Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhalace faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF) pro autoimunitní plicní alveolární proteinózu (PAP)

16. září 2014 aktualizováno: Kaifeng Xu, Peking Union Medical College Hospital

Prospektivní studie inhalačního faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů u dospělých pacientů s mírnou až středně těžkou autoimunitní plicní alveolární proteinózou v Číně: Randomizovaná otevřená studie

Účelem studie je vyhodnotit, zda inhalační faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů zpomaluje zvýšení rozdílu alveolárního a arteriálního kyslíku ve srovnání s žádnou léčbou u dospělých pacientů s mírnou až středně závažnou autoimunitní plicní alveolární proteinózou v Číně během dvou roční období.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Autoimunitní plicní alveolární proteinóza (PAP, dříve známá jako idiopatická PAP) je vzácné intersticiální plicní onemocnění vyvolané tvorbou autoprotilátek, které neutralizují aktivitu faktoru stimulujícího kolonie granulocytů a makrofágů (GM-CSF), který snižuje clearance povrchově aktivní látky makrofágy.

V současné době je standardní léčebnou strategií PAP výplach celých plic (WLL), který je invazivní a má svá omezení. Inhalační terapie GM-CSF se stala novou možností pro pacienty s PAP nejen pro svou účinnost a bezpečnost, ale je to pohodlný způsob i pro pacienty, kteří se operaci zdráhají. Plánujeme prospektivně vyhodnotit, zda by inhalační faktor stimulující kolonie granulocytů a makrofágů zpozdil zvýšení rozdílu kyslíku v alveolárních tepnách (A-aDO2, což je nejcitlivější faktor při hodnocení APAP5) ve srovnání s placebem u pacientů s mírným až -střední autoimunitní plicní alveolární po dobu dvou let.

V Peking Union Medical College Hospital a Nanjing Drum Tower Hospital bude zapsáno celkem 42 subjektů s APAP, kteří splňují kritéria pro zařazení. Po sledování pacientů s APAP po dobu 3 měsíců, aby se vyloučili pacienti, kteří spontánně vymizeli, podstoupí účastníci randomizaci (podle tabulky náhodných čísel) a rozdělí je do dvou různých skupin podle jejich DSS. Poté budou léčeni GM-CSF (s použitím nebulizéru, 150 ug dvakrát denně) každý druhý týden nebo bez léčby po dobu 6 měsíců a budou sledováni ambulantně ve 2 týdnech a 1, 3, 6, 9, 12, 15 , 18, 21 a 24 měsíců po zahájení terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xin-Lun Tian, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Přístupná populace:

Dospělí pacienti s mírnou až středně závažnou autoimunitní plicní alveolární a bez spontánní remise budou zařazeni do nemocnice Peking Union Medical College Hospital a nemocnice Nanjing Drum Tower Hospital.

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí autoimunitní jedinci s PAP budou zahrnuti: 1) pozitivní PAS barvení z BALF nebo plicní biopsie; 2) vysoká hladina sérové ​​protilátky proti GM-CSF (>2,39 ug/ml, hraniční bod v naší nemocnici); 3) věk nad 18 let; 4) vyloučit dědičnou a sekundární PAP.
  • Je schopen dát písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie.
  • Pacienti nejsou způsobilí pro výplach celých plic (WLL), o kterém rozhodují lékaři.
  • Způsobilost pro inhalaci GM-CSF: 1) Skóre závažnosti onemocnění (DSS) je 1-3; 2) Žádná léčba GM-CSF nebo WLLin 3 měsíce před zařazením. Definice DSS2: 1, bez příznaků a PaO2>=70 mmHg；2, PaO2>=70 mmHg se symptomy；3, PaO2>=60 a <70 mmHg; 4, Pa02>=50 a <60 mmHg; 5, PaO2<50 mmHg.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti budou sledováni po dobu 3 měsíců a všichni pacienti s APAP, kteří spontánně odezněli, budou z naší studie vyloučeni.
  • PAP vyplývající z jiného stavu (např. pracovní expozice oxidu křemičitému, základní HIV, respirační infekce, myeloproliferativní porucha nebo leukémie);
  • Normální nebo nízkotitrové sérové ​​anti-GM-CSF protilátka (≤2,39 ug/ml);
  • Anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí na humanizované nebo myší monoklonální protilátky；
  • Chronické plicní onemocnění spojené s již existujícím respiračním selháním (jako je plicní emfyzém nebo fibróza);
  • Jiné závažné zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího učinily pacienta nevhodným pro studii.
  • Těhotenství.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GM-CSF, nebulizér
Poté, co byli pacienti náhodně rozděleni do dvou skupin, budou léčeni GM-CSF (za použití nebulizéru, 150 ug dvakrát denně) každý druhý týden po dobu 6 měsíců.
Lék: GM-CSF
Ostatní jména:
  • HUABEI JIMUXIN

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rozdíl A-aDO2
Časové okno: 2 roky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas na recidivu
Časové okno: do 2 let
Definice relapsu byly následující: 1) nově požadavek na laváž celých plic (WLL); nebo 2) smrt spojená s PAP; nebo 3) snížení Pa02 o více než 10 mmHg nebo zvýšení DA-aO2 o více než 10 mmHg; nebo 4) zhoršení HRCT hrudníku.
do 2 let
Rozdíl FEV1
Časové okno: 2 roky
2 roky
Rozdíl 6 minut chůze
Časové okno: 2 roky
2 roky
Závažná nežádoucí příhoda
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Spolupracovníci

The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kai-Feng Xu, M.D., Peking Union Medical College Hosptial

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

17. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

17. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2014

Naposledy ověřeno

1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XT 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GM-CSF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit