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Uno studio esplorativo in aperto sull'EPI-743 (Vincerinone TM) nei bambini con disturbo dello spettro autistico (Autism)

20 gennaio 2022 aggiornato da: Edison Pharmaceuticals Inc

Uno studio esplorativo di fase 2 in aperto sull'EPI-743 (Vincerinone TM) nei bambini con disturbo dello spettro autistico

I ricercatori ipotizzano che l'EPI-743 possa fornire benefici clinici ai bambini con disturbo dello spettro autistico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Uno studio esplorativo in aperto di fase 2 sull'EPI-743 (Vincerinone TM) nei bambini con disturbo dello spettro autistico

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di disturbo dello spettro autistico come definito dai criteri del DSM-V per ASD e una valutazione diagnostica gold standard per ASD come l'Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) e/o l'Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Maschio o femmina, dai 3 ai 14 anni
  3. Biomarcatori anomali del ciclo del glutatione (GSH/GSSG nel plasma<8,0)
  4. Compromissione del linguaggio (come definito dallo screener CELF-2 o CELF-4)
  5. Capacità di completare la valutazione linguistica (utilizzando CELF o PLS)
  6. Soggetto o tutore del soggetto in grado di acconsentire e rispettare i requisiti del protocollo
  7. Astensione dall'uso di coenzima Q10, vitamina E, acido lipoico, acido folinico, altre forme di acido folico al di sopra della dose giornaliera raccomandata (RDA) e idebenone 2 mesi prima del trattamento con EPI-743 e per la durata dello studio
  8. Regime stabile di farmaci e integratori per 2 mesi prima dell'arruolamento e durata dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Allergia all'EPI-743 o all'olio di sesamo
  2. Allergia alla vitamina E
  3. Storia clinica di sanguinamento o PT/PTT basale anormale
  4. Uso di farmaci anticoagulanti
  5. - Partecipazione a qualsiasi altro studio interventistico entro 90 giorni dal trattamento.
  6. Uso di farmaci antipsicotici
  7. Risposta positiva da moderata a grave sulla sottoscala di irritabilità ABC alle domande: si ferisce di proposito, è aggressivo con altri bambini o adulti (verbalmente o fisicamente), si ferisce deliberatamente e/o fa violenza fisica a se stesso
  8. Compromissione grave definita come punteggio standard composito della Vineland Adaptive Behavioral Scales <40
  9. Pazienti con malattia genetica che dà origine a ASD (ad es. sindrome di Rett, sindrome di Down, sindrome dell'X fragile)
  10. Test di funzionalità epatica anormali due volte il limite superiore della norma o insufficienza renale con livelli di creatinina due volte il limite superiore della norma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: EPI-743
15 mg/kg di soluzione orale tre volte al giorno, massimo 200 mg per dose
Droga: EPI-743
Altri nomi:
  • Vincerinone TM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia primaria
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dei livelli plasmatici di glutatione ridotto e ossidato dal basale a sei mesi
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione delle competenze linguistiche valutata dal cambiamento dal basale a sei mesi sulla valutazione clinica dei fondamenti linguistici o sulla scala linguistica prescolare
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nel comportamento adattivo e nelle abilità sociali come valutato dalla Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) e analisi computerizzata del movimento oculare
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nel comportamento stereotipato e nei sintomi ASD associati come valutato da Aberrant Behavior Checklist (ABC), The Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) e Autism sintomi questionario (ASQ)
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dal basale a sei mesi della funzione gastrointestinale valutata da Symptom Diary (frequenza delle feci, sintomi addominali e farmaci) e indice di gravità GI a sei voci (6-GSI).
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dal basale a sei mesi della tensione del caregiver sperimentata dai genitori di bambini con disturbi emotivi e comportamentali valutata dal Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nella funzione intellettuale, nell'attenzione e nella memoria come valutato dal test Leiter-R
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Cambiamento dal basale a sei mesi nei biomarcatori dello stress ossidativo
6 mesi
Endpoint secondario
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutazione farmacocinetica di EPI-743 inclusa concentrazione plasmatica massima (Cmax), area sotto la curva di concentrazione plasmatica (AUC), clearance orale apparente, volume apparente di distribuzione e tempo alla concentrazione massima
6 mesi
Endpoint di sicurezza
Lasso di tempo: 8 mesi
Esaminare la sicurezza di EPI-743 in soggetti con disturbo dello spettro autistico esaminando eventi avversi gravi e avversi correlati al farmaco
8 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Edison Pharmaceuticals Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 ottobre 2014

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2015

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 gennaio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 gennaio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EPI743-14-025

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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