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Uno studio di fase I per valutare la sicurezza di Pegcetacoplan (APL-2) come aggiunta allo standard di cura nei soggetti affetti da EPN

14 dicembre 2020 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio in aperto, a dose crescente singola e multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'APL-2 come aggiunta allo standard di cura nei soggetti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).

Questo studio sarà l'esplorazione iniziale di pegcetacoplan in pazienti con EPN. Le valutazioni della sicurezza, tollerabilità, PK e PD dopo la somministrazione di dosi singole e multiple di pegcetacoplan guideranno le decisioni per sviluppare ulteriormente il farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California Norris Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Lakes Research
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Lousiville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • John Hopkins Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina
  • Almeno 18 anni di età
  • Peso >55 kg
  • Diagnosi di EPN
  • In trattamento con eculizumab (Soliris®) per almeno 3 mesi
  • Hb < 10 g/dL allo screening OPPURE aver ricevuto almeno una trasfusione nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Conta piastrinica >30.000/mm3
  • Conta assoluta dei neutrofili > 500/mm3
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo per la durata dello studio (vedi sotto)
  • I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo (vedi sotto) e accettare di astenersi dal donare sperma per la durata dello studio
  • Disposto e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Infezione batterica attiva
  • Infezione nota da epatite B, C o HIV
  • Deficit ereditario del complemento
  • Storia del trapianto di midollo osseo
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale su farmaci o esposizione ad altri agenti, dispositivi o procedure sperimentali entro 30 giorni
  • Evidenza di prolungamento dell'intervallo QTcF definito come > 450 ms per i maschi e > 470 ms per le femmine allo screening
  • Clearance della creatinina (CrCl) < 50 mL/min (formula di Cockcroft-Gault) allo screening
  • Donne che allattano
  • Storia della malattia meningococcica
  • Nessuna vaccinazione contro N. meningitidis tipi A, C, W, Y e B (somministrato come due vaccinazioni separate), vaccino pneumococcico coniugato o vaccino pneumococcico polisaccaridico 23 (PCV13 o PPSV23, rispettivamente) e vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo B (Hib) entro 2 anni prima della somministrazione del Giorno 1 (Visita 2).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
Prima dose 25 mg, dose ripetuta 5 mg/giorno
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Coorte 2
Prima dose 50 mg, dose ripetuta 30 mg/giorno
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Coorte 3
Dose ripetuta 180 mg/die
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Coorte 4
Dose ripetuta 270 mg/die
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), anche per gravità, durante la fase a dose singola
Lasso di tempo: Da una singola dose del farmaco oggetto dello studio (giorno 1) fino a 30 giorni
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Lo sperimentatore ha valutato gli eventi avversi in base alla gravità e alla correlazione con il farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, v4.03) sulla base di: Grado 1: Lieve; Grado 2: Moderato; Grado 3: grave; Grado 4: pericolo di vita; Grado 5: Morte correlata ad AE.
Da una singola dose del farmaco oggetto dello studio (giorno 1) fino a 30 giorni
Numero di soggetti con TEAE, anche per gravità, durante la fase a dosi multiple
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (Coorti 1-3: fino a 58 giorni; Coorte 4: fino a 759 giorni).
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati dopo la prima dose del farmaco in studio (giorno 1) e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Lo sperimentatore ha valutato gli eventi avversi in base alla gravità e alla correlazione con il farmaco in studio. Gli eventi avversi sono stati classificati secondo CTCAE, v4.03 sulla base di: Grado 1: Lieve; Grado 2: Moderato; Grado 3: grave; Grado 4: pericolo di vita; Grado 5: Morte correlata ad AE.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (Coorti 1-3: fino a 58 giorni; Coorte 4: fino a 759 giorni).
Area sotto la curva (AUC) dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t) durante la fase di dosaggio multiplo per la coorte 4
Lasso di tempo: I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.
Valutazione dell'AUC0-t di pegcetacoplan durante la fase di dosaggio multiplo, stimata utilizzando un approccio non compartimentale e calcolata con il metodo trapezoidale logaritmico lineare. I parametri farmacocinetici (PK) di pegcetacoplan sono stati riassunti solo per la coorte 4.
I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.
Concentrazione sierica massima pre-dose (Ctrough,Max) durante la fase di dosaggio multiplo per la coorte 4
Lasso di tempo: I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.
Valutazione di Ctrough,max di pegcetacoplan durante la fase di dosaggio multiplo, stimata utilizzando un approccio non compartimentale. I parametri farmacocinetici di pegcetacoplan sono stati riassunti solo per la coorte 4. Ctrough,max è stato calcolato sia per 270 mg/die che per 360 mg/die in cui i soggetti hanno ricevuto entrambe le dosi. Nota: 1 soggetto nella coorte 4 che stava ricevendo 360 mg/die ha ottenuto l'approvazione dello sponsor e del comitato di revisione istituzionale per aumentare ulteriormente la dose all'equivalente di 440 mg/die e Ctrough,max è riportato anche per questa dose.
I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati raccolti prima della dose e 4 ore dopo la dose il giorno 1 e prima della dose (minimo) il giorno 2 e fino al giorno 785.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
22 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 dicembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • APL-CP0514

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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