Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eksploracyjne badanie otwarte EPI-743 (Vincerinone TM) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (Autism)

20 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Edison Pharmaceuticals Inc

Eksploracyjne otwarte badanie fazy 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Badacze stawiają hipotezę, że EPI-743 może przynieść korzyści kliniczne dzieciom z zaburzeniami ze spektrum autyzmu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Eksploracyjne otwarte badanie fazy 2 EPI-743 (Vincerinone TM) u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu zgodnie z kryteriami DSM-V dla ASD i złotym standardem oceny diagnostycznej dla ASD, takiej jak Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) i/lub Autism Diagnostic Interview – Revised (ADI-R)
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 3 do 14 lat
  3. Nieprawidłowe biomarkery cyklu glutationowego (GSH/GSSG w osoczu <8,0)
  4. Upośledzenie językowe (zgodnie z definicją osoby przeprowadzającej badanie przesiewowe CELF-2 lub CELF-4)
  5. Możliwość ukończenia testu biegłości językowej (za pomocą CELF lub PLS)
  6. Podmiot lub opiekun podmiotu zdolny do wyrażenia zgody i przestrzegania wymogów protokołu
  7. Wstrzymanie się od stosowania koenzymu Q10, witaminy E, kwasu liponowego, kwasu folinowego, innych form kwasu foliowego powyżej zalecanego dziennego spożycia (RDA) oraz idebenonu 2 miesiące przed leczeniem EPI-743 i na czas trwania badania
  8. Stabilny schemat przyjmowania leków i suplementów przez 2 miesiące przed włączeniem do badania i czasem trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Alergia na EPI-743 lub olej sezamowy
  2. Alergia na witaminę E
  3. Historia kliniczna krwawień lub nieprawidłowy wyjściowy PT/PTT
  4. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych
  5. Udział w jakimkolwiek innym badaniu interwencyjnym w ciągu 90 dni od leczenia.
  6. Stosowanie leków przeciwpsychotycznych
  7. Umiarkowana do silnej pozytywna odpowiedź w podskali ABC drażliwości na pytania: celowo się rani, jest agresywna w stosunku do innych dzieci lub dorosłych (werbalnie lub fizycznie), celowo rani siebie i/lub stosuje wobec siebie przemoc fizyczną
  8. Ciężkie upośledzenie zdefiniowane jako złożona standardowa skala Vineland Adaptive Behavioral Scales wynosząca <40
  9. Pacjenci z chorobą genetyczną powodującą ASD (np. zespół Retta, zespół Downa, zespół łamliwego chromosomu X)
  10. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby dwukrotnie przekraczające górną granicę normy lub niewydolność nerek ze stężeniem kreatyniny dwukrotnie przekraczającym górną granicę normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: EPI-743
15 mg/kg roztwór doustny trzy razy dziennie, maksymalnie 200 mg na dawkę
Lek: EPI-743
Inne nazwy:
  • VincerinoneTM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowa skuteczność
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana poziomu zredukowanego i utlenionego glutationu w osoczu od wartości wyjściowej do sześciu miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana umiejętności językowych oceniana na podstawie zmiany od wartości początkowej do sześciu miesięcy na Klinicznej Ocenie Podstaw Języka lub Skali Języka Przedszkolnego
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do sześciu miesięcy w zakresie zachowań adaptacyjnych i umiejętności społecznych, ocenianych za pomocą Vineland Adaptive Behaviour Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) i skomputeryzowanej analizy ruchu gałek ocznych
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do sześciu miesięcy w stereotypowym zachowaniu i związanych z nim objawach ASD, oceniana za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC), The Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behaviour Scale – Revised (RBS-R) i kwestionariusz objawów autyzmu (ASQ)
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana funkcji przewodu pokarmowego od wartości początkowej do sześciu miesięcy, oceniana na podstawie dzienniczka objawów (częstotliwość wypróżnień, objawy brzuszne i leki) oraz sześciopunktowy wskaźnik ciężkości przewodu pokarmowego (6-GSI).
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do sześciu miesięcy w obciążeniu opiekuna doświadczanym przez rodziców dzieci z zaburzeniami emocjonalnymi i behawioralnymi, jak oceniono za pomocą kwestionariusza obciążenia opiekuna (CGSQ)
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do sześciu miesięcy w zakresie funkcji intelektualnych, uwagi i pamięci, oceniana za pomocą testu Leitera-R
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do sześciu miesięcy w biomarkerach stresu oksydacyjnego
6 miesięcy
Drugorzędowy punkt końcowy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ocena farmakokinetyczna EPI-743, w tym maksymalne stężenie w osoczu (Cmax), pole pod krzywą stężenia w osoczu (AUC), pozorny klirens po podaniu doustnym, pozorna objętość dystrybucji i czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia
6 miesięcy
Punkt końcowy bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 8 miesięcy
Zbadanie bezpieczeństwa EPI-743 u osób z zaburzeniami ze spektrum autyzmu poprzez zbadanie niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem
8 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Edison Pharmaceuticals Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
31 października 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 listopada 2015

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EPI743-14-025

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami