Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná otevřená studie EPI-743 (Vincerinone TM) u dětí s poruchou autistického spektra (Autism)

20. ledna 2022 aktualizováno: Edison Pharmaceuticals Inc

Průzkumná otevřená studie fáze 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dětí s poruchou autistického spektra

Výzkumníci předpokládají, že EPI-743 může poskytnout klinický přínos dětem s poruchou autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Průzkumná otevřená studie fáze 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dětí s poruchou autistického spektra

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza poruchy autistického spektra, jak je definována kritérii DSM-V pro ASD a diagnostickým hodnocením zlatého standardu pro ASD, jako je Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) a/nebo Autism Diagnostic Interview – Revised (ADI-R)
  2. Muž nebo žena, od 3 let do 14 let
  3. Abnormální biomarkery glutathionového cyklu (GSH/GSSG v plazmě<8,0)
  4. Zhoršení jazyka (jak je definováno screenerem CELF-2 nebo CELF-4)
  5. Schopnost dokončit jazykový test (pomocí CELF nebo PLS)
  6. Subjekt nebo jeho opatrovník je schopen souhlasit a splnit požadavky protokolu
  7. Zdržení se užívání koenzymu Q10, vitaminu E, kyseliny lipoové, kyseliny folinové, jiných forem kyseliny listové nad doporučenou denní dávku (RDA) a idebenonu 2 měsíce před léčbou EPI-743 a po dobu trvání studie
  8. Stabilní režim medikace a doplňků po dobu 2 měsíců před zařazením a trvání studie

Kritéria vyloučení:

  1. Alergie na EPI-743 nebo sezamový olej
  2. Alergie na vitamín E
  3. Klinická anamnéza krvácení nebo abnormální výchozí hodnoty PT/PTT
  4. Užívání antikoagulačních léků
  5. Účast v jakékoli jiné intervenční studii do 90 dnů od léčby.
  6. Užívání antipsychotických léků
  7. Středně těžká až závažná pozitivní reakce na subškále podrážděnosti ABC na otázky: Úmyslně se zraňuje, je agresivní vůči ostatním dětem nebo dospělým (slovně nebo fyzicky), záměrně si ubližuje a/nebo se dopouští fyzického násilí
  8. Těžké poškození, jak je definováno jako kompozitní standardní skóre Vineland Adaptive Behavioral Scale <40
  9. Pacienti s genetickým onemocněním, které způsobuje ASD (např. Rettův syndrom, Downův syndrom, syndrom fragilního x)
  10. Abnormální jaterní testy dvojnásobek horní hranice normálu nebo renální insuficience s hladinami kreatininu dvojnásobek horní hranice normálu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: EPI-743
15 mg/kg perorálního roztoku třikrát denně, maximálně 200 mg na dávku
Lék: EPI-743
Ostatní jména:
  • Vincerinone TM

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární účinnost
Časové okno: 6 měsíců
Změna plazmatických hladin redukovaného a oxidovaného glutathionu od výchozích hodnot do šesti měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna jazykových dovedností hodnocená změnou ze základního stavu na šest měsíců na klinickém hodnocení jazykových základů nebo předškolní jazykové škále
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna adaptivního chování a sociálních dovedností z výchozího stavu na šest měsíců podle hodnocení Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) a počítačové analýzy pohybu očí
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna stereotypního chování a přidružených příznaků ASD z výchozího stavu na šest měsíců, jak bylo hodnoceno kontrolním seznamem aberantního chování (ABC), Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R) a dotazníkem symptomů autismu (ASQ)
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do šesti měsíců v gastrointestinální funkci hodnocená pomocí deníku symptomů (frekvence stolice, břišní příznaky a léky) a šestipoložkového indexu závažnosti GI (6-GSI).
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna z výchozího stavu na šest měsíců v zátěži pečovatelů, kterou zažívají rodiče dětí s emočními poruchami a poruchami chování, jak bylo hodnoceno dotazníkem Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna intelektuálních funkcí, pozornosti a paměti oproti výchozímu stavu na šest měsíců podle testu Leiter-R
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Změna biomarkerů oxidačního stresu z výchozí hodnoty na šest měsíců
6 měsíců
Sekundární koncový bod
Časové okno: 6 měsíců
Farmakokinetické hodnocení EPI-743 včetně maximální plazmatické koncentrace (Cmax), plochy pod křivkou plazmatické koncentrace (AUC), zdánlivé perorální clearance, zdánlivého distribučního objemu a doby do dosažení maximální koncentrace
6 měsíců
Bezpečnostní koncový bod
Časové okno: 8 měsíců
Zkoumat bezpečnost EPI-743 u subjektů s poruchou autistického spektra zkoumáním nežádoucích a závažných nežádoucích účinků souvisejících s drogami
8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Edison Pharmaceuticals Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. října 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. ledna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. ledna 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • EPI743-14-025

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení