Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne w celu oceny wyników allogenicznego HSCT w przypadku adrenoleukodystrofii mózgowej (CALD)

19 maja 2020 zaktualizowane przez: bluebird bio

Prospektywne i retrospektywne badanie zbierania danych w celu oceny wyników u mężczyzn w wieku ≤17 lat poddawanych allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii

Badanie ALD-103 będzie wieloośrodkowym, globalnym, prospektywnym i retrospektywnym badaniem gromadzenia danych, które ma na celu ocenę wyników allo-HSCT u mężczyzn z CALD w wieku ≤17 lat.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
59

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital Austral
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • University Hospital Leipzig
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Chłopcy w wieku 17 lat lub młodsi otrzymujący allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii prospektywnie lub częściowo prospektywnie/retrospektywnie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zapewnij świadomą zgodę od kompetentnego rodzica lub opiekuna sprawującego opiekę prawną, posiadającego zdolność prawną do wyrażenia zgody zatwierdzonej przez lokalną Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB) / Niezależną Komisję Etyki (IEC). Ponadto wymagana będzie świadoma zgoda od zdolnych osób, zgodnie z dyrektywą IRB/IEC instytucji i wszystkimi innymi wymogami lokalnymi.
  2. Być mężczyzną i mieć ≤17 lat w czasie leczenia, w przypadku pacjentów retrospektywnych i częściowych prospektywnych/retrospektywnych lub w momencie wyrażenia zgody przez rodzica/opiekuna oraz, w stosownych przypadkach, zgody uczestnika, w przypadku uczestników prospektywnych.
  3. Mieć potwierdzone rozpoznanie CALD określone przez nieprawidłowy profil VLCFA i uszkodzenie mózgu w MRI mózgu.

  4. W zależności od kohorty, podmiot musi:

    • Być zaplanowanym na ocenę allo-HSCT w ośrodku badawczym (tylko kohorta prospektywna),
    • Otrzymali infuzję allo-HSC i uzyskali zgodę na ukończenie wizyty w miesiącu 24 w celu przeprowadzenia badania (tylko kohorta częściowa prospektywna/retrospektywna) lub
    • Otrzymali ostatnią infuzję allo-HSC w dniu 1 stycznia 2013 r. lub później (tylko kohorta retrospektywna).

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej.
  2. Otrzymanie eksperymentalnej procedury przeszczepu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Allo-HSCT prospektywne
Osoby, które wyrażą zgodę przed otrzymaniem infuzji allo-HSC. Zostaną oni wyrażeni na zgodę i włączeni do badania w okresie przesiewowym.
Genetyczny: Allo-HSCT
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Allo-HSCT częściowa prospektywna/retrospektywna
Osoby, które wyrażą zgodę po otrzymaniu wlewu allo-HSC, ale przed upływem 24 miesięcy od wlewu w ramach badania. Pacjenci w tej kohorcie będą uczestniczyć prospektywnie w co najmniej wizycie w 24. miesiącu w celu uzyskania prospektywnych danych dotyczących badania dla tej i wszystkich wizyt po 24. miesiącu
Genetyczny: Allo-HSCT
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Retrospektywa allo-HSCT
Osoby, które otrzymały infuzję allo-HSC w dniu 1 stycznia 2013 r. lub później i zmarły przed zebraniem danych z badania.
Genetyczny: Allo-HSCT
Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM).
Ramy czasowe: Przez 100 i 365 dni po infuzji allo-HSC
TRM definiuje się jako zgon z jakiejkolwiek przyczyny związanej z przeszczepem, innej niż progresja choroby.
Przez 100 i 365 dni po infuzji allo-HSC
Częstość występowania i czas wszczepienia neutrofili.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Częstość występowania i czas wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Częstość niepowodzenia wszczepienia lub odrzucenia alloprzeszczepu.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Częstość występowania chimeryzmu pochodzącego od pierwotnego dawcy ≥50%.
Ramy czasowe: do 100 dni po infuzji allo-HSC
do 100 dni po infuzji allo-HSC
Częstość i nasilenie kryteriów zdarzeń niepożądanych (CTCAE) ≥AE stopnia 3, CTCAE ≥zakażenia stopnia 3 i wszystkie SAE.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła ostra GVHD ≥ stopnia II (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi) lub przewlekła GVHD.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Częstość występowania ostrej GVHD stopnia ≥II.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Występowanie przewlekłej GVHD.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Liczba wizyt w izbie przyjęć.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Liczba i czas pobytu na oddziale intensywnej terapii.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
Liczba i czas trwania hospitalizacji stacjonarnej.
Ramy czasowe: 1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 1) miesięcy po infuzji allo-HSC

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania poważnych niepełnosprawności funkcjonalnych (MFD).
Ramy czasowe: 1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
MFD definiuje się jako jedną z następujących sytuacji: utrata komunikacji, ślepota korowa, karmienie przez sondę, całkowite nietrzymanie moczu, uzależnienie od wózka inwalidzkiego lub całkowita utrata dobrowolnej zdolności poruszania się.
1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
Zmiana od punktu początkowego w wyniku Loes
Ramy czasowe: 1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
Zmiana od wartości początkowej w skali funkcji neurologicznych (NFS)
Ramy czasowe: 1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
Częstotliwość i czas ustępowania wzmocnienia gadolinem w MRI, jeśli dotyczy
Ramy czasowe: 1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
1-48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
Przeżycie bez MFD
Ramy czasowe: 48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC
48 (± 2) miesięcy po infuzji allo-HSC

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
bluebird bio

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
6 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
6 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALD-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami