Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse for at evaluere allogene HSCT-resultater for cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

19. maj 2020 opdateret af: bluebird bio

En prospektiv og retrospektiv dataindsamlingsundersøgelse til evaluering af resultater hos mænd ≤17 år, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi

Studie ALD-103 vil være et multi-site, globalt, prospektivt og retrospektivt dataindsamlingsstudie, der er designet til at evaluere resultaterne af allo-HSCT hos mandlige forsøgspersoner med CALD ≤17 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
59

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Austral
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02141
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology (PMC)
  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambine Gesú
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • University Hospital Leipzig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Drenge på 17 år eller yngre, der modtager allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi prospektivt eller delvist prospektivt/retrospektivt

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giv informeret samtykke fra en kompetent forældremyndighedsindehaver eller værge med juridisk kapacitet til at udføre et lokalt godkendt samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC). Derudover vil der blive indhentet informeret samtykke fra dygtige subjekter i overensstemmelse med direktivet fra instituttets IRB/IEC og alle andre lokale krav.
  2. Være mand og ≤17 år på behandlingstidspunktet, for retrospektive og delvise prospektive/retrospektive forsøgspersoner eller på tidspunktet for forældres/værges samtykke og, hvor det er relevant, forsøgspersonens samtykke, for potentielle forsøgspersoner.
  3. Har en bekræftet diagnose af CALD som defineret ved unormal VLCFA-profil og cerebral læsion på hjerne-MR.

  4. Afhængigt af kohorten skal emnet:

    • Bliv planlagt til allo-HSCT-evaluering på et studiested (kun potentiel kohorte),
    • Har modtaget en allo-HSC-infusion og fået samtykke i tide til at gennemføre måned 24 besøg på undersøgelse (kun delvis prospektiv/retrospektiv kohorte), eller
    • Har modtaget deres seneste allo-HSC-infusion den 1. januar 2013 eller senere (kun retrospektiv kohorte).

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandling med et genterapiprodukt.
  2. Modtagelse af en eksperimentel transplantationsprocedure.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Allo-HSCT prospektiv
Forsøgspersoner, der vil få samtykke, før de modtog en allo-HSC-infusion. De vil blive godkendt og tilmeldt undersøgelsen i løbet af screeningsperioden.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allo-HSCT delvis prospektiv/retrospektiv
Forsøgspersoner, der vil få samtykke, efter at de har modtaget en allo-HSC-infusion, men inden de når 24 måneder efter infusion på undersøgelse. Forsøgspersoner i denne kohorte vil deltage prospektivt i mindst måned 24 besøg for at opnå prospektive undersøgelsesdata for dette og alle besøg efter måned 24
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Allo-HSCT retrospektiv
Forsøgspersoner, der modtog en allo-HSC-infusion den 1. januar 2013 eller senere og døde før indsamling af undersøgelsesdata.
Genetisk: Allo-HSCT
Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM).
Tidsramme: Gennem 100 og 365 dage efter allo-HSC infusion
TRM er defineret som dødsfald på grund af enhver anden transplantationsrelateret årsag end sygdomsprogression.
Gennem 100 og 365 dage efter allo-HSC infusion
Forekomst og timing af neutrofil engraftment.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst og tidspunkt for trombocyttransplantation
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af engraftmentsvigt eller allograftafstødning.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af primær donorafledt kimærisme på ≥50 %.
Tidsramme: 100 dage efter allo-HSC infusion
100 dage efter allo-HSC infusion
Hyppighed og sværhedsgrad af kriterier for bivirkninger (CTCAE) ≥Grade 3 AE'er, CTCAE ≥Grade 3 infektioner og alle SAE'er.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Andel af forsøgspersoner, der oplever enten ≥Grad II akut (Graft versus Host Disease) GVHD eller kronisk GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af ≥Grade II akut GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Forekomst af kronisk GVHD.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Antal skadestuebesøg.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Antal og varighed af intensivafdelingsophold.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
Antal og varighed af indlæggelse.
Tidsramme: 1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 1) måneder efter allo-HSC infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af større funktionsnedsættelser (MFD'er).
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
MFD'er er defineret som et af følgende: kommunikationstab, kortikal blindhed, sondeernæring, total inkontinens, kørestolsafhængighed eller fuldstændigt tab af frivillig bevægelse.
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Ændring fra Baseline i Loes score
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Ændring fra baseline i neurologisk funktionsscore (NFS)
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Hyppighed og tidspunkt for opløsning af gadoliniumforstærkning på MR, hvis relevant
Tidsramme: 1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
1-48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
MFD-fri overlevelse
Tidsramme: 48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
Samlet overlevelse
Tidsramme: 48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion
48 (± 2) måneder efter allo-HSC infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
bluebird bio

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Elizabeth McNeil, MD MSc, bluebird bio, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. december 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juli 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. maj 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALD-103

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger