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Eine explorative Open-Label-Studie von EPI-743 (Vincerinone TM) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung (Autism)

20. Januar 2022 aktualisiert von: Edison Pharmaceuticals Inc

Eine explorative offene Phase-2-Studie zu EPI-743 (Vincerinone TM) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

Die Forscher gehen davon aus, dass EPI-743 Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung einen klinischen Nutzen bringen könnte.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Eine explorative Open-Label-Phase-2-Studie zu EPI-743 (Vincerinone TM) bei Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung gemäß den DSM-V-Kriterien für ASD und eine diagnostische Goldstandard-Bewertung für ASD wie der Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) und/oder das Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Männlich oder weiblich, 3 Jahre bis 14 Jahre alt
  3. Abnormale Biomarker des Glutathionzyklus (GSH/GSSG im Plasma < 8,0)
  4. Sprachbehinderung (wie vom CELF-2- oder CELF-4-Screener definiert)
  5. Fähigkeit, einen Sprachtest durchzuführen (entweder mit CELF oder PLS)
  6. Das Subjekt oder der Vormund des Subjekts kann zustimmen und die Protokollanforderungen erfüllen
  7. Verzicht auf die Verwendung von Coenzym Q10, Vitamin E, Liponsäure, Folinsäure, anderen Formen von Folsäure über der empfohlenen Tagesdosis (RDA) und Idebenon 2 Monate vor der Behandlung mit EPI-743 und für die Dauer der Studie
  8. Stabiles Regime von Medikamenten und Nahrungsergänzungsmitteln für 2 Monate vor der Einschreibung und Dauer der Studie

Ausschlusskriterien:

  1. Allergie gegen EPI-743 oder Sesamöl
  2. Allergie gegen Vitamin E
  3. Klinische Vorgeschichte von Blutungen oder anormaler Ausgangs-PT/PTT
  4. Verwendung von gerinnungshemmenden Medikamenten
  5. Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie innerhalb von 90 Tagen nach der Behandlung.
  6. Verwendung von Antipsychotika
  7. Mittlere bis schwere positive Antwort auf der ABC-Subskala Reizbarkeit auf Fragen: Verletzt sich selbst absichtlich, ist aggressiv gegenüber anderen Kindern oder Erwachsenen (verbal oder körperlich), verletzt sich absichtlich selbst und/oder übt körperliche Gewalt gegen sich selbst aus
  8. Schwerwiegende Beeinträchtigung, definiert als zusammengesetzter Standardwert der Vineland Adaptive Behavioral Scales von <40
  9. Patienten mit genetischen Erkrankungen, die zu ASS führen (z. Rett-Syndrom, Down-Syndrom, Fragiles-X-Syndrom)
  10. Abnormale Leberfunktionstests, die das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts betragen, oder Niereninsuffizienz mit Kreatininspiegeln, die das Zweifache der Obergrenze des Normalwerts betragen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: EPI-743
15 mg/kg Lösung zum Einnehmen dreimal täglich, maximal 200 mg pro Dosis
Arzneimittel: EPI-743
Andere Namen:
  • Vincerinon TM

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Wirksamkeit
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Plasmaspiegel von reduziertem und oxidiertem Glutathion vom Ausgangswert bis zu sechs Monaten
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Sprachkenntnisse, gemessen anhand der Veränderung von der Baseline zu sechs Monaten auf der Clinical Evaluation of Language Fundamentals oder Preschool Language Scale
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des adaptiven Verhaltens und der sozialen Fähigkeiten von der Grundlinie auf sechs Monate, wie durch die Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), die Social Responsiveness Scale (SRS) und die computergestützte Augenbewegungsanalyse bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung des stereotypen Verhaltens und der damit verbundenen ASD-Symptome von der Grundlinie auf sechs Monate, wie anhand der Aberrant Behavior Checklist (ABC), der Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), der Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) und des Fragebogens zu Autismussymptomen (ASQ) bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der Magen-Darm-Funktion von der Grundlinie auf sechs Monate, wie anhand des Symptomtagebuchs (Stuhlhäufigkeit, abdominale Symptome und Medikamente) und des GI-Schwereindex mit sechs Punkten (6-GSI) bewertet.
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung der Betreuungsbelastung von Eltern von Kindern mit emotionalen und Verhaltensstörungen gegenüber dem Ausgangswert auf sechs Monate, wie durch den Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ) bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der intellektuellen Funktion, Aufmerksamkeit und des Gedächtnisses von der Grundlinie auf sechs Monate, wie durch den Leiter-R-Test bewertet
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung der Biomarker für oxidativen Stress vom Ausgangswert auf sechs Monate
6 Monate
Sekundärer Endpunkt
Zeitfenster: 6 Monate
Pharmakokinetische Bewertung von EPI-743 einschließlich maximaler Plasmakonzentration (Cmax), Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve (AUC), scheinbarer oraler Clearance, scheinbarem Verteilungsvolumen und Zeit bis zum Erreichen der Spitzenkonzentration
6 Monate
Sicherheitsendpunkt
Zeitfenster: 8 Monate
Untersuchung der Sicherheit von EPI-743 bei Patienten mit Autismus-Spektrum-Störung durch Untersuchung arzneimittelbedingter unerwünschter und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
8 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Edison Pharmaceuticals Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. November 2015

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Januar 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. August 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. August 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Januar 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EPI743-14-025

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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