Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze I k posouzení bezpečnosti Pegcetacoplanu (APL-2) jako doplňku ke standardní péči u pacientů s PNH

14. prosince 2020 aktualizováno: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie s jednou a více stoupajícími dávkami k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky APL-2 jako doplňku ke standardní péči u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH).

Tato studie bude počátečním zkoumáním pegcetakoplanu u pacientů s PNH. Hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD po podání jedné a více dávek pegcetakoplanu bude vodítkem pro rozhodnutí o dalším vývoji léku.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena
  • Minimálně 18 let
  • Váha >55 kg
  • Diagnostikováno PNH
  • Při léčbě eculizumabem (Soliris®) po dobu nejméně 3 měsíců
  • Hb < 10 g/dl při screeningu NEBO dostali alespoň jednu transfuzi během 12 měsíců před screeningem
  • Počet krevních destiček >30 000/mm3
  • Absolutní počet neutrofilů > 500/mm3
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít při screeningu negativní těhotenský test a musí souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce po dobu trvání studie (viz níže).
  • Muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce (viz níže) a souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu po dobu trvání studie.
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní bakteriální infekce
  • Známá infekce hepatitidou B, C nebo HIV
  • Dědičný nedostatek komplementu
  • Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  • Účast na jakémkoli jiném hodnoceném lékovém testu nebo vystavení jinému zkoumanému prostředku, zařízení nebo postupu do 30 dnů
  • Důkaz prodloužení QTcF definovaného jako > 450 ms u mužů a > 470 ms u žen při screeningu
  • Clearance kreatininu (CrCl) < 50 ml/min (Cockcroft-Gaultův vzorec) při screeningu
  • Kojící ženy
  • Meningokokové onemocnění v anamnéze
  • Žádné očkování proti N. meningitidis typů A, C, W, Y a B (podáno jako dvě samostatná očkování), pneumokokové konjugované vakcíně nebo pneumokokové polysacharidové vakcíně 23 (PCV13, resp. PPSV23) a očkování proti Haemophilus influenzae typu B (Hib) do 2. let před dávkováním v den 1 (návštěva 2).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
První dávka 25 mg, opakovaná dávka 5 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Experimentální: Kohorta 2
První dávka 50 mg, opakovaná dávka 30 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Experimentální: Kohorta 3
Opakovaná dávka 180 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Experimentální: Kohorta 4
Opakovaná dávka 270 mg/den
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), včetně závažnosti, během fáze s jednorázovou dávkou
Časové okno: Od jedné dávky studovaného léku (1. den) až do 30 dnů
TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily po první dávce studovaného léčiva (den 1) a až 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Zkoušející vyhodnotil AEs na závažnost a příbuznost se studovaným lékem. AE byly hodnoceny podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE, v4.03) na základě: Stupeň 1: Mírný; Stupeň 2: Střední; Stupeň 3: Těžký; Stupeň 4: Život ohrožující; Stupeň 5: Smrt související s AE.
Od jedné dávky studovaného léku (1. den) až do 30 dnů
Počet subjektů s TEAE, včetně závažnosti, během fáze s více dávkami
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (skupiny 1-3: do 58 dnů; kohorta 4: do 759 dnů).
TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily po první dávce studovaného léčiva (den 1) a až 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Zkoušející vyhodnotil AEs na závažnost a příbuznost se studovaným lékem. AE byly klasifikovány podle CTCAE, v4.03 na základě: Stupeň 1: Mírný; Stupeň 2: Střední; Stupeň 3: Těžký; Stupeň 4: Život ohrožující; Stupeň 5: Smrt související s AE.
Od první dávky studovaného léčiva do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (skupiny 1-3: do 58 dnů; kohorta 4: do 759 dnů).
Plocha pod křivkou (AUC) od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t) během vícenásobné dávkovací fáze pro kohortu 4
Časové okno: Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.
Hodnocení AUC0-t pegcetakoplanu ve fázi více dávek, odhadnuté pomocí nekompartmentového přístupu a vypočtené lineární logaritmickou lichoběžníkovou metodou. Farmakokinetické (PK) parametry pegcetakoplanu byly shrnuty pouze pro kohortu 4.
Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.
Maximální koncentrace v séru před dávkou (Ctrough, Max) během fáze více dávek pro kohortu 4
Časové okno: Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.
Hodnocení Ctrough,max pegcetacoplanu ve fázi více dávek, odhadnuté pomocí nekompartmentového přístupu. PK parametry pegcetacoplanu byly shrnuty pouze pro kohortu 4. Ctrough,max byla vypočtena jak pro 270 mg/den, tak pro 360 mg/den, kde subjekty dostávaly obě dávky. Poznámka: 1 subjektu v kohortě 4, který dostával 360 mg/den, byl udělen souhlas sponzora a institucionálního kontrolního výboru k dalšímu zvýšení dávky na ekvivalent 440 mg/den a pro tuto dávku je také uvedena Ctrough,max.
Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před dávkou a 4 hodiny po dávce v den 1 a před dávkou (minimum) v den 2 a až do dne 785.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • APL-CP0514

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení