-HSCT retrospektiivinen
Koehenkilöt, jotka saivat allo-HSC-infuusion 1. tammikuuta 2013 tai sen jälkeen ja kuolivat ennen tutkimustietojen keräämistä.
Geneettinen: Allo-HSCT
Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elinsiirtokuolleisuuden (TRM) ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 100 ja 365 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
TRM määritellään kuolemaksi, joka johtuu jostain muusta siirtoon liittyvästä syystä kuin taudin etenemisestä.
100 ja 365 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
Neutrofiilien istuttamisen ilmaantuvuus ja ajoitus.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Verihiutaleiden kiinnittymisen ilmaantuvuus ja ajoitus
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Siirteen epäonnistumisen tai allograftin hylkimisen ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Primaarisen luovuttajaperäisen kimerismin ilmaantuvuus ≥50 %.
Aikaikkuna: 100 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
100 päivää allo-HSC-infuusion jälkeen
Haittatapahtumien kriteerien esiintymistiheys ja vakavuus (CTCAE) ≥ Grade 3 AE, CTCAE ≥ Grade 3 infektiot ja kaikki SAE.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on joko ≥ asteen II akuutti (grafti versus isäntätauti) GVHD tai krooninen GVHD.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
≥Grased II akuutin GVHD:n ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Päivystyskäyntien määrä.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Tehohoitojakson määrä ja kesto.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Sairaalahoitojen määrä ja kesto.
Aikaikkuna: 1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 1) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vakavien toimintahäiriöiden esiintyvyys (MFD).
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Monitoimilaitteet määritellään joksikin seuraavista: yhteyden katkeaminen, aivokuoren sokeus, letkusyöttö, täydellinen inkontinenssi, pyörätuoliriippuvuus tai vapaaehtoisen liikkeen täydellinen menetys.
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta Loes-pisteissä
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Neurologisten toimintapisteiden (NFS) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
MRI:n gadolinium-parannuksen erottumistiheys ja -aika, jos mahdollista
Aikaikkuna: 1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
1-48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
MFD-vapaa selviytymistä
Aikaikkuna: 48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen
48 (± 2) kuukautta allo-HSC-infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
bluebird bio

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 6. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 6. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 28. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 29. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 31. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 21. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 19. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ALD-103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia