Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Exploratory Open Label-undersøgelse af EPI-743 (Vincerinone TM) hos børn med autismespektrumforstyrrelse (Autism)

20. januar 2022 opdateret af: Edison Pharmaceuticals Inc

Et eksplorativt åbent fase 2-studie af EPI-743 (Vincerinone TM) hos børn med autismespektrumforstyrrelse

Efterforskerne antager, at EPI-743 kan give klinisk fordel for børn med autismespektrumforstyrrelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

En Exploratory Open Label fase 2-undersøgelse af EPI-743 (Vincerinone TM) hos børn med autismespektrumforstyrrelse

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af Autisme Spektrum Forstyrrelse som defineret af DSM-V kriterierne for ASD og en guldstandard diagnostisk evaluering for ASD, såsom Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) og/eller Autism Diagnostic Interview - Revised (ADI-R)
  2. Mand eller kvinde, 3 år til 14 år
  3. Unormale biomarkører for glutathioncyklus (GSH/GSSG i plasma <8,0)
  4. Sprogsvækkelse (som defineret af CELF-2- eller CELF-4-screeneren)
  5. Evne til at gennemføre sprogvurdering (ved at bruge enten CELF eller PLS)
  6. Emnet eller forsøgspersonens værge er i stand til at give samtykke og overholde protokolkrav
  7. Undladelse af brug af coenzym Q10, vitamin E, lipoinsyre, folinsyre, andre former for folinsyre over anbefalet daglig dosis (RDA) og idebenon 2 måneder før behandling med EPI-743 og i undersøgelsens varighed
  8. Stabilt regime af medicin og kosttilskud i 2 måneder før tilmelding og varighed af undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi over for EPI-743 eller sesamolie
  2. Allergi over for E-vitamin
  3. Klinisk anamnese med blødning eller unormal baseline PT/PTT
  4. Brug af antikoagulerende medicin
  5. Deltagelse i enhver anden interventionsundersøgelse inden for 90 dage efter behandlingen.
  6. Brug af antipsykotisk medicin
  7. Moderat til svær positiv respons på ABC-irritabilitetsunderskalaen på spørgsmål: Skader sig selv med vilje, er aggressiv over for andre børn eller voksne (verbalt eller fysisk), skader sig selv bevidst og/eller udøver fysisk vold mod sig selv
  8. Alvorlig svækkelse som defineret som en Vineland Adaptive Behavioral Scales sammensat standardscore på <40
  9. Patienter med genetisk sygdom, der giver anledning til ASD (f. Rett syndrom, Downs syndrom, fragilt x syndrom)
  10. Unormale leverfunktionsprøver to gange den øvre grænse for normal eller nyreinsufficiens med kreatininniveauer to gange den øvre grænse for normal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: EPI-743
15 mg/kg oral opløsning tre gange dagligt, maksimalt 200 mg pr. dosis
Medicin: EPI-743
Andre navne:
  • Vincerinone TM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær effektivitet
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i plasmaniveauer af reduceret og oxideret glutathion fra baseline til seks måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i sprogfærdigheder vurderet ved ændring fra baseline til seks måneder på Clinical Evaluation of Language Fundamentals eller Preschool Language Scale
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i adaptiv adfærd og sociale færdigheder som vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scale-Second Edition (VABS), Social Responsiveness Scale (SRS) og computeriseret øjenbevægelsesanalyse
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i stereotyp adfærd og associerede ASD-symptomer som vurderet af Aberrant Behavior Checklist (ABC), Ohio Autism Clinical Impression Scale (OACIS), Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) og Autism symptoms questionnaire (ASQ)
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i gastrointestinal funktion som vurderet af Symptom Diary (afføringsfrekvens, abdominale symptomer og medicin) og seks-element GI-sværhedsindeks (6-GSI).
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i omsorgspersoners belastning oplevet af forældre til børn med følelsesmæssige og adfærdsmæssige forstyrrelser som vurderet af Caregiver Strain Questionnaire (CGSQ)
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i intellektuel funktion, opmærksomhed og hukommelse som vurderet ved Leiter-R test
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til seks måneder i biomarkører for oxidativt stress
6 måneder
Sekundært endepunkt
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk vurdering af EPI-743 inklusive maksimal plasmakoncentration (Cmax), areal under plasmakoncentrationskurven (AUC), tilsyneladende oral clearance, tilsyneladende distributionsvolumen og tid til maksimal koncentration
6 måneder
Sikkerhedsendepunkt
Tidsramme: 8 måneder
At undersøge sikkerheden af ​​EPI-743 hos personer med autismespektrumforstyrrelse ved at undersøge lægemiddelrelaterede uønskede og alvorlige bivirkninger
8 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Edison Pharmaceuticals Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2015

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EPI743-14-025

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger