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Estudo observacional para avaliar resultados de HSCT alogênico para adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

19 de maio de 2020 atualizado por: bluebird bio

Um estudo prospectivo e retrospectivo de coleta de dados para avaliar os resultados em homens ≤ 17 anos de idade submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral

O estudo ALD-103 será um estudo de coleta de dados multilocal, global, prospectivo e retrospectivo, projetado para avaliar os resultados do alo-HSCT em indivíduos do sexo masculino com CALD ≤17 anos de idade.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
59

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha
        • University Hospital Leipzig
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canadá
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Meninos com 17 anos ou menos recebendo transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para o tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral prospectivamente ou parcialmente prospectivo/retrospectivo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Forneça o consentimento informado de um pai/mãe ou tutor competente com capacidade legal para executar um consentimento aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC). Além disso, o consentimento informado será obtido de indivíduos capazes, de acordo com a diretriz do IRB/IEC da instituição e todos os outros requisitos locais.
  2. Ser do sexo masculino e ter ≤ 17 anos de idade no momento do tratamento, para sujeitos prospectivos/retrospectivos retrospectivos e parciais, ou no momento do consentimento dos pais/responsáveis ​​e, quando apropriado, consentimento do sujeito, para sujeitos prospectivos.
  3. Ter um diagnóstico confirmado de CALD, definido por perfil VLCFA anormal e lesão cerebral na ressonância magnética do cérebro.

  4. Dependendo da coorte, o sujeito deve:

    • Estar agendado para avaliação alo-HSCT em um local de estudo (somente coorte prospectiva),
    • Recebeu uma infusão de alo-HSC e consentiu a tempo de concluir a visita do mês 24 no estudo (somente coorte prospectiva/retrospectiva parcial), ou
    • Receberam a infusão mais recente de alo-HSC em ou após 1º de janeiro de 2013 (somente coorte retrospectiva).

Critério de exclusão:

  1. Tratamento prévio com um produto de terapia genética.
  2. Recebimento de um procedimento de transplante experimental.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Alo-HSCT prospectivo
Indivíduos que serão consentidos antes de receberem uma infusão de alo-HSC. Eles serão consentidos e inscritos no estudo durante o período de triagem.
Genético: Allo-HSCT
Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas
Alo-HSCT parcial prospectivo/retrospectivo
Indivíduos que serão consentidos após receberem uma infusão de alo-HSC, mas antes de atingirem 24 meses após a infusão no estudo. Os indivíduos nesta coorte participarão prospectivamente em pelo menos a visita do 24º mês, a fim de obter dados prospectivos do estudo para esta e todas as visitas após o 24º mês
Genético: Allo-HSCT
Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas
Allo-HSCT retrospectivo
Indivíduos que receberam uma infusão de alo-HSC em ou após 1º de janeiro de 2013 e morreram antes da coleta de dados do estudo.
Genético: Allo-HSCT
Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de mortalidade relacionada ao transplante (TRM).
Prazo: Através de 100 e 365 dias após a infusão de alo-HSC
TRM é definido como morte devido a qualquer causa relacionada ao transplante que não seja a progressão da doença.
Através de 100 e 365 dias após a infusão de alo-HSC
Incidência e tempo de enxerto de neutrófilos.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência e momento do enxerto de plaquetas
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de falha do enxerto ou rejeição do aloenxerto.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de quimerismo derivado do doador primário de ≥50%.
Prazo: até 100 dias após a infusão de alo-HSC
até 100 dias após a infusão de alo-HSC
Frequência e gravidade dos Critérios para Eventos Adversos (CTCAE) ≥Grau 3 EAs, CTCAE ≥Grau 3 infecções e todos os SAEs.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Proporção de indivíduos que apresentam GVHD ≥Grau II agudo (doença do enxerto versus hospedeiro) ou GVHD crônico.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de DECH aguda ≥Grau II.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Incidência de DECH crônica.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Número de atendimentos de emergência.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Número e duração da permanência na unidade de terapia intensiva.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
Número e duração da internação do paciente.
Prazo: 1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 1) meses após a infusão de alo-HSC

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Deficiências Funcionais Graves (MFDs).
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Os MFDs são definidos como qualquer um dos seguintes: perda de comunicação, cegueira cortical, alimentação por sonda, incontinência total, dependência de cadeira de rodas ou perda completa de movimento voluntário.
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Alteração da linha de base na pontuação de Loes
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Mudança da linha de base no escore de função neurológica (NFS)
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Frequência e tempo de resolução do realce de gadolínio na ressonância magnética, se aplicável
Prazo: 1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
1-48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Sobrevida livre de MFD
Prazo: 48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
Sobrevida geral
Prazo: 48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC
48 (± 2) meses após a infusão de alo-HSC

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
bluebird bio

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
6 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
6 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
29 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
31 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de maio de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de maio de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALD-103

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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